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Efficacia e sicurezza della monoterapia orale con lucerastat in soggetti adulti con malattia di Fabry (MODIFY)

6 agosto 2024 aggiornato da: Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Uno studio multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, a gruppi paralleli per determinare l'efficacia e la sicurezza della monoterapia orale con Lucerastat in soggetti adulti con malattia di Fabry

Questo studio mirava a determinare l'efficacia e la sicurezza della monoterapia orale con lucerastat in soggetti adulti con malattia di Fabry.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'obiettivo primario di questo studio prospettico, multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, a gruppi paralleli, di fase 3 è determinare l'effetto della monoterapia orale con lucerastat sul dolore neuropatico in soggetti con malattia di Fabry (FD) attraverso la raccolta giornaliera di pazienti -riportare gli esiti con un diario elettronico.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

118

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Parkville, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital - Department of Nephrology
      • Perth, Australia, 6000
        • Royal Perth Hospital, Department of Nephrology
  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien - Universitätsklinik für Innere Medizin III - Klinische Abteilung für Nephrologie und Dialyse
  • Belgio
      • Ghent, Belgio, 9000
        • University Hospital Ghent
      • Leuven, Belgio, 3000
        • University Hospital Leuven
  • Canada
      • Calgary, Canada, T2M 0L6
        • M.A.G.I.C Clinic Ltd
      • Halifax, Canada, B3H 3A7
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center - Halifax Infirmary - Division of Nephrology
      • Montréal, Canada, H4J 1C5
        • Research Center, Hôpital du Sacré-Coeur de Montréal
      • Vancouver, Canada, V5Z 1M9
        • Vancouver Hospital & Health Sciences - Vancouver General Hospital
      • Winnipeg, Canada, R3A 1S1
        • Health Sciences Center Winnipeg
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre - Victoria Hospital
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Charite Campus Virchow-Klinikum - Nephrologie und Internistische Intensivmedizin
      • Hochheim, Germania, 65239
        • SphinCS GmbH
      • Mühlheim, Germania, 79379
        • Fachinternistische Gemeinschaftspraxis Markgräferland
      • Würzburg, Germania, 97080
        • Medizinische Klinik und Poliklinik I der Universität - Schwerpunkt Nephrologie
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, DD7 R2WY
        • Hosp Alma Mater Studiorum
  • Italia
      • Monza, Italia, 20900
        • ASST Monza, Hospital San Gerardo, Nephrology
      • Naples, Italia, 80131
        • University of Naples Federico II (Nephrology)
  • Norvegia
      • Bergen, Norvegia, 5021
        • Haukeland University Hospital Helse Bergen HF
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 22660
        • Hospital Academisch Medisch Centrum - Department of Internal Medicine Div. Endrocrinology and Metabolism
  • Polonia
      • Krakow, Polonia, 31-066
        • University Hospital in Cracow - Dep. of of Allergies and Immunology
      • Warsaw, Polonia, 04-628
        • Cardinal Wyszynski Institute of Cardiology
      • Warsaw, Polonia, 04-730
        • Department of Pediatric Nutrition and Metabolic Diseases; The Children's Memorial Health Institute
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B15 2WB
        • University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust - Center for Rare Diseases
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital, Department of Haematology Royal Free London NHS Foundation Trust
      • London, Regno Unito, WC1N3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Salford, Regno Unito, M6 8HD
        • Salford Royal (Hope) Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spagna, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge; Hospitalet de Llobregat
      • Madrid, Spagna, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal. Servicio de Medicina Interna
      • Zaragoza, Spagna, 50012
        • Hospital Quironsalud Zaragoza
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama at Birmingham - Nephrology Research Clinic
    • California
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92696
        • University of California Irvine
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida College of Medicine - Division of Nephrology, Hypertension & Renal Transplantation
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University School of Medicine; Department of Human Genetics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital - Division of Medical Genetics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49525
        • Infusion Associates
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh (UPMC)
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29605
        • Greenwood Genetic Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75226
        • Research Baylor Institute of Metabolic Disease
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • University of Utah - Division of Medical Genetics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center
  • Svizzera
      • Zurich, Svizzera, 8032
        • Universität Zürich Psychiatrische Universitätsklinik

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. ICF firmato e datato prima di qualsiasi procedura richiesta dallo studio;
  2. Soggetti adulti maschi o femmine;
  3. diagnosi di FD confermata con i risultati dei test genetici locali;
  4. Dolore neuropatico associato a Fabry, come definito dal soggetto, negli ultimi 3 mesi prima dello screening;

  5. Stato della terapia enzimatica sostitutiva (ERT):

    1. Soggetto mai trattato con ERT; o
    2. Il soggetto non ha ricevuto ERT per almeno 6 mesi prima dello screening; o
    3. Soggetto trattato con ERT da almeno 12 mesi al momento della visita di screening e che ha accettato di sospendere ERT per circa 8 mesi.
  6. Una donna in età fertile è ammissibile solo a determinate condizioni, ad es. prendere misure contraccettive.
  7. Soggetti con dolore neuropatico moderato o grave durante il periodo di screening.

Criteri di esclusione:

  1. Soggetto incinta, che sta pianificando una gravidanza o che allatta.
  2. Insufficienza renale grave (eGFR < 30 ml/min/1,73 m2) allo screening.
  3. Soggetto in dialisi regolare per il trattamento della malattia renale cronica.
  4. - Attacco ischemico transitorio noto e documentato, ictus, angina instabile o infarto del miocardio entro 6 mesi prima dello screening.
  5. Malattia cardiaca instabile clinicamente significativa (ad es. aritmia sintomatica incontrollata, insufficienza cardiaca congestizia classe NYHA III o IV).
  6. Qualsiasi fattore noto o malattia che potrebbe interferire con la compliance al trattamento, la conduzione dello studio o l'interpretazione dei risultati.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo
Le capsule di placebo sono identiche nell'aspetto alle capsule di lucerastat e contengono eccipienti inattivi; 4 capsule b.i.d.; dose aggiustata per la funzione renale.
Sperimentale: Lucerastat
Droga: Lucerastat
Capsule di gelatina dura contenenti 250 mg di lucerastat ed eccipienti inattivi; 1000 mg (4 capsule) due volte al giorno (b.i.d.); dose aggiustata per la funzione renale.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio mensile del dolore neuropatico: variazione dal basale al mese 6
Lasso di tempo: Dal basale al mese 6 (durata: 6 mesi)
Dolore neuropatico sul BPI-SF3 modificato: i soggetti hanno valutato l'intensità del loro dolore neuropatico ("dolore neuropatico peggiore nelle ultime 24 ore") su una scala a 11 punti, da 0 (nessun dolore neuropatico) a 10 (peggior dolore neuropatico immaginabile ).
Dal basale al mese 6 (durata: 6 mesi)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Globotriaosilceramide plasmatica (Gb3; in ng/ml): variazione dal basale al mese 6
Lasso di tempo: Dal basale al mese 6 (durata: 6 mesi)
Dal basale al mese 6 (durata: 6 mesi)
Punteggio mensile del dolore addominale: variazione dal basale al mese 6
Lasso di tempo: Dal basale al mese 6 (durata: 6 mesi)
Dolore addominale sulla scala di valutazione numerica a 11 punti (NRS-11): i soggetti hanno valutato l'intensità del dolore addominale ("dolore addominale peggiore nelle ultime 24 ore") su una scala a 11 punti, da 0 (nessun dolore) a 10 (il peggior dolore immaginabile).
Dal basale al mese 6 (durata: 6 mesi)
Numero di giorni con diarrea: cambiamento dal basale al mese 6
Lasso di tempo: Dal basale al mese 6 (durata: 6 mesi)
Si considerava che un soggetto avesse diarrea in un giorno specifico se veniva segnalata almeno una feci con consistenza di tipo 6 o 7 alla Bristol Stool Scale (BSS). Il numero di giorni con diarrea al basale e al Mese 6 era il numero di giorni con diarrea nelle 4 settimane precedenti la visita di randomizzazione o la visita al Mese 6, rispettivamente, aggiustato per il numero di giorni con dati disponibili.
Dal basale al mese 6 (durata: 6 mesi)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Trials, Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 giugno 2018

Completamento primario (Effettivo)

17 agosto 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

2 settembre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 gennaio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 febbraio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

7 febbraio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 agosto 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 agosto 2024

Ultimo verificato

1 agosto 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ID-069A301

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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