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Wirksamkeit und Sicherheit der oralen Lucerastat-Monotherapie bei Erwachsenen mit Morbus Fabry (MODIFY)

6. August 2024 aktualisiert von: Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Eine multizentrische, doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie zur Bestimmung der Wirksamkeit und Sicherheit der oralen Lucerastat-Monotherapie bei erwachsenen Probanden mit Morbus FabrY

Ziel dieser Studie war es, die Wirksamkeit und Sicherheit einer oralen Lucerastat-Monotherapie bei erwachsenen Probanden mit Morbus Fabry zu bestimmen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das primäre Ziel dieser prospektiven, multizentrischen, doppelblinden, randomisierten, placebokontrollierten Parallelgruppen-Phase-3-Studie ist die Bestimmung der Wirkung einer oralen Lucerastat-Monotherapie auf neuropathische Schmerzen bei Patienten mit Morbus Fabry (FD) durch tägliches Sammeln von Patienten -berichtete Ergebnisse mit einem elektronischen Tagebuch.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

118

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Parkville, Australien, 3050
        • Royal Melbourne Hospital - Department of Nephrology
      • Perth, Australien, 6000
        • Royal Perth Hospital, Department of Nephrology
  • Belgien
      • Ghent, Belgien, 9000
        • University Hospital Ghent
      • Leuven, Belgien, 3000
        • University Hospital Leuven
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 13353
        • Charite Campus Virchow-Klinikum - Nephrologie und Internistische Intensivmedizin
      • Hochheim, Deutschland, 65239
        • SphinCS GmbH
      • Mühlheim, Deutschland, 79379
        • Fachinternistische Gemeinschaftspraxis Markgräferland
      • Würzburg, Deutschland, 97080
        • Medizinische Klinik und Poliklinik I der Universität - Schwerpunkt Nephrologie
  • Irland
      • Dublin, Irland, DD7 R2WY
        • Hosp Alma Mater Studiorum
  • Italien
      • Monza, Italien, 20900
        • ASST Monza, Hospital San Gerardo, Nephrology
      • Naples, Italien, 80131
        • University of Naples Federico II (Nephrology)
  • Kanada
      • Calgary, Kanada, T2M 0L6
        • M.A.G.I.C Clinic Ltd
      • Halifax, Kanada, B3H 3A7
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center - Halifax Infirmary - Division of Nephrology
      • Montréal, Kanada, H4J 1C5
        • Research Center, Hôpital du Sacré-Coeur de Montréal
      • Vancouver, Kanada, V5Z 1M9
        • Vancouver Hospital & Health Sciences - Vancouver General Hospital
      • Winnipeg, Kanada, R3A 1S1
        • Health Sciences Center Winnipeg
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre - Victoria Hospital
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 22660
        • Hospital Academisch Medisch Centrum - Department of Internal Medicine Div. Endrocrinology and Metabolism
  • Norwegen
      • Bergen, Norwegen, 5021
        • Haukeland University Hospital Helse Bergen HF
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-066
        • University Hospital in Cracow - Dep. of of Allergies and Immunology
      • Warsaw, Polen, 04-628
        • Cardinal Wyszynski Institute of Cardiology
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Department of Pediatric Nutrition and Metabolic Diseases; The Children's Memorial Health Institute
  • Schweiz
      • Zurich, Schweiz, 8032
        • Universität Zürich Psychiatrische Universitätsklinik
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanien, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge; Hospitalet de Llobregat
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal. Servicio de Medicina Interna
      • Zaragoza, Spanien, 50012
        • Hospital QuirónSalud Zaragoza
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham - Nephrology Research Clinic
    • California
      • Irvine, California, Vereinigte Staaten, 92696
        • University of California Irvine
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida College of Medicine - Division of Nephrology, Hypertension & Renal Transplantation
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University School of Medicine; Department of Human Genetics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital - Division of Medical Genetics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49525
        • Infusion Associates
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh (UPMC)
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29605
        • Greenwood Genetic Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75226
        • Research Baylor Institute of Metabolic Disease
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • University of Utah - Division of Medical Genetics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B15 2WB
        • University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust - Center for Rare Diseases
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital, Department of Haematology Royal Free London NHS Foundation Trust
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Salford, Vereinigtes Königreich, M6 8HD
        • Salford Royal (Hope) Hospital
  • Österreich
      • Vienna, Österreich, 1090
        • Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien - Universitätsklinik für Innere Medizin III - Klinische Abteilung für Nephrologie und Dialyse

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Unterzeichnetes und datiertes ICF vor jedem studienpflichtigen Verfahren;
  2. Männliche oder weibliche erwachsene Probanden;
  3. FD-Diagnose durch lokale Gentestergebnisse bestätigt;
  4. Fabry-assoziierter neuropathischer Schmerz, wie vom Probanden definiert, in den letzten 3 Monaten vor dem Screening;

  5. Status der Enzymersatztherapie (ERT):

    1. Subjekt nie mit ERT behandelt; oder
    2. Das Subjekt hat vor dem Screening mindestens 6 Monate lang keine ERT erhalten; oder
    3. Subjekt, das zum Zeitpunkt des Screening-Besuchs seit mindestens 12 Monaten mit ERT behandelt wurde und sich bereit erklärt, die ERT für ungefähr 8 Monate zu stoppen.
  6. Eine Frau im gebärfähigen Alter ist nur unter bestimmten Voraussetzungen förderfähig, z. Verhütungsmaßnahmen ergreifen.
  7. Probanden mit mäßigen oder schweren neuropathischen Schmerzen während des Screeningzeitraums.

Ausschlusskriterien:

  1. Schwanger, eine Schwangerschaft planend oder stillende Person.
  2. Schwere Niereninsuffizienz (eGFR < 30 ml/min/1,73 m2) beim Screening.
  3. Subjekt regelmäßiger Dialyse zur Behandlung einer chronischen Nierenerkrankung.
  4. Bekannter und dokumentierter transitorischer ischämischer Anfall, Schlaganfall, instabile Angina pectoris oder Myokardinfarkt innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening.
  5. Klinisch signifikante instabile Herzerkrankung (z. unkontrollierte symptomatische Arrhythmie, dekompensierte Herzinsuffizienz NYHA Klasse III oder IV).
  6. Alle bekannten Faktoren oder Krankheiten, die die Therapietreue, die Studiendurchführung oder die Interpretation der Ergebnisse beeinträchtigen könnten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: Placebo
Placebo-Kapseln sind im Aussehen identisch mit den Lucerastat-Kapseln und enthalten inaktive Hilfsstoffe; 4 Kapseln zweimal täglich; an die Nierenfunktion angepasste Dosis.
Experimental: Lucerastat
Arzneimittel: Lucerastat
Hartgelatinekapseln mit 250 mg Lucerastat und inaktiven Hilfsstoffen; 1000 mg (4 Kapseln) zweimal täglich (b.i.d.); an die Nierenfunktion angepasste Dosis.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Monatlicher Score für neuropathische Schmerzen: Änderung vom Ausgangswert bis zum 6. Monat
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zum 6. Monat (Dauer: 6 Monate)
Neuropathischer Schmerz auf dem modifizierten BPI-SF3: Die Probanden bewerteten ihre neuropathische Schmerzintensität („neuropathischer Schmerz am schlimmsten in den letzten 24 Stunden“) auf einer 11-Punkte-Skala von 0 (kein neuropathischer Schmerz) bis 10 (stärkster vorstellbarer neuropathischer Schmerz). ).
Vom Ausgangswert bis zum 6. Monat (Dauer: 6 Monate)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Plasmaglobotriaosylceramid (Gb3; in ng/ml): Änderung vom Ausgangswert bis zum 6. Monat
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zum 6. Monat (Dauer: 6 Monate)
Vom Ausgangswert bis zum 6. Monat (Dauer: 6 Monate)
Monatlicher Score für Bauchschmerzen: Änderung vom Ausgangswert zum 6. Monat
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zum 6. Monat (Dauer: 6 Monate)
Bauchschmerzen auf der 11-Punkte-Numerischen Bewertungsskala (NRS-11): Die Probanden bewerteten ihre Bauchschmerzintensität („Bauchschmerzen am schlimmsten in den letzten 24 Stunden“) auf einer 11-Punkte-Skala von 0 (keine Schmerzen) bis 10 (stärkster vorstellbarer Schmerz).
Vom Ausgangswert bis zum 6. Monat (Dauer: 6 Monate)
Anzahl der Tage mit Durchfall: Änderung vom Ausgangswert bis zum 6. Monat
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zum 6. Monat (Dauer: 6 Monate)
Es wurde davon ausgegangen, dass ein Proband an einem bestimmten Tag Durchfall hatte, wenn mindestens ein Stuhl mit der Konsistenz Typ 6 oder 7 auf der Bristol Stool Scale (BSS) gemeldet wurde. Die Anzahl der Tage mit Durchfall zu Studienbeginn und im 6. Monat entsprach der Anzahl der Tage mit Durchfall in den 4 Wochen vor dem Randomisierungsbesuch bzw. dem Besuch im 6. Monat, angepasst an die Anzahl der Tage, für die Daten verfügbar waren.
Vom Ausgangswert bis zum 6. Monat (Dauer: 6 Monate)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Trials, Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. Juni 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

17. August 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

2. September 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. Januar 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. Februar 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. Februar 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

9. August 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. August 2024

Zuletzt verifiziert

1. August 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ID-069A301

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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