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미토콘드리아(세포 "강국") 기능 장애와 같은 파킨슨병과 관련된 기본 생화학적 경로에 대한 연구 (SysMedPD)

2023년 5월 22일 업데이트: University College, London

미토콘드리아 및 생화학적 파킨슨병 및 기타 관련 운동 장애의 시스템 의학

파킨슨병(PD)은 나이가 들면서 점점 더 흔해지는 진행성 신경계 질환으로, 발병률은 40대에는 10,000명당 약 4명에서 80세 이상에서는 100명 중 2명으로 증가합니다.

PD의 원인에 대한 우리의 이해는 지난 20년 동안 급속히 발전했지만, 이것은 질병 진행을 늦추는 임상적으로 확립된 신경 보호 치료로 아직 번역되지 않았습니다. 이전 노력의 실패가 주로 PD의 원인적 다양성, 즉 PD가 많은 다른 원인을 가질 수 있기 때문이라는 공감대가 커지고 있습니다. 예를 들어, 미토콘드리아(세포 발전소) 유전자의 변이가 특정 형태의 PD를 유발할 수 있으며 이는 다른 형태의 PD와 관련이 있을 수 있는 것으로 알려져 있습니다.

이 연구의 목적은 생화학적 기능 장애(예: 새로운 후보 신경 보호 화합물의 개발을 돕기 위해 미토콘드리아 기능 장애의 증거가 있는 환자 그룹과 그렇지 않은 환자 그룹으로 나뉩니다.

연구자들은 파킨슨병 환자를 미토콘드리아 기능 장애가 있는 사람과 그렇지 않은 사람으로 분류함으로써 파킨슨병에서 발생하는 뇌 세포의 추가 손실을 보호하기 위한 표적 치료법을 더 잘 개발할 수 있기를 희망합니다.

이를 달성하기 위해 연구자들은 런던에 있는 두 곳의 연구 장소에서 PD의 유전적 형태와 특발성 PD(즉, PD를 유발하는 알려진 유전적 변이가 없는 경우) 및 건강한 대조군. 모든 그룹은 표준화된 임상 평가를 거쳐 상태의 여러 측면(예: 질병 중증도, 기억력 문제 및 수면 문제).

참가자는 이러한 테스트 결과에 따라 참가자를 그룹화하기 위해 다양한 생화학적 분석 및 유전자 분석을 수행할 혈액, 소변 및 선택적으로 뇌척수액 및 피부 샘플을 제공해야 합니다. 이 연구는 3년 동안 자금이 지원되며 참가자는 이 기간 동안 각각 최대 3번의 연구 방문에 참석하도록 요청받습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

상세 설명

파킨슨병(PD)은 나이가 들면서 점차 유병률이 증가하는 진행성 신경계 질환으로, 발병률은 40대에는 10,000명당 약 4명에서 80세 이상에서는 100명 중 2명으로 증가합니다. 파킨슨병 환자는 떨림, 경직, 운동완서, 자세 불안정과 같은 운동 증상 외에도 피로, 우울증, 수면 장애, 치매와 같은 다양한 비운동 증상을 종종 경험합니다.

운동 기능 장애를 부분적으로 보상하기 위한 대증적 치료가 존재하지만, PD 진행을 늦추기 위한 신경 보호 치료는 아직 확립되지 않았으며, 이는 불가피하게 환자가 독립적으로 생활할 수 없게 만듭니다. 연령 및 성별 대조 대조군과 비교하여 PD 환자는 요양원 ​​치료가 필요할 가능성이 약 5배 더 높으며 이 치료 비용은 평균 요양원 치료보다 약 5배 더 비쌉니다. 이것은 점점 더 많은 노인 인구로의 유럽 인구 통계학적 변화와 결합하여 PD의 진행을 늦추기 위한 새로운 약물을 개발해야 하는 사회적 및 경제적 도전을 만듭니다.

PD의 병인병인에 대한 우리의 이해는 지난 20년 동안 급속히 발전했지만, 이것은 질병 진행을 늦추는 임상적으로 확립된 신경 보호 치료로 아직 번역되지 않았습니다. 이전 노력의 실패가 주로 PD의 병인성 다양성 및 임상 PD로부터의 기존 전임상 모델의 소외로 인한 것이라는 합의가 증가하고 있습니다. 예를 들어, 미토콘드리아 유전자의 돌연변이가 단일 유전성 PD를 유발할 수 있으며 생화학적 증거는 일부 사례에서 특발성 PD가 검출 가능한 미토콘드리아 기능 장애와 관련이 있음을 나타냅니다.

따라서 조사관은 미토콘드리아 이상을 1차(예: Parkin, PINK1) 또는 2차(예: LRRK2, GBA1) 현상으로 포함하는 단일 유전자 형태의 PD에 초점을 맞추고 있습니다. 미토콘드리아 기능 장애 없이(각각 Mito-IPD 및 Amito-IPD). 미토콘드리아 기능에 초점을 맞추지만 이에 국한되지 않는 생화학적 경로는 혈액, 소변, CSF 및 조직 샘플에 대한 생화학적 분석을 포함한 다양한 기술을 사용하여 평가됩니다. 연구자들은 파킨슨병 및 관련 장애에서 특정 생화학적 경로의 관련성과 측정을 모두 탐구할 것입니다.

전반적인 주요 목표는 PD와 관련된 생화학적 경로의 기능 장애를 기반으로 PD 환자를 계층화하는 것입니다. 이것은 신경변성의 진행을 늦추기 위한 새로운 후보 신경보호 화합물을 개발하는 데 도움이 될 것입니다.

연구 유형

관찰

등록 (실제)

160

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 영국
      • London, 영국, NW3 2PF
        • UCL Institute of Neurology, Department of Clinical Neurosciences, Upper 3rd Floor, Royal Free Hospital, Rowland Hill Street

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

예

샘플링 방법

확률 샘플

연구 인구

연구 모집단은 PD(PD와 관련된 유전적 돌연변이가 있거나 없는 사람)를 가진 사람과 연령이 일치하는 대조군 모집단으로 구성됩니다.

설명

포함 기준:

  1. PD 또는 관련 상태(예: 파킨슨병 플러스, 디스토니아, 떨림) 또는 건강한 대조군 참여자
  2. 18세 이상

제외 기준:

1. 프로젝트 참여 동의 능력 부족

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트
유전적 파킨슨병군
파킨슨병 및 파킨슨병의 위험을 유발하거나 증가시키는 것으로 알려진 유전적 돌연변이(예: 파킨, PINK1, GBA 또는 LRRK2)
특발성 파킨슨 그룹
파킨슨병이 있지만 파킨슨병의 위험을 유발하거나 증가시키는 것으로 알려진 유전적 돌연변이가 없는 참가자
건강한 대조군
파킨슨병의 영향을 받지 않는 참가자

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
정의된 생화학적 기능 장애를 기반으로 파킨슨병 환자를 그룹화하는 재현 가능한 생화학적 방법의 정의
기간: 3 년
이 연구는 주로 일련의 기능 분석으로 감지된 미토콘드리아 기능 장애 정도에 따라 환자를 계층화하는 것을 목표로 합니다.
3 년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

University College, London

협력자

University of Luebeck
Leiden University Medical Center
European Commission
University of Luxembourg

수사관

  • 수석 연구원: Tony Schapira, UCL Institute of Neurology
  • 수석 연구원: Huw Morris, UCL Institute of Neurology

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 8월 18일

기본 완료 (실제)

2020년 4월 1일

연구 완료 (실제)

2020년 4월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 11월 23일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 1월 29일

처음 게시됨 (실제)

2018년 2월 5일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 5월 23일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 5월 22일

마지막으로 확인됨

2023년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 17/0126

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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