Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt og sikkerhet av Lucerastat oral monoterapi hos voksne personer med Fabrys sykdom (MODIFY)

6. august 2024 oppdatert av: Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

En multisenter, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, parallellgruppestudie for å bestemme effektiviteten og sikkerheten til Lucerastat oral monoterapi hos voksne personer med Fabry-sykdom

Denne studien hadde som mål å bestemme effektiviteten og sikkerheten til oral monoterapi med lucerastat hos voksne personer med Fabrys sykdom.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hovedmålet med denne prospektive, multisenter, dobbeltblinde, randomiserte, placebokontrollerte, parallellgruppe, fase 3-studien er å bestemme effekten av oral lucerastat monoterapi på nevropatisk smerte hos pasienter med Fabrys sykdom (FD) gjennom daglig innsamling av pasienter. -rapporterte utfall med elektronisk dagbok.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

118

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Parkville, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital - Department of Nephrology
      • Perth, Australia, 6000
        • Royal Perth Hospital, Department of Nephrology
  • Belgia
      • Ghent, Belgia, 9000
        • University Hospital Ghent
      • Leuven, Belgia, 3000
        • University Hospital Leuven
  • Canada
      • Calgary, Canada, T2M 0L6
        • M.A.G.I.C Clinic Ltd
      • Halifax, Canada, B3H 3A7
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center - Halifax Infirmary - Division of Nephrology
      • Montréal, Canada, H4J 1C5
        • Research Center, Hôpital du Sacré-Coeur de Montréal
      • Vancouver, Canada, V5Z 1M9
        • Vancouver Hospital & Health Sciences - Vancouver General Hospital
      • Winnipeg, Canada, R3A 1S1
        • Health Sciences Center Winnipeg
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre - Victoria Hospital
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham - Nephrology Research Clinic
    • California
      • Irvine, California, Forente stater, 92696
        • University of California Irvine
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • University of Florida College of Medicine - Division of Nephrology, Hypertension & Renal Transplantation
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory University School of Medicine; Department of Human Genetics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital - Division of Medical Genetics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49525
        • Infusion Associates
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh (UPMC)
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forente stater, 29605
        • Greenwood Genetic Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75226
        • Research Baylor Institute of Metabolic Disease
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • University of Utah - Division of Medical Genetics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forente stater, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center
  • Irland
      • Dublin, Irland, DD7 R2WY
        • Hosp Alma Mater Studiorum
  • Italia
      • Monza, Italia, 20900
        • ASST Monza, Hospital San Gerardo, Nephrology
      • Naples, Italia, 80131
        • University of Naples Federico II (Nephrology)
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 22660
        • Hospital Academisch Medisch Centrum - Department of Internal Medicine Div. Endrocrinology and Metabolism
  • Norge
      • Bergen, Norge, 5021
        • Haukeland University Hospital Helse Bergen HF
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-066
        • University Hospital in Cracow - Dep. of of Allergies and Immunology
      • Warsaw, Polen, 04-628
        • Cardinal Wyszynski Institute of Cardiology
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Department of Pediatric Nutrition and Metabolic Diseases; The Children's Memorial Health Institute
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spania, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge; Hospitalet de Llobregat
      • Madrid, Spania, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal. Servicio de Medicina Interna
      • Zaragoza, Spania, 50012
        • Hospital Quironsalud Zaragoza
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B15 2WB
        • University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust - Center for Rare Diseases
      • London, Storbritannia, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital, Department of Haematology Royal Free London NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannia, WC1N3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Salford, Storbritannia, M6 8HD
        • Salford Royal (Hope) Hospital
  • Sveits
      • Zurich, Sveits, 8032
        • Universität Zürich Psychiatrische Universitätsklinik
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charite Campus Virchow-Klinikum - Nephrologie und Internistische Intensivmedizin
      • Hochheim, Tyskland, 65239
        • SphinCS GmbH
      • Mühlheim, Tyskland, 79379
        • Fachinternistische Gemeinschaftspraxis Markgräferland
      • Würzburg, Tyskland, 97080
        • Medizinische Klinik und Poliklinik I der Universität - Schwerpunkt Nephrologie
  • Østerrike
      • Vienna, Østerrike, 1090
        • Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien - Universitätsklinik für Innere Medizin III - Klinische Abteilung für Nephrologie und Dialyse

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Signert og datert ICF før enhver studiepålagt prosedyre;
  2. Mannlige eller kvinnelige voksne fag;
  3. FD-diagnose bekreftet med lokale genetiske testresultater;
  4. Fabry-assosiert nevropatisk smerte, som definert av forsøkspersonen, i de siste 3 månedene før screening;

  5. Enzymerstatningsterapi (ERT) status:

    1. Person aldri behandlet med ERT; eller
    2. Personen har ikke mottatt ERT på minst 6 måneder før screening; eller
    3. Person som er behandlet med ERT i minst 12 måneder på tidspunktet for screeningbesøket, og samtykker i å stoppe ERT i ca. 8 måneder.
  6. En kvinne i fertil alder er kun kvalifisert under visse betingelser, f.eks. ta prevensjonstiltak.
  7. Personer med moderat eller alvorlig nevropatisk smerte under screeningsperioden.

Ekskluderingskriterier:

  1. Gravid, planlegger å bli gravid eller ammende.
  2. Alvorlig nyresvikt (eGFR < 30 ml/min/1,73 m2) ved screening.
  3. Person i regelmessig dialyse for behandling av kronisk nyresykdom.
  4. Kjent og dokumentert forbigående iskemisk angrep, slag, ustabil angina eller hjerteinfarkt innen 6 måneder før screening.
  5. Klinisk signifikant ustabil hjertesykdom (f. ukontrollert symptomatisk arytmi, kongestiv hjertesvikt NYHA klasse III eller IV).
  6. Enhver kjent faktor eller sykdom som kan forstyrre behandlingsoverholdelse, studiegjennomføring eller tolkning av resultatene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Legemiddel: Placebo
Placebo-kapslene er identiske i utseende med lucerastat-kapslene, og inneholder inaktive hjelpestoffer; 4 kapsler b.i.d.; dose justert for nyrefunksjon.
Eksperimentell: Lucerastat
Legemiddel: Lucerastat
Harde gelatinkapsler som inneholder 250 mg lucerastat og inaktive hjelpestoffer; 1000 mg (4 kapsler) to ganger daglig (b.i.d.); dose justert for nyrefunksjon.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Nevropatisk smerte månedlig poengsum: Endring fra baseline til måned 6
Tidsramme: Fra baseline til måned 6 (varighet: 6 måneder)
Nevropatiske smerter på modifisert BPI-SF3: forsøkspersoner vurderte sin nevropatiske smerteintensitet ("nevropatiske smerter på sitt verste de siste 24 timene") på en 11-punkts skala, fra 0 (ingen nevropatisk smerte) til 10 (verst tenkelig nevropatisk smerte ).
Fra baseline til måned 6 (varighet: 6 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Plasma Globotriaosylceramid (Gb3; i ng/ml): Endring fra baseline til måned 6
Tidsramme: Fra baseline til måned 6 (varighet: 6 måneder)
Fra baseline til måned 6 (varighet: 6 måneder)
Månedlig poengsum for magesmerter: Endre fra baseline til måned 6
Tidsramme: Fra baseline til måned 6 (varighet: 6 måneder)
Magesmerter på 11-punkts Numerical Rating Scale (NRS-11): forsøkspersoner vurderte intensiteten av magesmerter ("magesmerter på sitt verste de siste 24 timene") på en 11-punkts skala, fra 0 (ingen smerte) til 10 (verst tenkelige smerte).
Fra baseline til måned 6 (varighet: 6 måneder)
Antall dager med diaré: Endre fra baseline til måned 6
Tidsramme: Fra baseline til måned 6 (varighet: 6 måneder)
En person ble ansett for å ha diaré på en bestemt dag hvis minst én avføring av en Bristol Stool Scale (BSS) konsistens Type 6 eller 7 ble rapportert. Antall dager med diaré ved baseline og måned 6 var antall dager med diaré i løpet av de 4 ukene før henholdsvis randomiseringsbesøket eller måned 6 besøket, justert for antall dager med tilgjengelige data.
Fra baseline til måned 6 (varighet: 6 måneder)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Trials, Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

21. juni 2018

Primær fullføring (Faktiske)

17. august 2021

Studiet fullført (Faktiske)

2. september 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. januar 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. februar 2018

Først lagt ut (Faktiske)

7. februar 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. august 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. august 2024

Sist bekreftet

1. august 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ID-069A301

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Fabrys sykdom

Kliniske studier på Lucerastat

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Mongolia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere