ファブリー病の成人被験者におけるルセラスタット経口単剤療法の有効性と安全性 (MODIFY)
2024年8月6日 更新者：Idorsia Pharmaceuticals Ltd.
ファブリー病の成人被験者におけるルセラスタット経口単剤療法の有効性と安全性を判断するための、多施設、二重盲検、無作為化、プラセボ対照、並行群間試験
この研究は、ファブリー病の成人被験者におけるルセラスタット経口単剤療法の有効性と安全性を判断することを目的としていました。
調査の概要
詳細な説明
この前向き、多施設、二重盲検、無作為化、プラセボ対照、並行群間、第 III 相試験の主な目的は、ファブリー病 (FD) 患者の毎日の収集を通じて、神経因性疼痛に対する経口ルセラスタット単剤療法の効果を判断することです。 - 電子日記で結果を報告。
研究の種類
介入
入学 (実際)
118
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Dublin、アイルランド、DD7 R2WY
- Hosp Alma Mater Studiorum
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- University of Alabama at Birmingham - Nephrology Research Clinic
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California
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Irvine、California、アメリカ、92696
- University of California Irvine
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Oakland、California、アメリカ、94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- University of Florida College of Medicine - Division of Nephrology, Hypertension & Renal Transplantation
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory University School of Medicine; Department of Human Genetics
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Rush University Medical Center
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa Stead Family Children's Hospital - Division of Medical Genetics
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
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Michigan
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Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49525
- Infusion Associates
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke University Medical Center
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- University of Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh (UPMC)
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South Carolina
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Greenville、South Carolina、アメリカ、29605
- Greenwood Genetic Center
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75226
- Research Baylor Institute of Metabolic Disease
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
- University of Utah - Division of Medical Genetics
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Virginia
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Fairfax、Virginia、アメリカ、22030
- Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center
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Birmingham、イギリス、B15 2WB
- University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust - Center for Rare Diseases
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London、イギリス、NW3 2QG
- The Royal Free Hospital, Department of Haematology Royal Free London NHS Foundation Trust
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London、イギリス、WC1N3BG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
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Salford、イギリス、M6 8HD
- Salford Royal (Hope) Hospital
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Monza、イタリア、20900
- ASST Monza, Hospital San Gerardo, Nephrology
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Naples、イタリア、80131
- University of Naples Federico II (Nephrology)
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Amsterdam、オランダ、22660
- Hospital Academisch Medisch Centrum - Department of Internal Medicine Div. Endrocrinology and Metabolism
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Parkville、オーストラリア、3050
- Royal Melbourne Hospital - Department of Nephrology
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Perth、オーストラリア、6000
- Royal Perth Hospital, Department of Nephrology
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Vienna、オーストリア、1090
- Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien - Universitätsklinik für Innere Medizin III - Klinische Abteilung für Nephrologie und Dialyse
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Calgary、カナダ、T2M 0L6
- M.A.G.I.C Clinic Ltd
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Halifax、カナダ、B3H 3A7
- Queen Elizabeth II Health Sciences Center - Halifax Infirmary - Division of Nephrology
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Montréal、カナダ、H4J 1C5
- Research Center, Hôpital du Sacré-Coeur de Montréal
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Vancouver、カナダ、V5Z 1M9
- Vancouver Hospital & Health Sciences - Vancouver General Hospital
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Winnipeg、カナダ、R3A 1S1
- Health Sciences Center Winnipeg
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Ontario
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London、Ontario、カナダ、N6A 5W9
- London Health Sciences Centre - Victoria Hospital
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Zurich、スイス、8032
- Universität Zürich Psychiatrische Universitätsklinik
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Barcelona、スペイン、08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Barcelona、スペイン、08907
- Hospital Universitari de Bellvitge; Hospitalet de Llobregat
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Madrid、スペイン、28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal. Servicio de Medicina Interna
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Zaragoza、スペイン、50012
- Hospital Quironsalud Zaragoza
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Berlin、ドイツ、13353
- Charite Campus Virchow-Klinikum - Nephrologie und Internistische Intensivmedizin
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Hochheim、ドイツ、65239
- SphinCS GmbH
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Mühlheim、ドイツ、79379
- Fachinternistische Gemeinschaftspraxis Markgräferland
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Würzburg、ドイツ、97080
- Medizinische Klinik und Poliklinik I der Universität - Schwerpunkt Nephrologie
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Bergen、ノルウェー、5021
- Haukeland University Hospital Helse Bergen HF
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Ghent、ベルギー、9000
- University Hospital Ghent
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Leuven、ベルギー、3000
- University Hospital Leuven
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Krakow、ポーランド、31-066
- University Hospital in Cracow - Dep. of of Allergies and Immunology
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Warsaw、ポーランド、04-628
- Cardinal Wyszynski Institute of Cardiology
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Warsaw、ポーランド、04-730
- Department of Pediatric Nutrition and Metabolic Diseases; The Children's Memorial Health Institute
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 研究で義務付けられた手順の前に署名され、日付が記入された ICF。
- 男性または女性の成人被験者;
- 地域の遺伝子検査結果で確認された FD 診断;
- -被験者によって定義された、スクリーニング前の過去3か月のファブリー関連神経障害性疼痛;
酵素補充療法 (ERT) の状態:
- 被験者はERTで治療されたことはありません。また
- -被験者は、スクリーニング前に少なくとも6か月間ERTを受けていません。また
- -スクリーニング訪問時に少なくとも12か月からERTで治療され、約8か月間ERTを停止することに同意している被験者。
- 出産の可能性のある女性は、特定の条件の下でのみ資格があります。 避妊措置をとること。
- -スクリーニング期間中に中等度または重度の神経因性疼痛のある被験者。
除外基準:
- 妊娠中、妊娠を計画している、または授乳中の被験者。
- 重度の腎不全 (eGFR < 30 mL/min/1.73 m2) スクリーニング時。
- -慢性腎臓病の治療のために定期的に透析を受けている被験者。
- -既知および文書化された一過性脳虚血発作、脳卒中、不安定狭心症、またはスクリーニング前の6か月以内の心筋梗塞。
- 臨床的に重大な不安定性心疾患（例： コントロールされていない症候性不整脈、うっ血性心不全 NYHA クラス III または IV)。
- -治療のコンプライアンス、研究の実施、または結果の解釈を妨げる可能性のある既知の要因または疾患。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
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プラセボ カプセルはルセラスタット カプセルと外観が同じで、不活性な賦形剤を含んでいます。 1 日 4 カプセル。腎機能のために調整された用量。
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実験的：ルセラスタット
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250mgのルセラスタットと不活性賦形剤を含むハードゼラチンカプセル。 1000 mg (4 カプセル) 1 日 2 回 (b.i.d.);腎機能のために調整された用量。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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神経因性疼痛の月次スコア: ベースラインから 6 か月目への変化
時間枠：ベースラインから 6 か月目まで (期間: 6 か月)
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修正BPI-SF3による神経障害性疼痛：被験者は、神経障害性疼痛の強度（「過去24時間で最悪の神経障害性疼痛」）を0（神経障害性疼痛なし）から10（想像できる最悪の神経障害性疼痛）までの11段階スケールで評価しました。 ）。
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ベースラインから 6 か月目まで (期間: 6 か月)
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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血漿グロボトリアオシルセラミド (Gb3; ng/ml): ベースラインから 6 か月目までの変化
時間枠：ベースラインから 6 か月目まで (期間: 6 か月)
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ベースラインから 6 か月目まで (期間: 6 か月)
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腹痛の月次スコア: ベースラインから 6 か月目への変化
時間枠：ベースラインから 6 か月目まで (期間: 6 か月)
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11 点数値評価スケール (NRS-11) による腹痛: 被験者は、腹痛の強さ (「過去 24 時間で最悪の腹痛」) を 0 (痛みなし) から 0 (痛みなし) までの 11 点スケールで評価しました。 10（想像できる最悪の痛み）。
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ベースラインから 6 か月目まで (期間: 6 か月)
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下痢の日数: ベースラインから 6 か月目までの変化
時間枠：ベースラインから 6 か月目まで (期間: 6 か月)
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ブリストル便スケール（BSS）の粘稠度タイプ 6 または 7 の便が少なくとも 1 回報告された場合、対象は特定の日に下痢を起こしたとみなされました。
ベースラインおよび 6 か月目の下痢の日数は、それぞれ、無作為化来院または 6 か月目の来院前の 4 週間にわたる下痢の日数であり、データが入手可能な日数で調整されました。
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ベースラインから 6 か月目まで (期間: 6 か月)
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Clinical Trials、Idorsia Pharmaceuticals Ltd.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年6月21日
一次修了 (実際)
2021年8月17日
研究の完了 (実際)
2021年9月2日
試験登録日
最初に提出
2018年1月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年2月1日
最初の投稿 (実際)
2018年2月7日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年8月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年8月6日
最終確認日
2024年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ID-069A301
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
ファブリー病の臨床試験
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GC Biopharma CorpHanmi Pharmaceutical Company Limited募集
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