一项涉及帕金森病的潜在生化途径的研究，例如线粒体（细胞“发电站”）功能障碍 (SysMedPD)

帕金森病 (PD) 是一种进行性神经系统疾病，随着年龄的增长越来越普遍，发病率从四十多岁的每 10,000 人中约有 4 人上升到 80 岁以上的每 100 人中有 2 人。 除了运动症状，如震颤、强直、运动迟缓和姿势不稳，PD 患者还经常出现各种非运动症状，如疲劳、抑郁、睡眠障碍和痴呆。

尽管存在部分补偿运动功能障碍的对症治疗，但尚未建立神经保护治疗来减缓 PD 进展，这不可避免地使患者无法独立生活。 与年龄和性别匹配的对照组相比，PD 患者需要疗养院护理的可能性高出约 5 倍，而这种护理的费用比普通疗养院护理高出约 5 倍。 这一点，再加上欧洲人口结构向越来越多的老年人转变，对开发新药以减缓 PD 的进展提出了社会和经济挑战。

在过去的二十年中，我们对 PD 发病机制的理解迅速发展，但这尚未转化为任何临床确定的减缓疾病进展的神经保护治疗。 越来越多的共识认为，先前努力的失败主要是由于 PD 的病原体多样性以及现有的临床前模型与临床 PD 的疏远。 例如，众所周知，线粒体基因突变可导致单基因 PD，生化证据表明，在一定比例的病例中，特发性 PD 与可检测到的线粒体功能障碍有关。

因此，研究人员的重点是涉及线粒体异常作为主要（例如，Parkin、PINK1）或次要（例如，LRRK2、GBA1）现象的 PD 的单基因形式，以便外推到特发性 PD (IPD) 患者和没有线粒体功能障碍（分别为 Mito-IPD 和 Amito-IPD）。 将使用多种技术评估关注但不限于线粒体功能的生化途径，包括对血液、尿液、脑脊液和组织样本的生化分析。 研究人员将探索帕金森氏症和相关疾病中特定生化途径的相关性和测量方法

主要的总体目标是根据与 PD 相关的生化途径的功能障碍对 PD 患者进行分层。 这将有助于开发新的候选神经保护化合物，以减缓神经退行性变的进程。