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遺伝性ヘモクロマトーシスの成人患者における鉄過剰症の治療のための LJPC-401 の研究

2022年5月18日 更新者：La Jolla Pharmaceutical Company

遺伝性ヘモクロマトーシスの成人患者における鉄過剰の治療を目的とした、LJPC-401 を用いた多施設共同無作為化プラセボ対照単盲検第 2 相試験

この研究は、第 2 相多施設共同、無作為化、プラセボ対照、単盲検試験です。 研究の主な目的は、成人の遺伝性ヘモクロマトーシス患者集団におけるトランスフェリン飽和度（TSAT）に対する、LJPC-401（合成ヒトヘプシジン）の毎週の投与とプラセボの効果を比較することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

70

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arkansas
      • North Little Rock、Arkansas、アメリカ、72117
        • Investigative Site
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90036
        • Investigative Site
      • Palo Alto、California、アメリカ、94305
        • Investigative Site
      • Rialto、California、アメリカ、92377
        • Investigative Site
      • San Diego、California、アメリカ、91942
        • Investigational Site
      • San Francisco、California、アメリカ、94115
        • Investigative Site
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32204
        • Investigative Site
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • Investigative Site
    • Michigan
      • Wyoming、Michigan、アメリカ、49519
        • Investigative Site
    • Mississippi
      • Jackson、Mississippi、アメリカ、39216
        • Investigative Site
    • New York
      • East Setauket、New York、アメリカ、11733
        • Investigative Site
      • Manhasset、New York、アメリカ、11030
        • Investigative Site
      • New York、New York、アメリカ、10029
        • Investigative Site
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75246
        • Investigative Site
      • Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
        • Investigative Site
      • Houston、Texas、アメリカ、77058
        • Investigative Site
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78215
        • Investigative Site
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98104
        • Investigative Site
  • イギリス
    • England
      • Bradford、England、イギリス、BD9 6RJ
        • Investigative Site
      • Newcastle Upon Tyne、England、イギリス、NE7 7DN
        • Investigative Site
      • Portsmouth、England、イギリス、PO6 3LY
        • Investigative Site
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Liverpool、New South Wales、オーストラリア、2170
        • Investigative Site
      • Westmead、New South Wales、オーストラリア、2145
        • Investigative Site
    • Queensland
      • Brisbane、Queensland、オーストラリア、4120
        • Investigative Site
      • Herston、Queensland、オーストラリア、4029
        • Investigative Site
    • Victoria
      • Melbourne、Victoria、オーストラリア、3004
        • Investigative Site
    • Western Australia
      • Murdoch、Western Australia、オーストラリア、6150
        • Investigative Site
  • フランス
      • Bondy、フランス、93140
        • Investigative Site
      • Orléans、フランス、45000
        • Investigative Site
      • Pessac、フランス、33604
        • Investigative Site
      • Rennes Cedex 9、フランス、35033
        • Investigative Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. 遺伝性ヘモクロマトーシスの臨床診断を受けた患者
  2. 遺伝性ヘモクロマトーシスの治療のために治療的瀉血術を処方されている患者
  3. 血清フェリチンおよびTSATレベルが治療ガイドラインを超える患者
  4. 妊娠の可能性のある女性患者は、妊娠検査が陰性でなければならず、治験参加中および治験薬の最後の投与後30日間、非常に効果的な避妊方法を使用していなければなりません。
  5. 男性は、研究参加中、および研究薬の最後の投与後30日間、外科的に無菌（精管切除術）するか、非常に効果的な避妊方法を使用する必要があります。
  6. 患者は書面によるインフォームドコンセントを喜んで提供できなければなりません

除外基準:

  1. -治験薬の初回投与前の7日以内に鉄キレート療法を受けている患者
  2. -治験薬の初回投与前3か月以内に瀉血治療を開始した患者
  3. 妊娠中または授乳中の女性
  4. スポンサーの事前承認なしに免疫抑制剤を服用している患者
  5. 治験薬投与後30日以内に未承認の治験薬または治験治療機器に参加している患者
  6. 研究計画書の要件に従うことを望まない、または従うことができない患者
  7. 1型糖尿病またはコントロール不良の2型糖尿病患者
  8. 臨床検査値の異常や心電図所見など、研究の実施を妨げる可能性がある、または治験責任医師の意見では、この研究において患者に許容できないリスクをもたらす可能性がある、付随する疾患、障害、または状態を有する患者。 、ただしこれらに限定されない、臨床的に重大な不整脈、アルコール依存症または乱用、薬物依存または乱用、または精神疾患

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：独身

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
アクティブコンパレータ：LJPC-401
LJPC-401 皮下注射専用溶液、5mg/1mL (5mg/mL) または 10mg/1mL (10mg/mL) 単回使用バイアル
薬：LJPC-401
LJPC-401 皮下注射、16 週間毎週最大 20 mg。 LJPC-401 の最小週用量は 5 mg、最大週用量は 20 mg になります。
他の名前：
  • 合成ヒトヘプシジン
プラセボコンパレーター：プラセボ
0.9% 塩化ナトリウム注射剤、USP、または同等品
薬：プラセボ
0.9% 塩化ナトリウム注射剤、USP、または同等品
他の名前：
  • 生理食塩水

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
血中鉄レベルに対する LJPC-401 とプラセボの効果
時間枠：16週間
血液検査で測定されたトランスフェリン飽和度 (TSAT) の変化率。
16週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
瀉血回数に対するLJPC-401とプラセボの効果
時間枠：16週間
16週間
血中鉄レベルに対する LJPC-401 とプラセボの効果
時間枠：16週間
血液検査で測定される血清フェリチンの変化
16週間
治療中に発生した有害事象の総数に対する LJPC-401 とプラセボの効果
時間枠：20週間
20週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

La Jolla Pharmaceutical Company

協力者

PRA Health Sciences

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年11月29日

一次修了 (実際)

2019年10月28日

研究の完了 (実際)

2019年10月28日

試験登録日

最初に提出

2017年12月12日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年1月3日

最初の投稿 (実際)

2018年1月10日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年6月9日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年5月18日

最終確認日

2022年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • LJ401-HH01

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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