Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie LJPC-401 pro léčbu přetížení železem u dospělých pacientů s hereditární hemochromatózou

18. května 2022 aktualizováno: La Jolla Pharmaceutical Company

Fáze 2, multicentrická, randomizovaná, placebem kontrolovaná, jednoduše zaslepená studie s LJPC-401 pro léčbu přetížení železem u dospělých pacientů s hereditární hemochromatózou

Tato studie je multicentrická, randomizovaná, placebem kontrolovaná, jednoduše zaslepená studie fáze 2. Primárním cílem studie je porovnat účinek týdenního dávkování LJPC-401 (syntetický lidský hepcidin) oproti placebu na saturaci transferinu (TSAT) u dospělé populace pacientů s hereditární hemochromatózou.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

70

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Austrálie, 2170
        • Investigative Site
      • Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
        • Investigative Site
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrálie, 4120
        • Investigative Site
      • Herston, Queensland, Austrálie, 4029
        • Investigative Site
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3004
        • Investigative Site
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Austrálie, 6150
        • Investigative Site
  • Francie
      • Bondy, Francie, 93140
        • Investigative Site
      • Orléans, Francie, 45000
        • Investigative Site
      • Pessac, Francie, 33604
        • Investigative Site
      • Rennes Cedex 9, Francie, 35033
        • Investigative Site
  • Spojené království
    • England
      • Bradford, England, Spojené království, BD9 6RJ
        • Investigative Site
      • Newcastle Upon Tyne, England, Spojené království, NE7 7DN
        • Investigative Site
      • Portsmouth, England, Spojené království, PO6 3LY
        • Investigative Site
  • Spojené státy
    • Arkansas
      • North Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72117
        • Investigative Site
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90036
        • Investigative Site
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94305
        • Investigative Site
      • Rialto, California, Spojené státy, 92377
        • Investigative Site
      • San Diego, California, Spojené státy, 91942
        • Investigational Site
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94115
        • Investigative Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32204
        • Investigative Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Investigative Site
    • Michigan
      • Wyoming, Michigan, Spojené státy, 49519
        • Investigative Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
        • Investigative Site
    • New York
      • East Setauket, New York, Spojené státy, 11733
        • Investigative Site
      • Manhasset, New York, Spojené státy, 11030
        • Investigative Site
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75246
        • Investigative Site
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Investigative Site
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77058
        • Investigative Site
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78215
        • Investigative Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98104
        • Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti s klinickou diagnózou hereditární hemochromatózy
  2. Pacienti, kterým je předepsána terapeutická flebotomie k léčbě hereditární hemochromatózy
  3. Pacienti s hladinami sérového feritinu a TSAT nad léčebnými doporučeními
  4. Pacientky ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test a musí během účasti ve studii a po dobu 30 dnů po poslední dávce studovaného léku používat vysoce účinnou metodu antikoncepce
  5. Muži musí být během účasti ve studii a po dobu 30 dnů po poslední dávce studovaného léku chirurgicky sterilní (vazektomie) nebo musí používat vysoce účinnou metodu antikoncepce.
  6. Pacient musí být ochoten a schopen poskytnout písemný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  1. Pacienti užívající chelatační terapii železa během 7 dnů před první dávkou studovaného léku
  2. Pacienti, kteří zahajují léčbu flebotomií méně než 3 měsíce před první dávkou studovaného léku
  3. Těhotné nebo kojící ženy
  4. Pacienti užívající imunosupresiva bez předchozího souhlasu sponzora
  5. Pacienti, kteří se účastní neschváleného hodnoceného léku nebo hodnoceného terapeutického zařízení do 30 dnů od studovaného léku
  6. Pacienti, kteří nejsou ochotni nebo schopni splnit požadavky protokolu studie
  7. Pacienti s diabetem 1. typu nebo špatně kontrolovaným diabetem 2. typu
  8. Pacienti se souběžným onemocněním, postižením nebo stavem, včetně laboratorních abnormalit a nálezů na EKG, které mohou narušovat provádění studie nebo které by podle názoru zkoušejícího představovaly pro pacienta v této studii nepřijatelné riziko, včetně mimo jiné klinicky významné arytmie, závislost nebo zneužívání alkoholu, závislost nebo zneužívání drog nebo psychiatrické onemocnění

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: LJPC-401
LJPC-401 roztok pouze pro subkutánní injekci, 5 mg/1 ml (5 mg/ml) nebo 10 mg/1 ml (10 mg/ml) injekční lahvička na jedno použití
Lék: LJPC-401
Subkutánní injekce LJPC-401, až 20 mg týdně po dobu 16 týdnů. Minimální týdenní dávka bude 5 mg a maximální týdenní dávka LJPC-401 bude 20 mg.
Ostatní jména:
  • syntetický lidský hepcidin
Komparátor placeba: Placebo
0,9% injekce chloridu sodného, ​​USP nebo ekvivalent
Lék: Placebo
0,9% injekce chloridu sodného, ​​USP nebo ekvivalent
Ostatní jména:
  • Běžná slanost

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vliv LJPC-401 versus placebo na hladiny železa v krvi
Časové okno: 16 týdnů
Procentuální změna v saturaci transferinu (TSAT) měřená krevními laboratorními testy.
16 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vliv LJPC-401 versus placebo na počet flebotomií
Časové okno: 16 týdnů
16 týdnů
Vliv LJPC-401 versus placebo na hladiny železa v krvi
Časové okno: 16 týdnů
Změna sérového feritinu měřená krevními laboratorními testy
16 týdnů
Vliv LJPC-401 versus placebo na celkový počet nežádoucích příhod souvisejících s léčbou
Časové okno: 20 týdnů
20 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

La Jolla Pharmaceutical Company

Spolupracovníci

PRA Health Sciences

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. listopadu 2017

Primární dokončení (Aktuální)

28. října 2019

Dokončení studie (Aktuální)

28. října 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. prosince 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. ledna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

10. ledna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. června 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. května 2022

Naposledy ověřeno

1. května 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • LJ401-HH01

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na LJPC-401

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Peru

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit