阿扎胞苷 + 抗坏血酸治疗骨髓增生异常综合征和急性髓性白血病的 TET2 突变

纳入标准：

• 患者必须具有通过下一代靶向深度测序确定的已确认的杂合 TET2 突变。
• 患者必须具有 2016 年世界卫生组织 (WHO) 标准定义的 MDS 或 MDS/MPN 重叠。 只要患者之前从未接受过阿扎胞苷或地西他滨治疗，新诊断或先前接受过治疗的 MDS 或 MDS/MPN 患者都符合资格。
• 患有白血病/母细胞相转化 MPN 的患者。

• 根据 2016 年 WHO 标准，患有 AML 的患者。

  • 在讨论该方法的风险和益处后不符合或拒绝接受强化化疗的新诊断患者或原发性难治性/复发性 AML 患者。
  • 患有活动性中枢神经系统 (CNS) 白血病的患者符合治疗医师的判断。

  • 复发/难治性定义为至少 1 个 AML 治疗疗程，不包括接受阿扎胞苷或地西他滨治疗的任何患者。

    • 患者在开始研究之前应停止任何先前的治疗或治疗线 2 周，Hydrea（羟基脲）除外。
• 既往使用羟基脲、生物或靶向治疗（例如 flt3抑制剂，其他激酶抑制剂）或造血生长因子是允许的。
• 东部肿瘤合作组 (ECOG) 体能状态 ≤ 3。
• 患者必须具有正常的器官和骨髓功能，如治疗医师和 PI 所定义。
• 育龄妇女必须在入组前 10-14 天内进行血清或尿液妊娠试验阴性。
• 患者必须有能力理解并愿意签署书面知情同意书。
• 患者必须愿意遵守协议的所有方面，包括完成药物日记。
• 患者必须在首次服用抗坏血酸前 24 小时停止使用任何和所有复合维生素和/或维生素 C 药物。

排除标准：

• 之前接受过阿扎胞苷或地西他滨的任何治疗。
• 诊断为急性早幼粒细胞白血病 (APL)、AML-M3 的患者。
• 接受其他针对骨髓恶性肿瘤的积极治疗的患者，包括研究药物，但用于控制白细胞的 hydrea 除外。
• 哺乳期或孕妇。
• 对阿扎胞苷或抗坏血酸有过敏反应史。
• 患有不受控制的并发疾病的患者，包括但不限于持续或活动性感染、有症状的充血性心力衰竭、不稳定型心绞痛、心律失常或会限制对研究要求的依从性的精神疾病/社会情况。
• 出血风险较高（主治医师认为）或接受抗凝治疗的患者。
• 不愿或不能遵守所有研究要求的患者。