Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Lucerastat orális monoterápia hatékonysága és biztonságossága Fabry-kórban szenvedő felnőtteknél (MODIFY)

2022. augusztus 5. frissítette: Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Multicentrikus, kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos vizsgálat a Lucerastat orális monoterápia hatékonyságának és biztonságosságának meghatározására FabrY-betegségben szenvedő felnőttek körében

Ennek a vizsgálatnak az volt a célja, hogy meghatározza a lucerasztát orális monoterápia hatékonyságát és biztonságosságát Fabry-kórban szenvedő felnőtt betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ennek a prospektív, multicentrikus, kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos, 3. fázisú vizsgálatnak az elsődleges célja az orális lucerasztát monoterápia hatásának meghatározása Fabry-kórban (FD) szenvedő alanyok neuropátiás fájdalomra gyakorolt ​​hatásának vizsgálata a betegek napi összegyűjtése révén. -az eredményeket elektronikus naplóval jelezni.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

182

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztria
      • Vienna, Ausztria, 1090
        • Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien - Universitätsklinik für Innere Medizin III - Klinische Abteilung für Nephrologie und Dialyse
  • Ausztrália
      • Parkville, Ausztrália, 3050
        • Royal Melbourne Hospital - Department of Nephrology
      • Perth, Ausztrália, 6000
        • Royal Perth Hospital, Department of Nephrology
  • Belgium
      • Ghent, Belgium, 9000
        • University Hospital Ghent
      • Leuven, Belgium, 3000
        • University Hospital Leuven
  • Egyesült Királyság
      • Birmingham, Egyesült Királyság, B15 2WB
        • University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust - Center for Rare Diseases
      • London, Egyesült Királyság, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital, Department of Haematology Royal Free London NHS Foundation Trust
      • London, Egyesült Királyság, WC1N3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Salford, Egyesült Királyság, M6 8HD
        • Salford Royal (Hope) Hospital
  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
        • University of Alabama at Birmingham - Nephrology Research Clinic
    • California
      • Irvine, California, Egyesült Államok, 92696
        • University of California Irvine
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
        • University of Florida College of Medicine - Division of Nephrology, Hypertension & Renal Transplantation
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Emory University School of Medicine; Department of Human Genetics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital - Division of Medical Genetics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Egyesült Államok, 49525
        • Infusion Associates
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh (UPMC)
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Egyesült Államok, 29605
        • Greenwood Genetic Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75226
        • Research Baylor Institute of Metabolic Disease
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84113
        • University of Utah - Division of Medical Genetics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Egyesült Államok, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center
  • Hollandia
      • Amsterdam, Hollandia, 22660
        • Hospital Academisch Medisch Centrum - Department of Internal Medicine Div. Endrocrinology and Metabolism
  • Kanada
      • Calgary, Kanada, T2M 0L6
        • M.A.G.I.C Clinic Ltd
      • Halifax, Kanada, B3H 3A7
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center - Halifax Infirmary - Division of Nephrology
      • Montréal, Kanada, H4J 1C5
        • Research Center, Hôpital du Sacré-Coeur de Montréal
      • Vancouver, Kanada, V5Z 1M9
        • Vancouver Hospital & Health Sciences - Vancouver General Hospital
      • Winnipeg, Kanada, R3A 1S1
        • Health Sciences Center Winnipeg
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre - Victoria Hospital
  • Lengyelország
      • Krakow, Lengyelország, 31-066
        • University Hospital in Cracow - Dep. of of Allergies and Immunology
      • Warsaw, Lengyelország, 04-628
        • Cardinal Wyszynski Institute of Cardiology
      • Warsaw, Lengyelország, 04-730
        • Department of Pediatric Nutrition and Metabolic Diseases; The Children's Memorial Health Institute
  • Norvégia
      • Bergen, Norvégia, 5021
        • Haukeland University Hospital Helse Bergen HF
  • Németország
      • Berlin, Németország, 13353
        • Charite Campus Virchow-Klinikum - Nephrologie und Internistische Intensivmedizin
      • Hochheim, Németország, 65239
        • SphinCS GmbH
      • Mühlheim, Németország, 79379
        • Fachinternistische Gemeinschaftspraxis Markgräferland
      • Würzburg, Németország, 97080
        • Medizinische Klinik und Poliklinik I der Universität - Schwerpunkt Nephrologie
  • Olaszország
      • Monza, Olaszország, 20900
        • ASST Monza, Hospital San Gerardo, Nephrology
      • Naples, Olaszország, 80131
        • University of Naples Federico II (Nephrology)
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebrón
      • Barcelona, Spanyolország, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge; Hospitalet de Llobregat
      • Madrid, Spanyolország, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal. Servicio de Medicina Interna
      • Zaragoza, Spanyolország, 50012
        • Hospital Quironsalud Zaragoza
  • Svájc
      • Zurich, Svájc, 8032
        • Universität Zürich Psychiatrische Universitätsklinik
  • Írország
      • Dublin, Írország, DD7 R2WY
        • Hosp Alma Mater Studiorum

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Aláírva és keltezve az ICF-et bármilyen vizsgálati eljárás előtt;
  2. Férfi vagy női felnőtt alanyok;
  3. FD diagnózis helyi genetikai vizsgálati eredményekkel megerősítve;
  4. Fabry-vel összefüggő neuropátiás fájdalom az alany által meghatározottak szerint a szűrést megelőző utolsó 3 hónapban;

  5. Enzimpótló terápia (ERT) állapota:

    1. Az alany soha nem kezelt ERT-vel; vagy
    2. Az alany a szűrést megelőzően legalább 6 hónapig nem kapott ERT-t; vagy
    3. Az alany a szűrővizsgálat időpontjában legalább 12 hónapja ERT-vel kezelt, és beleegyezett abba, hogy körülbelül 8 hónapig leállítja az ERT-t.
  6. Fogamzóképes nő csak bizonyos feltételek mellett jogosult, pl. fogamzásgátló intézkedések megtétele.
  7. Közepes vagy súlyos neuropátiás fájdalomban szenvedő alanyok a szűrési időszakban.

Kizárási kritériumok:

  1. Terhes, terhességet tervező vagy szoptató alany.
  2. Súlyos veseelégtelenség (eGFR < 30 ml/perc/1,73 m2) vetítéskor.
  3. Rendszeres dialízis alatt álló alany krónikus vesebetegség kezelésére.
  4. Ismert és dokumentált átmeneti ischaemiás roham, stroke, instabil angina vagy szívizominfarktus a szűrést megelőző 6 hónapon belül.
  5. Klinikailag jelentős instabil szívbetegség (pl. kontrollálatlan tüneti aritmia, pangásos szívelégtelenség, NYHA III. vagy IV. osztály).
  6. Bármely ismert tényező vagy betegség, amely megzavarhatja a kezelési megfelelést, a vizsgálat lefolytatását vagy az eredmények értelmezését.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
Drog: Placebo
A placebo kapszulák megjelenésében megegyeznek a lucerastat kapszulákkal, és inaktív segédanyagokat tartalmaznak; 4 kapszula kétszer; a vesefunkcióhoz igazított adag.
Kísérleti: Lucerastat
Drog: Lucerastat
250 mg lucerasztátot és inaktív segédanyagokat tartalmazó kemény zselatin kapszulák; 1000 mg (4 kapszula) naponta kétszer (b.i.d.); a vesefunkcióhoz igazított adag.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Változás a kiindulási értékről a 6. hónapra a "módosított" Brief Pain Inventory-Short Form 3 (BPI-SF3) pontszámában, amely a "legrosszabb neuropátiás fájdalom az elmúlt 24 órában" volt.
Időkeret: Az alapvonaltól a 6. hónapig (időtartam: 6 hónap)
Az alapvonaltól a 6. hónapig (időtartam: 6 hónap)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Változás a kiindulási értékről a 6. hónapra a 11 pontos Numerical Rating Scale (NRS-11) „hasi fájdalom a legrosszabb az elmúlt 24 órában” pontszámában azoknál az alanyoknál, akiknél gyomor-bél traktus tünetei vannak a kiinduláskor.
Időkeret: Az alapvonaltól a 6. hónapig (időtartam: 6 hónap)
Az alapvonaltól a 6. hónapig (időtartam: 6 hónap)
Változás a kiindulási értékről a 6. hónapra a napok számában legalább egy 6-os vagy 7-es típusú Bristol székletskála (BSS) konzisztenciájú széklet esetén azoknál az alanyoknál, akiknél a kiinduláskor GI-tünetei vannak.
Időkeret: Az alapvonaltól a 6. hónapig (időtartam: 6 hónap)
Az alapvonaltól a 6. hónapig (időtartam: 6 hónap)
Változás a kiindulási értékről a 6. hónapra a plazma globotriaozilceramidban (Gb3).
Időkeret: Az alapvonaltól a 6. hónapig (időtartam: 6 hónap)
Az alapvonaltól a 6. hónapig (időtartam: 6 hónap)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. június 21.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. augusztus 17.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. szeptember 2.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. január 16.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. február 1.

Első közzététel (Tényleges)

2018. február 7.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. augusztus 9.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. augusztus 5.

Utolsó ellenőrzés

2022. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ID-069A301

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Fabry-kór

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel