一项研究帕金森病患者新疗法的研究
2020年6月13日 更新者：Tools4Patient
研究 IPT803 辅助治疗对帕金森病患者疗效的概念验证研究
在帕金森氏病患者中进行的这项临床试验的目的是研究患者个体特征与他们对 IPT803 辅助治疗的反应（治疗反应的特点是运动改善）之间的关系。
研究概览
地位
完全的
条件
研究类型
介入性
注册 (实际的)
110
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Liege、比利时、4000
- CHU Liege - Liège University
-
-
-
-
-
Grenoble、法国、38043
- CHU Grenoble
-
Poitiers、法国、86021
- CHU Poitiers
-
Rennes、法国、35033
- CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
-
Toulouse、法国、31059
- CHU Purpan - Hopital Pierre Paul Riquet
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、美国、80045
- University of Colorado School of Medicine
-
-
Florida
-
Gainesville、Florida、美国、32607
- University of Florida
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、美国、60611
- Northwestern
-
-
Michigan
-
West Bloomfield、Michigan、美国、48322
- Henry Ford
-
-
New York
-
New York、New York、美国、10032
- Columbia
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
31年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准
- 至少35岁的男性或女性；
- 可靠并愿意在研究期间随时待命，并愿意遵守研究程序；
- 已获得管理研究地点的相关伦理委员会 (EC)/机构审查委员会 (IRB) 批准的书面知情同意书；
- 根据 MDS-PD 标准（Postuma 等人，2015 年），患有特发性 PD 且病情稳定的门诊患者。 诊断必须通过运动迟缓加上其他主要体征之一（不是由原发性视觉、前庭、小脑或本体感觉功能障碍引起的静息性震颤、僵硬或姿势不稳）来确认，并且没有任何其他已知或疑似的帕金森病原因；
- Hoehn 和 Yahr 分期 < 3 的患者；
- MMSE ≥ 26 的患者；
患者使用 PD 药物稳定，例如 左旋多巴、多巴胺激动剂、金刚烷胺和/或单胺氧化酶 (MAO)-B 抑制剂在第 1 次访视前至少 4 周和最多第 4 次访视包括或根据上述标准最近诊断为 PD 且未接受药物治疗的患者药物治疗可在第 4 次就诊后开始；
排除标准
- 研究期间怀孕（尿妊娠试验）、哺乳或愿意怀孕；
- 临床上显着的医学或精神疾病的存在可能会增加与研究参与或调查产品/设备管理或参与任何其他类型的医学研究相关的风险，这可能会干扰申办者/研究者判断研究结果的解释或根据国家法律处于排除期，会使受试者不适合进入本研究；
- 在过去 12 个月内有需要用抗精神病药治疗的精神病史；
- 任何当前的原发性精神疾病，包括不稳定的情绪障碍、人格障碍或基于 DSM-V 诊断的精神发育迟滞；
- 任何已知的对玉米和/或玉米衍生产品的超敏反应；
- 酒精依赖或经常使用已知的滥用药物（例如安非他明、巴比妥类药物、苯二氮卓类药物、大麻素、可卡因、美沙酮、阿片类药物和苯环利定）；
- 研究者判断为可能干扰研究程序或对患者构成风险的任何其他相关医学障碍/急性疾病状态；
- 与申办方的研究人员或雇员或顾问有任何密切关系（即 属于直系亲属或从属关系）；
- 根据国家法律受法律保护（仅适用于法国网站）；
- 是否曾接受过 IPT803、已完成或退出本研究或调查 IPT803 的任何其他研究。
- 在第 1 次就诊前 4 周内至第 4 次就诊之前改变患者的常规 PD 药物（剂量或给药间隔）或引入新的常规 PD 药物；
- 患有会干扰研究程序的运动并发症（消退；运动障碍）的患者；
- 具有与非典型帕金森综合征一致的病史或临床特征的患者（例如：核上性凝视麻痹、临床显着的直立性低血压）；
- PD手术或侵入性干预史（苍白球切开术、丘脑切开术、深部脑刺激等）；
任何帕金森病相关的特征或症状可能会干扰研究者评估的研究进行和结果。
成像程序后患者的排除成像 (BOLD fMRI) 标准：
- 无法进行 MRI 扫描的患者，包括患有幽闭恐惧症；
- 在头部或身体中植入或嵌入金属物体或碎片，这会在 MRI 扫描过程中带来风险，或者作为职业或爱好使用黑色金属（例如，作为钣金工人、焊工或机械师） ) 的方式可能会导致未知的留置金属碎片，如果它们根据调查人员现场判断移动以响应磁场中的位置，则可能会造成伤害。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：基础科学
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：单身的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：对常规 PD 治疗的评估
IPT803 问卷 常规 PD 治疗的运动评估 可选的药物遗传学评估 可选的血氧水平相关功能 MRI
|
IPT803 每天给药 3 次，持续 12 周，作为患者常规 PD 药物的附加疗法，或作为药物初治患者的新疗法。
3 毫升血液样本用于基因分型评估（根据患者同意）。
在研究期间完成人格、健康和疾病问卷调查（访问 1、2、3 和 4）
BOLD fMRI 在一组患者中进行，具体取决于随机化（探索性）
常规 PD 治疗在就诊前没有改变。
使用 UPDRS 第 III 部分的运动评估是在患者接受常规 PD 治疗时进行的。
|
|
实验性的：评估关闭常规 PD 治疗
IPT803 问卷 接受常规 PD 治疗前的运动评估 可选的药物遗传学评估 可选的血氧水平相关功能 MRI
|
IPT803 每天给药 3 次，持续 12 周，作为患者常规 PD 药物的附加疗法，或作为药物初治患者的新疗法。
3 毫升血液样本用于基因分型评估（根据患者同意）。
在研究期间完成人格、健康和疾病问卷调查（访问 1、2、3 和 4）
BOLD fMRI 在一组患者中进行，具体取决于随机化（探索性）
常规 PD 治疗在第 2、3 和 4 次访问前 12 或 24 小时停止，具体取决于药物形式（延长与标准释放）。
当患者停止常规 PD 治疗时，使用 UPDRS 第 III 部分进行运动评估。
在执行运动评估后，访问期间将在现场进行常规 PD 治疗。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
在 IPT803 给药 12 周后，根据运动障碍协会赞助的统一帕金森氏病评定量表第三部分（MDS-UPDRS；第三部分）测量的患者评分相对于基线的变化。
大体时间：时间零等于基线等于（第 2 次访问 - IPT803 第一次给药前的第 1 天）到第 4 次访问（第 85 天）
|
MDS-UPDRS（或运动检查）的第三部分评估 PD 患者就诊时的运动能力。 本部分测量言语、面部表情、震颤、强直、手指敲击、手的旋前-旋后运动、腿部敏捷性、椅子引起、步态等18项运动检查。 合格的评分者必须从 0 到 4 对 34 个项目进行评分，其中 0 表示正常情况，4 表示 PD 严重干扰任务的执行。 总分是所有这些项目的总和，可以在 0 到 136 之间。 |
时间零等于基线等于（第 2 次访问 - IPT803 第一次给药前的第 1 天）到第 4 次访问（第 85 天）
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
患者相对于安全发生率基线的变化，通过治疗紧急不良事件 (TEAE) 的发生率和严重程度来衡量。
大体时间：时间零等于基线访视 2 IPT803 第一剂（第 1 天）到访视 4（第 85 天）
|
时间零等于基线访视 2 IPT803 第一剂（第 1 天）到访视 4（第 85 天）
|
|
|
根据运动障碍协会发起的统一帕金森病评定量表 (MDS-UPDRS) 的第一部分、第二部分和第四部分衡量的患者运动和非运动结果基线的变化。
大体时间：从第 1 次访问（第 -14 天到第 -7 天）到第 4 次访问（第 85 天）
|
MDS-UPDRS 分为 4 个部分。 在每个部分中，所有项目都按照从 0（正常）到 4（严重受损）的等级进行评分。 第一部分评估日常生活体验的 15 个非运动方面的项目。 IA 部分由合格的评分员进行评估，IB 部分由患者完成。 总分是所有这些项目的总和，可以在 0 到 60 之间。 第二部分包括 13 个项目，评估 PD 对就诊前一周患者日常生活活动 (ADL) 的影响，如言语、流涎、吞咽、进食、书写、穿衣、卧床、行走。 它将由患者完成。 总分是所有这些项目的总和，可以在 0 到 52 之间。 第四部分评估治疗的运动并发症，例如运动障碍、运动波动。 这部分（6 项）由合格的评分者完成。 总分是所有这些项目的总和，可以在 0 到 24 之间。 |
从第 1 次访问（第 -14 天到第 -7 天）到第 4 次访问（第 85 天）
|
|
帕金森病问卷 (PDQ-39) 测量的患者疾病严重程度相对于基线的变化。
大体时间：从访问 2（第 1 天）到访问 4（第 85 天）
|
从访问 2（第 1 天）到访问 4（第 85 天）
|
|
|
根据疲劳严重程度量表 (FSS) 衡量的患者相对于疲劳基线的变化。
大体时间：从第 1 次访问（第 -14 天到第 -7 天）到第 4 次访问（第 85 天）
|
FSS 是一份自填问卷，包含 9 个项目，用于评估过去 2 周内的疲劳严重程度。
每个项目的评分范围从 1 到 7，其中 1 表示强烈不同意，7 表示强烈同意，将患者圈出的所有数字相加即为最终得分。
|
从第 1 次访问（第 -14 天到第 -7 天）到第 4 次访问（第 85 天）
|
|
根据 Epworth 睡眠量表 (ESS) 测量的患者相对于睡眠质量基线的变化。
大体时间：从第 1 次访问（第 -14 天到第 -7 天）到第 4 次访问（第 85 天）
|
ESS 评估日间嗜睡的总体水平。
八个项目描述了已知的催眠质量不同的规范日常情况。
患者评估打瞌睡或入睡的可能性。
该测试采用 4 分制评分（0 = 永远不会打瞌睡到 3 = 打瞌睡的可能性很大）。
|
从第 1 次访问（第 -14 天到第 -7 天）到第 4 次访问（第 85 天）
|
|
研究者根据研究者变化评估 (IGAC) 衡量的疾病严重程度相对于基线的变化。
大体时间：从访问 2（第 1 天）到访问 4（第 85 天）
|
IGAC 是研究者使用 0 到 10 数字评定量表 (NRS) 回答以下问题的主观评估：“如果您考虑到运动控制影响患者及其生活的所有各种方式，您如何看待然后评估患者今天的运动状况？”，0表示“非常糟糕”，10表示“非常好”。
|
从访问 2（第 1 天）到访问 4（第 85 天）
|
|
通过患者变化评估 (PGAC) 衡量的患者疾病严重程度相对于基线的变化。
大体时间：从访问 2（第 1 天）到访问 4（第 85 天）
|
PGAC 是患者使用 0 到 10 数字评定量表 (NRS) 回答以下问题的主观评估：“如果您考虑到运动控制影响您和您的生活的所有各种方式，那么您如何评估您的上周的运动状况？",
0 表示“非常糟糕”，10 表示“非常好”。
|
从访问 2（第 1 天）到访问 4（第 85 天）
|
|
患者相对于基线的变化高于或等于运动评分的最小临床重要差异 (MCID)，这是根据运动障碍协会发起的统一帕金森病评定量表 (MDS-UPDRS) 的第二部分和第三部分测量的。
大体时间：时间零等于基线（第 2 次访问 - IPT803 第一次给药前的第 1 天）到第 4 次访问（第 85 天）
|
最小临床重要差异 (MCID) 是对患者有意义的结果测量的最小变化。 在文献中，MDS-UPDRS Part II 和 Part III 的 MCIDs 分别被定义为运动评分减少 2 分和 6 分。 运动分数是每个 MDS-UPDRS 子量表的所有项目（范围为 0-4）的总和。 将测量以下端点：
这些端点将被解释为二进制值：0（低于）和 1（高于或等于）。 |
时间零等于基线（第 2 次访问 - IPT803 第一次给药前的第 1 天）到第 4 次访问（第 85 天）
|
|
患者相对于基线的变化高于或等于 30% 或高于或等于 50% 的运动评分（根据 MDS-UPDRS 的第 II 部分和第 III 部分分量表测量）。
大体时间：时间零等于基线（第 2 次访问 - IPT803 第一次给药前的第 1 天）到第 4 次访问（第 85 天）
|
运动分数是每个 MDS-UPDRS 子量表的所有项目（范围为 0-4）的总和。 将测量以下端点：
这些端点将被解释为二进制值：0（低于）和 1（高于或等于）。 |
时间零等于基线（第 2 次访问 - IPT803 第一次给药前的第 1 天）到第 4 次访问（第 85 天）
|
|
MPsQ 的 Cronbach α 评估
大体时间：在第 1 次访问（第 -14 天至第 -7 天）、第 2 次访问（第 1 天）和第 4 次访问（第 85 天）
|
在第 1 次访问（第 -14 天至第 -7 天）、第 2 次访问（第 1 天）和第 4 次访问（第 85 天）
|
其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
在为期 12 周的治疗期间，通过惯性测量单元 (IMU) 对手指拍打 (FT) 和手部旋前-旋后运动 (PSH) 测量的患者运动评分相对于基线的变化。
大体时间：时间零等于基线等于（第 2 次访问 - IPT803 第一次给药前的第 1 天）到第 4 次访问（第 85 天）
|
对于所有患者，在第 2、3 和 4 次访问的 MDS-UPDRS 第 III 部分的项目 3.4 (FT) 和 3.6 (PSH) 期间，将使用运动传感器（加速度计和陀螺仪）收集客观的定量运动。 收集的数据将转换为与 MDS-UPDRS 相同尺度的连续值，从 0 到 4。终点定义为患者从这些连续尺度的基线的变化。 |
时间零等于基线等于（第 2 次访问 - IPT803 第一次给药前的第 1 天）到第 4 次访问（第 85 天）
|
|
患者区域大脑活动相对于基线的变化，通过 BOLD fMRI 测量，通过单次剂量 IPT803 之前和之后 fMRI 期间执行的运动任务测量。
大体时间：第 1 天：IPT 803 第一次给药前和 IPT803 第一次给药后 60 分钟
|
第 1 天：IPT 803 第一次给药前和 IPT803 第一次给药后 60 分钟
|
|
|
患者运动评分的变化，在 IPT803 单次给药后直接通过 MDS-UPDRS 的第 III 部分子量表测量。
大体时间：第 1 天：IPT 803 第一次给药前和 IPT803 第一次给药后 30 分钟
|
合格的评分者必须从 0 到 4 对 34 个项目进行评分，其中 0 表示正常情况，4 表示 PD 严重干扰任务的执行。
总分是所有这些项目的总和，可以在 0 到 136 之间。
|
第 1 天：IPT 803 第一次给药前和 IPT803 第一次给药后 30 分钟
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Pereira Alvaro、Tools4Patient
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年6月26日
初级完成 (实际的)
2020年2月7日
研究完成 (实际的)
2020年3月31日
研究注册日期
首次提交
2018年1月15日
首先提交符合 QC 标准的
2018年1月15日
首次发布 (实际的)
2018年1月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年6月16日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年6月13日
最后验证
2020年6月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.