Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af LJPC-401 til behandling af jernoverbelastning hos voksne patienter med arvelig hæmokromatose

18. maj 2022 opdateret af: La Jolla Pharmaceutical Company

Et fase 2, multicenter, randomiseret, placebokontrolleret, enkeltblindt studie med LJPC-401 til behandling af jernoverbelastning hos voksne patienter med arvelig hæmokromatose

Dette studie er et fase 2 multicenter, randomiseret, placebokontrolleret, enkeltblindt studie. Det primære formål med undersøgelsen er at sammenligne effekten af ​​ugentlig dosering af LJPC-401 (syntetisk humant hepcidin) versus placebo på transferrinmætning (TSAT) hos en voksen arvelig hæmokromatosepatientpopulation.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

70

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australien, 2170
        • Investigative Site
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Investigative Site
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4120
        • Investigative Site
      • Herston, Queensland, Australien, 4029
        • Investigative Site
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Investigative Site
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australien, 6150
        • Investigative Site
  • Det Forenede Kongerige
    • England
      • Bradford, England, Det Forenede Kongerige, BD9 6RJ
        • Investigative Site
      • Newcastle Upon Tyne, England, Det Forenede Kongerige, NE7 7DN
        • Investigative Site
      • Portsmouth, England, Det Forenede Kongerige, PO6 3LY
        • Investigative Site
  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • North Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72117
        • Investigative Site
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90036
        • Investigative Site
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94305
        • Investigative Site
      • Rialto, California, Forenede Stater, 92377
        • Investigative Site
      • San Diego, California, Forenede Stater, 91942
        • Investigational Site
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94115
        • Investigative Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32204
        • Investigative Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Investigative Site
    • Michigan
      • Wyoming, Michigan, Forenede Stater, 49519
        • Investigative Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
        • Investigative Site
    • New York
      • East Setauket, New York, Forenede Stater, 11733
        • Investigative Site
      • Manhasset, New York, Forenede Stater, 11030
        • Investigative Site
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75246
        • Investigative Site
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Investigative Site
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77058
        • Investigative Site
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78215
        • Investigative Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98104
        • Investigative Site
  • Frankrig
      • Bondy, Frankrig, 93140
        • Investigative Site
      • Orléans, Frankrig, 45000
        • Investigative Site
      • Pessac, Frankrig, 33604
        • Investigative Site
      • Rennes Cedex 9, Frankrig, 35033
        • Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter med klinisk diagnose arvelig hæmokromatose
  2. Patienter, der er ordineret terapeutisk flebotomi til behandling af arvelig hæmokromatose
  3. Patienter med serum ferritin og TSAT niveauer over behandlingsretningslinjer
  4. Kvindelige patienter i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest og skal bruge en yderst effektiv præventionsmetode under deltagelse i undersøgelsen og i 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet
  5. Mænd skal være kirurgisk sterile (vasektomi) eller bruge en yderst effektiv præventionsmetode under deltagelse i undersøgelsen og i 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet
  6. Patienten skal være villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienter, der får jernkelatbehandling inden for 7 dage før den første dosis af undersøgelseslægemidlet
  2. Patienter, der påbegynder flebotomibehandlinger mindre end 3 måneder før den første dosis af undersøgelseslægemidlet
  3. Gravide eller ammende kvinder
  4. Patienter, der tager et immunsuppressivt middel uden forudgående sponsorgodkendelse
  5. Patienter, der deltager i et ikke-godkendt forsøgslægemiddel eller terapeutisk forsøgsudstyr inden for 30 dage efter undersøgelseslægemidlet
  6. Patienter, der er uvillige eller ude af stand til at overholde kravene til undersøgelsesprotokol
  7. Patienter med type 1 eller dårligt kontrolleret type 2 diabetes
  8. Patienter med en samtidig sygdom, funktionsnedsættelse eller tilstand, herunder laboratorieabnormiteter og EKG-fund, som kan forstyrre gennemførelsen af ​​undersøgelsen, eller som efter investigators mening ville udgøre en uacceptabel risiko for patienten i denne undersøgelse, herunder , men ikke begrænset til, klinisk signifikante arytmier, alkoholafhængighed eller -misbrug, stofafhængighed eller -misbrug eller psykiatrisk sygdom

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: LJPC-401
LJPC-401 opløsning kun til subkutan injektion, 5mg/1 ml (5mg/mL) eller 10mg/1mL (10mg/ml) engangshætteglas
Medicin: LJPC-401
LJPC-401 subkutan injektion, op til 20 mg ugentligt i 16 uger. Den mindste ugentlige dosis vil være 5 mg, og den maksimale ugentlige dosis af LJPC-401 vil være 20 mg.
Andre navne:
  • syntetisk humant hepcidin
Placebo komparator: Placebo
0,9 % natriumchloridinjektion, USP eller tilsvarende
Medicin: Placebo
0,9 % natriumchloridinjektion, USP eller tilsvarende
Andre navne:
  • Normalt saltvand

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekt af LJPC-401 versus placebo på jernniveauer i blodet
Tidsramme: 16 uger
Procentvis ændring i transferrinmætning (TSAT) målt ved blodlaboratorieprøver.
16 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekt af LJPC-401 versus placebo på antallet af flebotomier
Tidsramme: 16 uger
16 uger
Effekt af LJPC-401 versus placebo på jernniveauer i blodet
Tidsramme: 16 uger
Ændring i serumferritin målt ved blodlaboratorieprøver
16 uger
Effekt af LJPC-401 versus placebo på det samlede antal af behandlingsfremkomne bivirkninger
Tidsramme: 20 uger
20 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

La Jolla Pharmaceutical Company

Samarbejdspartnere

PRA Health Sciences

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. november 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

28. oktober 2019

Studieafslutning (Faktiske)

28. oktober 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. december 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. januar 2018

Først opslået (Faktiske)

10. januar 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. juni 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. maj 2022

Sidst verificeret

1. maj 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LJ401-HH01

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Arvelig hæmokromatose

Kliniske forsøg med LJPC-401

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Zambia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner