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Une étude du LJPC-401 pour le traitement de la surcharge en fer chez les patients adultes atteints d'hémochromatose héréditaire

18 mai 2022 mis à jour par: La Jolla Pharmaceutical Company

Une étude de phase 2, multicentrique, randomisée, contrôlée par placebo et à simple insu avec le LJPC-401 pour le traitement de la surcharge en fer chez les patients adultes atteints d'hémochromatose héréditaire

Cette étude est une étude multicentrique de phase 2, randomisée, contrôlée par placebo, en simple aveugle. L'objectif principal de l'étude est de comparer l'effet de l'administration hebdomadaire de LJPC-401 (hepcidine humaine synthétique) par rapport à un placebo sur la saturation de la transferrine (TSAT) dans une population de patients adultes atteints d'hémochromatose héréditaire.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

70

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australie, 2170
        • Investigative Site
      • Westmead, New South Wales, Australie, 2145
        • Investigative Site
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australie, 4120
        • Investigative Site
      • Herston, Queensland, Australie, 4029
        • Investigative Site
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australie, 3004
        • Investigative Site
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australie, 6150
        • Investigative Site
  • France
      • Bondy, France, 93140
        • Investigative Site
      • Orléans, France, 45000
        • Investigative Site
      • Pessac, France, 33604
        • Investigative Site
      • Rennes Cedex 9, France, 35033
        • Investigative Site
  • Royaume-Uni
    • England
      • Bradford, England, Royaume-Uni, BD9 6RJ
        • Investigative Site
      • Newcastle Upon Tyne, England, Royaume-Uni, NE7 7DN
        • Investigative Site
      • Portsmouth, England, Royaume-Uni, PO6 3LY
        • Investigative Site
  • États-Unis
    • Arkansas
      • North Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72117
        • Investigative Site
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90036
        • Investigative Site
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94305
        • Investigative Site
      • Rialto, California, États-Unis, 92377
        • Investigative Site
      • San Diego, California, États-Unis, 91942
        • Investigational Site
      • San Francisco, California, États-Unis, 94115
        • Investigative Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32204
        • Investigative Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Investigative Site
    • Michigan
      • Wyoming, Michigan, États-Unis, 49519
        • Investigative Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, États-Unis, 39216
        • Investigative Site
    • New York
      • East Setauket, New York, États-Unis, 11733
        • Investigative Site
      • Manhasset, New York, États-Unis, 11030
        • Investigative Site
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75246
        • Investigative Site
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Investigative Site
      • Houston, Texas, États-Unis, 77058
        • Investigative Site
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78215
        • Investigative Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98104
        • Investigative Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients avec un diagnostic clinique d'hémochromatose héréditaire
  2. Patients à qui on a prescrit une phlébotomie thérapeutique pour le traitement de l'hémochromatose héréditaire
  3. Patients dont les taux de ferritine sérique et de TSAT sont supérieurs aux recommandations de traitement
  4. Les patientes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif et doivent utiliser une méthode de contraception très efficace pendant leur participation à l'étude et pendant 30 jours après la dernière dose du médicament à l'étude.
  5. Les hommes doivent être chirurgicalement stériles (vasectomie) ou utiliser une méthode de contraception hautement efficace pendant leur participation à l'étude et pendant 30 jours après la dernière dose du médicament à l'étude.
  6. Le patient doit être disposé et capable de fournir un consentement éclairé écrit

Critère d'exclusion:

  1. Patients recevant un traitement par chélation du fer dans les 7 jours précédant la première dose du médicament à l'étude
  2. Patients commençant des traitements de phlébotomie moins de 3 mois avant la première dose du médicament à l'étude
  3. Femmes enceintes ou allaitantes
  4. Patients prenant un agent immunosuppresseur sans l'approbation préalable du promoteur
  5. Patients participant à un médicament expérimental non approuvé ou à un dispositif thérapeutique expérimental dans les 30 jours suivant le médicament à l'étude
  6. Patients qui ne veulent pas ou ne peuvent pas se conformer aux exigences du protocole d'étude
  7. Patients atteints de diabète de type 1 ou de type 2 mal contrôlé
  8. Patients présentant une maladie, un handicap ou un état concomitant, y compris une anomalie de laboratoire et des résultats d'ECG, qui peuvent interférer avec la conduite de l'étude, ou qui, de l'avis de l'investigateur, poseraient un risque inacceptable pour le patient dans cette étude, y compris , mais sans s'y limiter, arythmies cliniquement significatives, dépendance ou abus d'alcool, dépendance ou abus de drogues, ou maladie psychiatrique

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Seul

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: LJPC-401
Solution LJPC-401 pour injection sous-cutanée uniquement, 5mg/1 mL (5mg/mL) ou 10mg/1mL (10mg/mL) flacon à usage unique
Médicament: LJPC-401
LJPC-401 injection sous-cutanée, jusqu'à 20 mg par semaine pendant 16 semaines. La dose hebdomadaire minimale sera de 5 mg et la dose hebdomadaire maximale de LJPC-401 sera de 20 mg.
Autres noms:
  • hepcidine humaine synthétique
Comparateur placebo: Placebo
Injection de chlorure de sodium à 0,9 %, USP, ou équivalent
Médicament: Placebo
Injection de chlorure de sodium à 0,9 %, USP, ou équivalent
Autres noms:
  • Solution saline normale

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Effet du LJPC-401 par rapport au placebo sur les niveaux de fer dans le sang
Délai: 16 semaines
Variation en pourcentage de la saturation de la transferrine (TSAT) mesurée par des tests sanguins en laboratoire.
16 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Effet du LJPC-401 par rapport au placebo sur le nombre de phlébotomies
Délai: 16 semaines
16 semaines
Effet du LJPC-401 par rapport au placebo sur les niveaux de fer dans le sang
Délai: 16 semaines
Modification de la ferritine sérique mesurée par des analyses de sang en laboratoire
16 semaines
Effet du LJPC-401 par rapport au placebo sur le nombre total d'événements indésirables liés au traitement
Délai: 20 semaines
20 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

La Jolla Pharmaceutical Company

Collaborateurs

PRA Health Sciences

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

29 novembre 2017

Achèvement primaire (Réel)

28 octobre 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

28 octobre 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 décembre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 janvier 2018

Première publication (Réel)

10 janvier 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 juin 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 mai 2022

Dernière vérification

1 mai 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • LJ401-HH01

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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