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Um estudo do LJPC-401 para o tratamento da sobrecarga de ferro em pacientes adultos com hemocromatose hereditária

18 de maio de 2022 atualizado por: La Jolla Pharmaceutical Company

Um estudo de fase 2, multicêntrico, randomizado, controlado por placebo, simples-cego com LJPC-401 para o tratamento da sobrecarga de ferro em pacientes adultos com hemocromatose hereditária

Este estudo é um estudo multicêntrico, randomizado, controlado por placebo, de Fase 2, simples-cego. O objetivo principal do estudo é comparar o efeito da dosagem semanal de LJPC-401 (hepcidina humana sintética) versus placebo na saturação de transferrina (TSAT) em uma população adulta de pacientes com hemocromatose hereditária.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

70

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Austrália, 2170
        • Investigative Site
      • Westmead, New South Wales, Austrália, 2145
        • Investigative Site
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrália, 4120
        • Investigative Site
      • Herston, Queensland, Austrália, 4029
        • Investigative Site
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrália, 3004
        • Investigative Site
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Austrália, 6150
        • Investigative Site
  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • North Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72117
        • Investigative Site
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90036
        • Investigative Site
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
        • Investigative Site
      • Rialto, California, Estados Unidos, 92377
        • Investigative Site
      • San Diego, California, Estados Unidos, 91942
        • Investigational Site
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
        • Investigative Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32204
        • Investigative Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Investigative Site
    • Michigan
      • Wyoming, Michigan, Estados Unidos, 49519
        • Investigative Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • Investigative Site
    • New York
      • East Setauket, New York, Estados Unidos, 11733
        • Investigative Site
      • Manhasset, New York, Estados Unidos, 11030
        • Investigative Site
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75246
        • Investigative Site
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Investigative Site
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77058
        • Investigative Site
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78215
        • Investigative Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
        • Investigative Site
  • França
      • Bondy, França, 93140
        • Investigative Site
      • Orléans, França, 45000
        • Investigative Site
      • Pessac, França, 33604
        • Investigative Site
      • Rennes Cedex 9, França, 35033
        • Investigative Site
  • Reino Unido
    • England
      • Bradford, England, Reino Unido, BD9 6RJ
        • Investigative Site
      • Newcastle Upon Tyne, England, Reino Unido, NE7 7DN
        • Investigative Site
      • Portsmouth, England, Reino Unido, PO6 3LY
        • Investigative Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Pacientes com diagnóstico clínico de hemocromatose hereditária
  2. Pacientes que recebem flebotomia terapêutica prescrita para tratamento de hemocromatose hereditária
  3. Pacientes com níveis séricos de ferritina e TSAT acima das diretrizes de tratamento
  4. Pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo e devem estar usando um método contraceptivo altamente eficaz durante a participação no estudo e por 30 dias após a última dose do medicamento do estudo
  5. Os homens devem ser cirurgicamente estéreis (vasectomia) ou usar um método contraceptivo altamente eficaz durante a participação no estudo e por 30 dias após a última dose do medicamento do estudo
  6. O paciente deve estar disposto e ser capaz de fornecer consentimento informado por escrito

Critério de exclusão:

  1. Pacientes recebendo terapia de quelação de ferro dentro de 7 dias antes da primeira dose do medicamento do estudo
  2. Pacientes iniciando tratamentos de flebotomia menos de 3 meses antes da primeira dose do medicamento do estudo
  3. Mulheres grávidas ou lactantes
  4. Pacientes tomando um agente imunossupressor sem aprovação prévia do Patrocinador
  5. Pacientes que participam de um medicamento experimental ou dispositivo terapêutico experimental não aprovado dentro de 30 dias do medicamento em estudo
  6. Pacientes que não desejam ou não podem cumprir os requisitos do protocolo do estudo
  7. Pacientes com diabetes tipo 1 ou tipo 2 mal controlado
  8. Pacientes com doença, incapacidade ou condição concomitante, incluindo anormalidades laboratoriais e achados de ECG, que possam interferir na condução do estudo ou que, na opinião do investigador, representem um risco inaceitável para o paciente neste estudo, incluindo , mas não limitado a, arritmias clinicamente significativas, dependência ou abuso de álcool, dependência ou abuso de drogas ou doença psiquiátrica

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Solteiro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: LJPC-401
Solução LJPC-401 apenas para injeção subcutânea, 5mg/1 mL (5mg/mL) ou 10mg/1mL (10mg/mL) frasco de uso único
Medicamento: LJPC-401
LJPC-401 injeção subcutânea, até 20 mg semanalmente por 16 semanas. A dose semanal mínima será de 5 mg e a dose semanal máxima de LJPC-401 será de 20 mg.
Outros nomes:
  • hepcidina humana sintética
Comparador de Placebo: Placebo
Injeção de cloreto de sódio a 0,9%, USP ou equivalente
Medicamento: Placebo
Injeção de cloreto de sódio a 0,9%, USP ou equivalente
Outros nomes:
  • Solução salina normal

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Efeito do LJPC-401 Versus Placebo nos Níveis de Ferro no Sangue
Prazo: 16 semanas
Alteração percentual na saturação de transferrina (TSAT) medida por exames laboratoriais de sangue.
16 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Efeito de LJPC-401 versus placebo no número de flebotomias
Prazo: 16 semanas
16 semanas
Efeito do LJPC-401 Versus Placebo nos Níveis de Ferro no Sangue
Prazo: 16 semanas
Alteração na ferritina sérica medida por exames laboratoriais de sangue
16 semanas
Efeito de LJPC-401 versus placebo no número total de eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: 20 semanas
20 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

La Jolla Pharmaceutical Company

Colaboradores

PRA Health Sciences

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

29 de novembro de 2017

Conclusão Primária (Real)

28 de outubro de 2019

Conclusão do estudo (Real)

28 de outubro de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de dezembro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

3 de janeiro de 2018

Primeira postagem (Real)

10 de janeiro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

9 de junho de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de maio de 2022

Última verificação

1 de maio de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • LJ401-HH01

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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