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Uno studio su LJPC-401 per il trattamento del sovraccarico di ferro in pazienti adulti con emocromatosi ereditaria

18 maggio 2022 aggiornato da: La Jolla Pharmaceutical Company

Uno studio di fase 2, multicentrico, randomizzato, controllato con placebo, in singolo cieco con LJPC-401 per il trattamento del sovraccarico di ferro in pazienti adulti con emocromatosi ereditaria

Questo studio è uno studio multicentrico di Fase 2, randomizzato, controllato con placebo, in singolo cieco. L'obiettivo principale dello studio è confrontare l'effetto del dosaggio settimanale di LJPC-401 (epcidina umana sintetica) rispetto al placebo sulla saturazione della transferrina (TSAT) in una popolazione adulta di pazienti affetti da emocromatosi ereditaria.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

70

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australia, 2170
        • Investigative Site
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Investigative Site
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4120
        • Investigative Site
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Investigative Site
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Investigative Site
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australia, 6150
        • Investigative Site
  • Francia
      • Bondy, Francia, 93140
        • Investigative Site
      • Orléans, Francia, 45000
        • Investigative Site
      • Pessac, Francia, 33604
        • Investigative Site
      • Rennes Cedex 9, Francia, 35033
        • Investigative Site
  • Regno Unito
    • England
      • Bradford, England, Regno Unito, BD9 6RJ
        • Investigative Site
      • Newcastle Upon Tyne, England, Regno Unito, NE7 7DN
        • Investigative Site
      • Portsmouth, England, Regno Unito, PO6 3LY
        • Investigative Site
  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • North Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72117
        • Investigative Site
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90036
        • Investigative Site
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94305
        • Investigative Site
      • Rialto, California, Stati Uniti, 92377
        • Investigative Site
      • San Diego, California, Stati Uniti, 91942
        • Investigational Site
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94115
        • Investigative Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32204
        • Investigative Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Investigative Site
    • Michigan
      • Wyoming, Michigan, Stati Uniti, 49519
        • Investigative Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
        • Investigative Site
    • New York
      • East Setauket, New York, Stati Uniti, 11733
        • Investigative Site
      • Manhasset, New York, Stati Uniti, 11030
        • Investigative Site
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75246
        • Investigative Site
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Investigative Site
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77058
        • Investigative Site
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78215
        • Investigative Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
        • Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti con diagnosi clinica di emocromatosi ereditaria
  2. Pazienti a cui viene prescritta la flebotomia terapeutica per il trattamento dell'emocromatosi ereditaria
  3. Pazienti con livelli di ferritina sierica e TSAT al di sopra delle linee guida di trattamento
  4. Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo e devono utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante la partecipazione allo studio e per 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio
  5. I maschi devono essere chirurgicamente sterili (vasectomia) o utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante la partecipazione allo studio e per 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio
  6. Il paziente deve essere disposto e in grado di fornire un consenso informato scritto

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti sottoposti a terapia chelante del ferro entro 7 giorni prima della prima dose del farmaco in studio
  2. Pazienti che iniziano trattamenti di flebotomia meno di 3 mesi prima della prima dose del farmaco in studio
  3. Donne in gravidanza o in allattamento
  4. Pazienti che assumono un agente immunosoppressore senza previa approvazione dello Sponsor
  5. Pazienti che partecipano a un farmaco sperimentale non approvato o a un dispositivo terapeutico sperimentale entro 30 giorni dal farmaco in studio
  6. Pazienti che non vogliono o non sono in grado di rispettare i requisiti del protocollo di studio
  7. Pazienti con diabete di tipo 1 o di tipo 2 scarsamente controllato
  8. Pazienti con una malattia, disabilità o condizione concomitante, comprese anomalie di laboratorio e risultati dell'ECG, che potrebbero interferire con la conduzione dello studio o che, a parere dello sperimentatore, rappresenterebbero un rischio inaccettabile per il paziente in questo studio, incluso , ma non limitato a, aritmie clinicamente significative, dipendenza o abuso di alcol, dipendenza o abuso di droghe o malattia psichiatrica

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: LJPC-401
LJPC-401 soluzione solo per iniezione sottocutanea, flaconcino monouso da 5 mg/1 ml (5 mg/ml) o 10 mg/1 ml (10 mg/ml)
Droga: LJPC-401
LJPC-401 iniezione sottocutanea, fino a 20 mg a settimana per 16 settimane. La dose settimanale minima sarà di 5 mg e la dose settimanale massima di LJPC-401 sarà di 20 mg.
Altri nomi:
  • epcidina umana sintetica
Comparatore placebo: Placebo
Iniezione di cloruro di sodio allo 0,9%, USP o equivalente
Droga: Placebo
Iniezione di cloruro di sodio allo 0,9%, USP o equivalente
Altri nomi:
  • Soluzione salina normale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Effetto di LJPC-401 rispetto al placebo sui livelli di ferro nel sangue
Lasso di tempo: 16 settimane
Variazione percentuale della saturazione della transferrina (TSAT) misurata mediante esami di laboratorio del sangue.
16 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Effetto di LJPC-401 rispetto al placebo sul numero di flebotomie
Lasso di tempo: 16 settimane
16 settimane
Effetto di LJPC-401 rispetto al placebo sui livelli di ferro nel sangue
Lasso di tempo: 16 settimane
Variazione della ferritina sierica misurata mediante esami di laboratorio del sangue
16 settimane
Effetto di LJPC-401 rispetto al placebo sul numero totale di eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: 20 settimane
20 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

La Jolla Pharmaceutical Company

Collaboratori

PRA Health Sciences

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 novembre 2017

Completamento primario (Effettivo)

28 ottobre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

28 ottobre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 dicembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 gennaio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

10 gennaio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 giugno 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 maggio 2022

Ultimo verificato

1 maggio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LJ401-HH01

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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