アザシチジン + アスコルビン酸による骨髄異形成症候群および急性骨髄性白血病における TET2 変異

包含基準:

• 患者は、次世代のターゲットを絞ったディープシーケンシングによって特定された確認済みのヘテロ接合型 TET2 変異を持っている必要があります。
• -患者は、2016年の世界保健機関（WHO）の基準で定義されたMDS、またはMDS / MPNの重複を持っている必要があります。 患者がアザシチジンまたはデシタビンによる以前の治療を受けたことがない限り、新しく診断された、または以前に治療されたMDSまたはMDS / MPN患者の両方が適格です。
• -白血病/芽球相転換MPNの患者。

• -2016 WHO基準によるAML患者。

  • 新たに診断された患者で、集中化学療法のリスクとベネフィットについて議論した後に強化化学療法を受ける資格がない、または拒否した患者、または原発性難治性/再発性AMLの患者。
  • -活動性中枢神経系（CNS）白血病の患者は、担当医の裁量で適格です。

  • 再発/難治性は、アザシチジンまたはデシタビンで治療された患者を除く、AMLの少なくとも1コースの治療として定義されます。

    • 患者は、研究を開始する前の 2 週間、以前の治療または一連の治療を中止する必要があります。
• -ヒドロキシ尿素による以前の治療、生物学的または標的療法（例： flt3 阻害剤、他のキナーゼ阻害剤) または造血成長因子は許可されます。
• -Eastern Cooperative Oncology Group（ECOG）のパフォーマンスステータス≤3。
• 患者は、担当医師および PI の裁量で定義された正常な臓器および骨髄機能を持っている必要があります。
• -出産の可能性のある女性は、登録前の10〜14日以内に血清または尿の妊娠検査が陰性でなければなりません。
• 患者は、書面によるインフォームド コンセント文書を理解する能力と、署名する意思がなければなりません。
• 患者は、薬物日誌の記入を含め、プロトコルのすべての側面を進んで遵守する必要があります。
• 患者は、アスコルビン酸の初回投与の 24 時間前に、マルチビタミンおよび/またはビタミン C 薬の使用をすべて中止する必要があります。

除外基準:

• -アザシチジンまたはデシタビンによる以前の治療。
• -急性前骨髄球性白血病（APL）、AML-M3と診断された患者。
• -治験薬を含む骨髄性悪性腫瘍の他の積極的な治療を受けている患者 白血球制御のためのハイドレアを除く。
• 授乳中または妊娠中の女性。
• -アザシチジンまたはアスコルビン酸に対するアレルギー反応の病歴。
• -進行中または活動中の感染症、症候性うっ血性心不全、不安定狭心症、不整脈、または研究要件への準拠を制限する精神疾患/社会的状況を含むがこれらに限定されない、制御されていない併発疾患を有する患者。
• -出血のリスクが高い患者（治療する医師が判断）または抗凝固療法を受けている患者。
• -すべての研究要件を順守したくない、または順守できない患者。