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Lucerastat 口服单药治疗法布里病成年受试者的疗效和安全性 (MODIFY)

2024年8月6日 更新者：Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

一项多中心、双盲、随机、安慰剂对照、平行组研究，以确定 Lucerastat 口服单药治疗法布里病成年受试者的疗效和安全性

本研究旨在确定 lucerastat 口服单药治疗法布里病成年受试者的疗效和安全性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

这项前瞻性、多中心、双盲、随机、安慰剂对照、平行组的第 3 期研究的主要目的是通过每日收集患者样本来确定口服 lucerastat 单一疗法对法布里病 (FD) 患者神经性疼痛的影响- 使用电子日记报告结果。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

118

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
      • Calgary、加拿大、T2M 0L6
        • M.A.G.I.C Clinic Ltd
      • Halifax、加拿大、B3H 3A7
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center - Halifax Infirmary - Division of Nephrology
      • Montréal、加拿大、H4J 1C5
        • Research Center, Hôpital du Sacré-Coeur de Montréal
      • Vancouver、加拿大、V5Z 1M9
        • Vancouver Hospital & Health Sciences - Vancouver General Hospital
      • Winnipeg、加拿大、R3A 1S1
        • Health Sciences Center Winnipeg
    • Ontario
      • London、Ontario、加拿大、N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre - Victoria Hospital
  • 奥地利
      • Vienna、奥地利、1090
        • Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien - Universitätsklinik für Innere Medizin III - Klinische Abteilung für Nephrologie und Dialyse
  • 德国
      • Berlin、德国、13353
        • Charite Campus Virchow-Klinikum - Nephrologie und Internistische Intensivmedizin
      • Hochheim、德国、65239
        • SphinCS GmbH
      • Mühlheim、德国、79379
        • Fachinternistische Gemeinschaftspraxis Markgräferland
      • Würzburg、德国、97080
        • Medizinische Klinik und Poliklinik I der Universität - Schwerpunkt Nephrologie
  • 意大利
      • Monza、意大利、20900
        • ASST Monza, Hospital San Gerardo, Nephrology
      • Naples、意大利、80131
        • University of Naples Federico II (Nephrology)
  • 挪威
      • Bergen、挪威、5021
        • Haukeland University Hospital Helse Bergen HF
  • 比利时
      • Ghent、比利时、9000
        • University Hospital Ghent
      • Leuven、比利时、3000
        • University Hospital Leuven
  • 波兰
      • Krakow、波兰、31-066
        • University Hospital in Cracow - Dep. of of Allergies and Immunology
      • Warsaw、波兰、04-628
        • Cardinal Wyszynski Institute of Cardiology
      • Warsaw、波兰、04-730
        • Department of Pediatric Nutrition and Metabolic Diseases; The Children's Memorial Health Institute
  • 澳大利亚
      • Parkville、澳大利亚、3050
        • Royal Melbourne Hospital - Department of Nephrology
      • Perth、澳大利亚、6000
        • Royal Perth Hospital, Department of Nephrology
  • 爱尔兰
      • Dublin、爱尔兰、DD7 R2WY
        • Hosp Alma Mater Studiorum
  • 瑞士
      • Zurich、瑞士、8032
        • Universität Zürich Psychiatrische Universitätsklinik
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35233
        • University of Alabama at Birmingham - Nephrology Research Clinic
    • California
      • Irvine、California、美国、92696
        • University of California Irvine
      • Oakland、California、美国、94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32610
        • University of Florida College of Medicine - Division of Nephrology, Hypertension & Renal Transplantation
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • Emory University School of Medicine; Department of Human Genetics
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60612
        • Rush University Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital - Division of Medical Genetics
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids、Michigan、美国、49525
        • Infusion Associates
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh (UPMC)
    • South Carolina
      • Greenville、South Carolina、美国、29605
        • Greenwood Genetic Center
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75226
        • Research Baylor Institute of Metabolic Disease
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84113
        • University of Utah - Division of Medical Genetics
    • Virginia
      • Fairfax、Virginia、美国、22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center
  • 英国
      • Birmingham、英国、B15 2WB
        • University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust - Center for Rare Diseases
      • London、英国、NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital, Department of Haematology Royal Free London NHS Foundation Trust
      • London、英国、WC1N3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Salford、英国、M6 8HD
        • Salford Royal (Hope) Hospital
  • 荷兰
      • Amsterdam、荷兰、22660
        • Hospital Academisch Medisch Centrum - Department of Internal Medicine Div. Endrocrinology and Metabolism
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona、西班牙、08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge; Hospitalet de Llobregat
      • Madrid、西班牙、28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal. Servicio de Medicina Interna
      • Zaragoza、西班牙、50012
        • Hospital Quironsalud Zaragoza

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 在任何研究授权程序之前签署并注明日期的 ICF；
  2. 成年男性或女性受试者；
  3. FD诊断与当地基因检测结果相符；
  4. 受试者定义的法布里相关神经性疼痛，在筛选前的最后 3 个月内；

  5. 酶替代疗法（ERT）现状：

    1. 受试者从未接受过 ERT 治疗；要么
    2. 受试者在筛选前至少 6 个月未接受 ERT；要么
    3. 受试者在筛选访问时接受 ERT 治疗至少 12 个月，并同意停止 ERT 约 8 个月。
  6. 有生育潜力的妇女只有在某些条件下才有资格，例如 采取避孕措施。
  7. 在筛选期间患有中度或重度神经性疼痛的受试者。

排除标准：

  1. 怀孕、计划怀孕或哺乳期。
  2. 严重肾功能不全（eGFR < 30 mL/min/1.73 m2) 筛选时。
  3. 接受定期透析治疗慢性肾病的受试者。
  4. 筛选前 6 个月内已知和记录的短暂性脑缺血发作、中风、不稳定型心绞痛或心肌梗塞。
  5. 有临床意义的不稳定心脏病（例如 不受控制的症状性心律失常、充血性心力衰竭 NYHA III 级或 IV 级）。
  6. 任何可能干扰治疗依从性、研究实施或结果解释的已知因素或疾病。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：安慰剂
药品：安慰剂
安慰剂胶囊在外观上与 lucerastat 胶囊相同，并且含有无活性的赋形剂； 4 粒胶囊 b.i.d.；根据肾功能调整剂量。
实验性的：路切司他
药品：路切司他
含有 250 mg lucerastat 和非活性赋形剂的硬明胶胶囊； 1000 毫克（4 粒胶囊），每日两次（b.i.d.）；根据肾功能调整剂量。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
神经性疼痛每月评分：从基线到第 6 个月的变化
大体时间：从基线到第 6 个月（持续时间：6 个月）
修改后的 BPI-SF3 上的神经性疼痛：受试者按照 11 分制评分其神经性疼痛强度（“过去 24 小时内最严重的神经性疼痛”），从 0（无神经性疼痛）到 10（可想象的最严重的神经性疼痛） ）。
从基线到第 6 个月（持续时间：6 个月）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
血浆三酰基神经酰胺（Gb3；以 ng/ml 为单位）：从基线到第 6 个月的变化
大体时间：从基线到第 6 个月（持续时间：6 个月）
从基线到第 6 个月（持续时间：6 个月）
腹痛每月评分：从基线到第 6 个月的变化
大体时间：从基线到第 6 个月（持续时间：6 个月）
腹痛 11 点数字评定量表 (NRS-11)：受试者按照 11 点量表对腹痛强度（“过去 24 小时内最严重的腹痛”）进行评分，从 0（无痛）到10（可想象的最严重的疼痛）。
从基线到第 6 个月（持续时间：6 个月）
腹泻天数：从基线到第 6 个月的变化
大体时间：从基线到第 6 个月（持续时间：6 个月）
如果报告了至少一次布里斯托大便量表（BSS）稠度 6 或 7 型粪便，则认为受试者在特定日期腹泻。 基线和第 6 个月的腹泻天数分别是随机访视前 4 周或第 6 个月访视的腹泻天数，根据可用数据的天数进行调整。
从基线到第 6 个月（持续时间：6 个月）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

调查人员

  • 研究主任：Clinical Trials、Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年6月21日

初级完成 (实际的)

2021年8月17日

研究完成 (实际的)

2021年9月2日

研究注册日期

首次提交

2018年1月16日

首先提交符合 QC 标准的

2018年2月1日

首次发布 (实际的)

2018年2月7日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年8月9日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年8月6日

最后验证

2024年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ID-069A301

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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