Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av LJPC-401 för behandling av järnöverskott hos vuxna patienter med ärftlig hemokromatos

18 maj 2022 uppdaterad av: La Jolla Pharmaceutical Company

En fas 2, multicenter, randomiserad, placebokontrollerad, enkelblind studie med LJPC-401 för behandling av järnöverskott hos vuxna patienter med ärftlig hemokromatos

Denna studie är en fas 2 multicenter, randomiserad, placebokontrollerad, enkelblind studie. Det primära syftet med studien är att jämföra effekten av veckodosering av LJPC-401 (syntetiskt humant hepcidin) kontra placebo på transferrinmättnad (TSAT) i en vuxen ärftlig hemokromatospatientpopulation.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

70

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australien, 2170
        • Investigative Site
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Investigative Site
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4120
        • Investigative Site
      • Herston, Queensland, Australien, 4029
        • Investigative Site
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Investigative Site
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australien, 6150
        • Investigative Site
  • Frankrike
      • Bondy, Frankrike, 93140
        • Investigative Site
      • Orléans, Frankrike, 45000
        • Investigative Site
      • Pessac, Frankrike, 33604
        • Investigative Site
      • Rennes Cedex 9, Frankrike, 35033
        • Investigative Site
  • Förenta staterna
    • Arkansas
      • North Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72117
        • Investigative Site
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90036
        • Investigative Site
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94305
        • Investigative Site
      • Rialto, California, Förenta staterna, 92377
        • Investigative Site
      • San Diego, California, Förenta staterna, 91942
        • Investigational Site
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94115
        • Investigative Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32204
        • Investigative Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Investigative Site
    • Michigan
      • Wyoming, Michigan, Förenta staterna, 49519
        • Investigative Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Förenta staterna, 39216
        • Investigative Site
    • New York
      • East Setauket, New York, Förenta staterna, 11733
        • Investigative Site
      • Manhasset, New York, Förenta staterna, 11030
        • Investigative Site
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75246
        • Investigative Site
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
        • Investigative Site
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77058
        • Investigative Site
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78215
        • Investigative Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98104
        • Investigative Site
  • Storbritannien
    • England
      • Bradford, England, Storbritannien, BD9 6RJ
        • Investigative Site
      • Newcastle Upon Tyne, England, Storbritannien, NE7 7DN
        • Investigative Site
      • Portsmouth, England, Storbritannien, PO6 3LY
        • Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Patienter med klinisk diagnos av ärftlig hemokromatos
  2. Patienter som ordineras terapeutisk flebotomi för behandling av ärftlig hemokromatos
  3. Patienter med serumferritin- och TSAT-nivåer över behandlingsriktlinjerna
  4. Kvinnliga patienter i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest och måste använda en mycket effektiv preventivmetod under deltagande i studien och i 30 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet
  5. Hanar måste vara kirurgiskt sterila (vasektomi) eller använda en mycket effektiv preventivmetod under deltagande i studien och i 30 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet
  6. Patienten måste vara villig och kunna ge skriftligt informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  1. Patienter som får järnkelatbehandling inom 7 dagar före den första dosen av studieläkemedlet
  2. Patienter som påbörjar flebotomibehandlingar mindre än 3 månader före den första dosen av studieläkemedlet
  3. Gravida eller ammande kvinnor
  4. Patienter som tar ett immunsuppressivt medel utan föregående sponsorgodkännande
  5. Patienter som deltar i ett icke godkänt prövningsläkemedel eller terapeutisk apparat inom 30 dagar efter studieläkemedlet
  6. Patienter som är ovilliga eller oförmögna att följa studieprotokollets krav
  7. Patienter med typ 1 eller dåligt kontrollerad typ 2-diabetes
  8. Patienter med en samtidig sjukdom, funktionsnedsättning eller tillstånd, inklusive laboratorieavvikelser och EKG-fynd, som kan störa genomförandet av studien, eller som skulle, enligt utredarens åsikt, utgöra en oacceptabel risk för patienten i denna studie, inklusive , men inte begränsat till, kliniskt signifikanta arytmier, alkoholberoende eller missbruk, drogberoende eller missbruk, eller psykiatrisk sjukdom

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Enda

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: LJPC-401
LJPC-401 lösning endast för subkutan injektion, 5mg/1 ml (5mg/ml) eller 10mg/1mL (10mg/ml) engångsflaska
Läkemedel: LJPC-401
LJPC-401 subkutan injektion, upp till 20 mg per vecka i 16 veckor. Den minsta veckodosen kommer att vara 5 mg och den maximala veckodosen av LJPC-401 kommer att vara 20 mg.
Andra namn:
  • syntetiskt humant hepcidin
Placebo-jämförare: Placebo
0,9 % natriumkloridinjektion, USP eller motsvarande
Läkemedel: Placebo
0,9 % natriumkloridinjektion, USP eller motsvarande
Andra namn:
  • Normal koksaltlösning

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Effekt av LJPC-401 kontra placebo på järnnivåer i blodet
Tidsram: 16 veckor
Procentuell förändring i transferrinmättnad (TSAT) mätt med blodlaboratorietester.
16 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Effekt av LJPC-401 kontra placebo på antalet flebotomier
Tidsram: 16 veckor
16 veckor
Effekt av LJPC-401 kontra placebo på järnnivåer i blodet
Tidsram: 16 veckor
Förändring i serumferritin mätt med blodlaboratorietester
16 veckor
Effekt av LJPC-401 kontra placebo på det totala antalet behandlingsuppkomna biverkningar
Tidsram: 20 veckor
20 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

La Jolla Pharmaceutical Company

Samarbetspartners

PRA Health Sciences

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

29 november 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

28 oktober 2019

Avslutad studie (Faktisk)

28 oktober 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 december 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

3 januari 2018

Första postat (Faktisk)

10 januari 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

9 juni 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 maj 2022

Senast verifierad

1 maj 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • LJ401-HH01

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Ärftlig hemokromatos

Kliniska prövningar på LJPC-401

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Slovenia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera