Эффективность и безопасность пероральной монотерапии луцерастатом у взрослых пациентов с болезнью Фабри (MODIFY)
6 августа 2024 г. обновлено: Idorsia Pharmaceuticals Ltd.
Многоцентровое двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование в параллельных группах по определению эффективности и безопасности пероральной монотерапии луцерастатом у взрослых пациентов с болезнью Фабри.
Это исследование было направлено на определение эффективности и безопасности пероральной монотерапии луцерастатом у взрослых пациентов с болезнью Фабри.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Основная цель этого проспективного, многоцентрового, двойного слепого, рандомизированного, плацебо-контролируемого исследования фазы 3 в параллельных группах состоит в том, чтобы определить влияние пероральной монотерапии луцерастатом на невропатическую боль у субъектов с болезнью Фабри (БФ) посредством ежедневного сбора данных пациентов. -отчет результатов с электронным дневником.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
118
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Parkville, Австралия, 3050
- Royal Melbourne Hospital - Department of Nephrology
-
Perth, Австралия, 6000
- Royal Perth Hospital, Department of Nephrology
-
-
-
-
-
Vienna, Австрия, 1090
- Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien - Universitätsklinik für Innere Medizin III - Klinische Abteilung für Nephrologie und Dialyse
-
-
-
-
-
Ghent, Бельгия, 9000
- University Hospital Ghent
-
Leuven, Бельгия, 3000
- University Hospital Leuven
-
-
-
-
-
Berlin, Германия, 13353
- Charite Campus Virchow-Klinikum - Nephrologie und Internistische Intensivmedizin
-
Hochheim, Германия, 65239
- SphinCS GmbH
-
Mühlheim, Германия, 79379
- Fachinternistische Gemeinschaftspraxis Markgräferland
-
Würzburg, Германия, 97080
- Medizinische Klinik und Poliklinik I der Universität - Schwerpunkt Nephrologie
-
-
-
-
-
Dublin, Ирландия, DD7 R2WY
- Hosp Alma Mater Studiorum
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Barcelona, Испания, 08907
- Hospital Universitari de Bellvitge; Hospitalet de Llobregat
-
Madrid, Испания, 28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal. Servicio de Medicina Interna
-
Zaragoza, Испания, 50012
- Hospital Quironsalud Zaragoza
-
-
-
-
-
Monza, Италия, 20900
- ASST Monza, Hospital San Gerardo, Nephrology
-
Naples, Италия, 80131
- University of Naples Federico II (Nephrology)
-
-
-
-
-
Calgary, Канада, T2M 0L6
- M.A.G.I.C Clinic Ltd
-
Halifax, Канада, B3H 3A7
- Queen Elizabeth II Health Sciences Center - Halifax Infirmary - Division of Nephrology
-
Montréal, Канада, H4J 1C5
- Research Center, Hôpital du Sacré-Coeur de Montréal
-
Vancouver, Канада, V5Z 1M9
- Vancouver Hospital & Health Sciences - Vancouver General Hospital
-
Winnipeg, Канада, R3A 1S1
- Health Sciences Center Winnipeg
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Канада, N6A 5W9
- London Health Sciences Centre - Victoria Hospital
-
-
-
-
-
Amsterdam, Нидерланды, 22660
- Hospital Academisch Medisch Centrum - Department of Internal Medicine Div. Endrocrinology and Metabolism
-
-
-
-
-
Bergen, Норвегия, 5021
- Haukeland University Hospital Helse Bergen HF
-
-
-
-
-
Krakow, Польша, 31-066
- University Hospital in Cracow - Dep. of of Allergies and Immunology
-
Warsaw, Польша, 04-628
- Cardinal Wyszynski Institute of Cardiology
-
Warsaw, Польша, 04-730
- Department of Pediatric Nutrition and Metabolic Diseases; The Children's Memorial Health Institute
-
-
-
-
-
Birmingham, Соединенное Королевство, B15 2WB
- University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust - Center for Rare Diseases
-
London, Соединенное Королевство, NW3 2QG
- The Royal Free Hospital, Department of Haematology Royal Free London NHS Foundation Trust
-
London, Соединенное Королевство, WC1N3BG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
-
Salford, Соединенное Королевство, M6 8HD
- Salford Royal (Hope) Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
- University of Alabama at Birmingham - Nephrology Research Clinic
-
-
California
-
Irvine, California, Соединенные Штаты, 92696
- University of California Irvine
-
Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
- University of Florida College of Medicine - Division of Nephrology, Hypertension & Renal Transplantation
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
- Emory University School of Medicine; Department of Human Genetics
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
- University of Iowa Stead Family Children's Hospital - Division of Medical Genetics
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49525
- Infusion Associates
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh (UPMC)
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Соединенные Штаты, 29605
- Greenwood Genetic Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75226
- Research Baylor Institute of Metabolic Disease
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
- University of Utah - Division of Medical Genetics
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Соединенные Штаты, 22030
- Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center
-
-
-
-
-
Zurich, Швейцария, 8032
- Universität Zürich Psychiatrische Universitätsklinik
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Подписанная и датированная ICF до любой обязательной для исследования процедуры;
- взрослые субъекты мужского или женского пола;
- Диагноз БФ подтверждается результатами локального генетического исследования;
- Невропатическая боль, связанная с Фабри, по определению субъекта за последние 3 месяца до скрининга;
Статус заместительной ферментной терапии (ФЗТ):
- Субъект никогда не лечился ЗЗТ; или же
- Субъект не получал ФЗТ в течение как минимум 6 месяцев до скрининга; или же
- Субъект получал ФЗТ в течение не менее 12 месяцев на момент визита для скрининга и согласился прекратить ФЗТ примерно на 8 месяцев.
- Женщина детородного возраста имеет право только при определенных условиях, например. принятие мер контрацепции.
- Субъекты с умеренной или сильной невропатической болью в период скрининга.
Критерий исключения:
- Беременны, планируют забеременеть или кормят грудью.
- Тяжелая почечная недостаточность (рСКФ < 30 мл/мин/1,73 м2) при просеивании.
- Подлежит регулярному диализу для лечения хронической болезни почек.
- Известная и задокументированная транзиторная ишемическая атака, инсульт, нестабильная стенокардия или инфаркт миокарда в течение 6 месяцев до скрининга.
- Клинически значимое нестабильное заболевание сердца (например, неконтролируемая симптоматическая аритмия, застойная сердечная недостаточность III или IV класса по NYHA).
- Любой известный фактор или заболевание, которые могут повлиять на соблюдение режима лечения, проведение исследования или интерпретацию результатов.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
|
Капсулы плацебо внешне идентичны капсулам луцерастата и содержат неактивные вспомогательные вещества; 4 капсулы два раза в день; доза с поправкой на функцию почек.
|
|
Экспериментальный: Луцерастат
|
Твердые желатиновые капсулы, содержащие 250 мг луцеростата и неактивные вспомогательные вещества; 1000 мг (4 капсулы) два раза в день (дважды в день); доза с поправкой на функцию почек.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Ежемесячная оценка нейропатической боли: изменение от исходного уровня к 6-му месяцу
Временное ограничение: От исходного уровня до 6-го месяца (продолжительность: 6 месяцев)
|
Нейропатическая боль по модифицированному опроснику BPI-SF3: испытуемые оценивали интенсивность нейропатической боли («самая сильная нейропатическая боль за последние 24 часа») по 11-балльной шкале от 0 (отсутствие нейропатической боли) до 10 (самая сильная нейропатическая боль, которую можно себе представить). ).
|
От исходного уровня до 6-го месяца (продолжительность: 6 месяцев)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Глоботриаозилцерамид плазмы (Gb3; в нг/мл): изменение от исходного уровня к 6-му месяцу
Временное ограничение: От исходного уровня до 6-го месяца (продолжительность: 6 месяцев)
|
От исходного уровня до 6-го месяца (продолжительность: 6 месяцев)
|
|
|
Ежемесячная оценка боли в животе: изменение от исходного уровня к 6-му месяцу
Временное ограничение: От исходного уровня до 6-го месяца (продолжительность: 6 месяцев)
|
Боль в животе по 11-балльной цифровой рейтинговой шкале (NRS-11): испытуемые оценивали интенсивность боли в животе («боль в животе была самой сильной за последние 24 часа») по 11-балльной шкале от 0 (нет боли) до 10 (самая сильная боль, которую только можно себе представить).
|
От исходного уровня до 6-го месяца (продолжительность: 6 месяцев)
|
|
Количество дней с диареей: изменение от исходного уровня к 6-му месяцу
Временное ограничение: От исходного уровня до 6-го месяца (продолжительность: 6 месяцев)
|
Считалось, что у субъекта была диарея в определенный день, если сообщалось по крайней мере об одном стуле консистенции типа 6 или 7 по Бристольской шкале стула (BSS).
Количество дней с диареей на исходном уровне и в 6-м месяце представляло собой количество дней с диареей за 4 недели до рандомизационного визита или визита в 6-м месяце, соответственно, с поправкой на количество дней, когда были доступны данные.
|
От исходного уровня до 6-го месяца (продолжительность: 6 месяцев)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Clinical Trials, Idorsia Pharmaceuticals Ltd.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
21 июня 2018 г.
Первичное завершение (Действительный)
17 августа 2021 г.
Завершение исследования (Действительный)
2 сентября 2021 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
16 января 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
1 февраля 2018 г.
Первый опубликованный (Действительный)
7 февраля 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
9 августа 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
6 августа 2024 г.
Последняя проверка
1 августа 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Сердечно-сосудистые заболевания
- Сосудистые заболевания
- Метаболические заболевания
- Цереброваскулярные расстройства
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Генетические заболевания, врожденные
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Лизосомальные болезни накопления
- Нарушения липидного обмена
- Заболевания головного мозга, Метаболические
- Заболевания головного мозга, Метаболические, Врожденные
- Сфинголипидозы
- Лизосомальные болезни накопления, нервная система
- Церебральные заболевания мелких сосудов
- Липидозы
- Липидный обмен, врожденные ошибки
- Болезнь Фабри
Другие идентификационные номера исследования
- ID-069A301
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .