Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Un estudio de LJPC-401 para el tratamiento de la sobrecarga de hierro en pacientes adultos con hemocromatosis hereditaria

18 de mayo de 2022 actualizado por: La Jolla Pharmaceutical Company

Estudio de fase 2, multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo, simple ciego con LJPC-401 para el tratamiento de la sobrecarga de hierro en pacientes adultos con hemocromatosis hereditaria

Este estudio es un estudio de Fase 2, multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo, simple ciego. El objetivo principal del estudio es comparar el efecto de la dosificación semanal de LJPC-401 (hepcidina humana sintética) versus placebo en la saturación de transferrina (TSAT) en una población de pacientes adultos con hemocromatosis hereditaria.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

70

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australia, 2170
        • Investigative Site
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Investigative Site
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4120
        • Investigative Site
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Investigative Site
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Investigative Site
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australia, 6150
        • Investigative Site
  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • North Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72117
        • Investigative Site
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90036
        • Investigative Site
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
        • Investigative Site
      • Rialto, California, Estados Unidos, 92377
        • Investigative Site
      • San Diego, California, Estados Unidos, 91942
        • Investigational Site
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
        • Investigative Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32204
        • Investigative Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Investigative Site
    • Michigan
      • Wyoming, Michigan, Estados Unidos, 49519
        • Investigative Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • Investigative Site
    • New York
      • East Setauket, New York, Estados Unidos, 11733
        • Investigative Site
      • Manhasset, New York, Estados Unidos, 11030
        • Investigative Site
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75246
        • Investigative Site
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Investigative Site
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77058
        • Investigative Site
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78215
        • Investigative Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
        • Investigative Site
  • Francia
      • Bondy, Francia, 93140
        • Investigative Site
      • Orléans, Francia, 45000
        • Investigative Site
      • Pessac, Francia, 33604
        • Investigative Site
      • Rennes Cedex 9, Francia, 35033
        • Investigative Site
  • Reino Unido
    • England
      • Bradford, England, Reino Unido, BD9 6RJ
        • Investigative Site
      • Newcastle Upon Tyne, England, Reino Unido, NE7 7DN
        • Investigative Site
      • Portsmouth, England, Reino Unido, PO6 3LY
        • Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Pacientes con diagnóstico clínico de hemocromatosis hereditaria
  2. Pacientes a los que se les prescribe flebotomía terapéutica para el tratamiento de la hemocromatosis hereditaria
  3. Pacientes con niveles de ferritina sérica y TSAT por encima de las pautas de tratamiento
  4. Las pacientes en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa y deben estar usando un método anticonceptivo altamente eficaz durante la participación en el estudio y durante 30 días después de la última dosis del fármaco del estudio.
  5. Los hombres deben ser estériles quirúrgicamente (vasectomía) o usar un método anticonceptivo altamente eficaz durante la participación en el estudio y durante 30 días después de la última dosis del fármaco del estudio.
  6. El paciente debe estar dispuesto y ser capaz de dar su consentimiento informado por escrito.

Criterio de exclusión:

  1. Pacientes que reciben terapia de quelación de hierro dentro de los 7 días anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio.
  2. Pacientes que inician tratamientos de flebotomía menos de 3 meses antes de la primera dosis del fármaco del estudio
  3. Mujeres embarazadas o lactantes
  4. Pacientes que toman un agente inmunosupresor sin la aprobación previa del Patrocinador
  5. Pacientes que participan en un fármaco en investigación no aprobado o dispositivo terapéutico en investigación dentro de los 30 días posteriores al fármaco del estudio
  6. Pacientes que no quieren o no pueden cumplir con los requisitos del protocolo del estudio
  7. Pacientes con diabetes tipo 1 o tipo 2 mal controlada
  8. Pacientes con una enfermedad, discapacidad o condición concomitante, incluidas anomalías de laboratorio y hallazgos de ECG, que pueden interferir con la realización del estudio o que, en opinión del investigador, supondrían un riesgo inaceptable para el paciente en este estudio, incluidos , pero no limitado a, arritmias clínicamente significativas, dependencia o abuso de alcohol, dependencia o abuso de drogas, o enfermedad psiquiátrica

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Único

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: LJPC-401
LJPC-401 solución solo para inyección subcutánea, vial de un solo uso de 5 mg/1 ml (5 mg/ml) o 10 mg/1 ml (10 mg/ml)
Droga: LJPC-401
Inyección subcutánea de LJPC-401, hasta 20 mg semanales durante 16 semanas. La dosis semanal mínima será de 5 mg y la dosis semanal máxima de LJPC-401 será de 20 mg.
Otros nombres:
  • hepcidina humana sintética
Comparador de placebos: Placebo
Inyección de cloruro de sodio al 0,9 %, USP o equivalente
Droga: Placebo
Inyección de cloruro de sodio al 0,9 %, USP o equivalente
Otros nombres:
  • Solución salina normal

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Efecto de LJPC-401 versus placebo en los niveles de hierro en sangre
Periodo de tiempo: 16 semanas
Cambio porcentual en la saturación de transferrina (TSAT) medido por pruebas de laboratorio de sangre.
16 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Efecto de LJPC-401 versus placebo en el número de flebotomías
Periodo de tiempo: 16 semanas
16 semanas
Efecto de LJPC-401 versus placebo en los niveles de hierro en sangre
Periodo de tiempo: 16 semanas
Cambio en la ferritina sérica medido por análisis de laboratorio de sangre
16 semanas
Efecto de LJPC-401 versus placebo en el número total de eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: 20 semanas
20 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

La Jolla Pharmaceutical Company

Colaboradores

PRA Health Sciences

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

29 de noviembre de 2017

Finalización primaria (Actual)

28 de octubre de 2019

Finalización del estudio (Actual)

28 de octubre de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de diciembre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de enero de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

10 de enero de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

9 de junio de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de mayo de 2022

Última verificación

1 de mayo de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • LJ401-HH01

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre LJPC-401

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Hong Kong

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

Suscribir