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Eficacia y seguridad de la monoterapia oral con lucerastat en sujetos adultos con enfermedad de Fabry (MODIFY)

6 de agosto de 2024 actualizado por: Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Un estudio multicéntrico, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo y de grupos paralelos para determinar la eficacia y seguridad de la monoterapia oral con lucerastat en sujetos adultos con enfermedad de FabrY

Este estudio tuvo como objetivo determinar la eficacia y seguridad de la monoterapia oral con lucerastat en sujetos adultos con enfermedad de Fabry.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El objetivo principal de este estudio de fase 3 prospectivo, multicéntrico, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, de grupos paralelos es determinar el efecto de la monoterapia oral con lucerastat sobre el dolor neuropático en sujetos con enfermedad de Fabry (FD) a través de la recolección diaria de muestras de pacientes. -resultados informados con un diario electrónico.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

118

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 13353
        • Charite Campus Virchow-Klinikum - Nephrologie und Internistische Intensivmedizin
      • Hochheim, Alemania, 65239
        • SphinCS GmbH
      • Mühlheim, Alemania, 79379
        • Fachinternistische Gemeinschaftspraxis Markgräferland
      • Würzburg, Alemania, 97080
        • Medizinische Klinik und Poliklinik I der Universität - Schwerpunkt Nephrologie
  • Australia
      • Parkville, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital - Department of Nephrology
      • Perth, Australia, 6000
        • Royal Perth Hospital, Department of Nephrology
  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien - Universitätsklinik für Innere Medizin III - Klinische Abteilung für Nephrologie und Dialyse
  • Bélgica
      • Ghent, Bélgica, 9000
        • University Hospital Ghent
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • University Hospital Leuven
  • Canadá
      • Calgary, Canadá, T2M 0L6
        • M.A.G.I.C Clinic Ltd
      • Halifax, Canadá, B3H 3A7
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center - Halifax Infirmary - Division of Nephrology
      • Montréal, Canadá, H4J 1C5
        • Research Center, Hôpital du Sacré-Coeur de Montréal
      • Vancouver, Canadá, V5Z 1M9
        • Vancouver Hospital & Health Sciences - Vancouver General Hospital
      • Winnipeg, Canadá, R3A 1S1
        • Health Sciences Center Winnipeg
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre - Victoria Hospital
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, España, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge; Hospitalet de Llobregat
      • Madrid, España, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal. Servicio de Medicina Interna
      • Zaragoza, España, 50012
        • Hospital Quironsalud Zaragoza
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham - Nephrology Research Clinic
    • California
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92696
        • University of California Irvine
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida College of Medicine - Division of Nephrology, Hypertension & Renal Transplantation
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University School of Medicine; Department of Human Genetics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital - Division of Medical Genetics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49525
        • Infusion Associates
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh (UPMC)
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
        • Greenwood Genetic Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75226
        • Research Baylor Institute of Metabolic Disease
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • University of Utah - Division of Medical Genetics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, DD7 R2WY
        • Hosp Alma Mater Studiorum
  • Italia
      • Monza, Italia, 20900
        • ASST Monza, Hospital San Gerardo, Nephrology
      • Naples, Italia, 80131
        • University of Naples Federico II (Nephrology)
  • Noruega
      • Bergen, Noruega, 5021
        • Haukeland University Hospital Helse Bergen HF
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos, 22660
        • Hospital Academisch Medisch Centrum - Department of Internal Medicine Div. Endrocrinology and Metabolism
  • Polonia
      • Krakow, Polonia, 31-066
        • University Hospital in Cracow - Dep. of of Allergies and Immunology
      • Warsaw, Polonia, 04-628
        • Cardinal Wyszynski Institute of Cardiology
      • Warsaw, Polonia, 04-730
        • Department of Pediatric Nutrition and Metabolic Diseases; The Children's Memorial Health Institute
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B15 2WB
        • University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust - Center for Rare Diseases
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital, Department of Haematology Royal Free London NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido, WC1N3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Salford, Reino Unido, M6 8HD
        • Salford Royal (Hope) Hospital
  • Suiza
      • Zurich, Suiza, 8032
        • Universität Zürich Psychiatrische Universitätsklinik

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. ICF firmado y fechado antes de cualquier procedimiento exigido por el estudio;
  2. Sujetos adultos masculinos o femeninos;
  3. Diagnóstico de DF confirmado con resultados de pruebas genéticas locales;
  4. dolor neuropático asociado a Fabry, según lo definido por el sujeto, en los últimos 3 meses antes de la selección;

  5. Estado de la terapia de reemplazo enzimático (ERT):

    1. Sujeto nunca tratado con ERT; o
    2. El sujeto no ha recibido ERT durante al menos 6 meses antes de la selección; o
    3. Sujeto tratado con ERT durante al menos 12 meses en el momento de la visita de selección y que acepta suspender el ERT durante aproximadamente 8 meses.
  6. Una mujer en edad fértil es elegible solo bajo ciertas condiciones, p. tomar medidas anticonceptivas.
  7. Sujetos con dolor neuropático moderado o severo durante el período de selección.

Criterio de exclusión:

  1. Embarazada, planeando quedar embarazada o en período de lactancia.
  2. Insuficiencia renal grave (TFGe < 30 ml/min/1,73 m2) en la proyección.
  3. Sujeto en diálisis periódica para el tratamiento de la enfermedad renal crónica.
  4. Accidente isquémico transitorio, accidente cerebrovascular, angina inestable o infarto de miocardio conocidos y documentados en los 6 meses anteriores a la selección.
  5. Enfermedad cardíaca inestable clínicamente significativa (p. arritmia sintomática no controlada, insuficiencia cardiaca congestiva NYHA clase III o IV).
  6. Cualquier factor o enfermedad conocida que pueda interferir con el cumplimiento del tratamiento, la realización del estudio o la interpretación de los resultados.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Droga: Placebo
Las cápsulas de placebo son idénticas en apariencia a las cápsulas de lucerastat y contienen excipientes inactivos; 4 cápsulas dos veces al día; dosis ajustada para la función renal.
Experimental: Lucerastat
Droga: Lucerastat
Cápsulas de gelatina dura que contienen 250 mg de lucerastat y excipientes inactivos; 1000 mg (4 cápsulas) dos veces al día (b.i.d.); dosis ajustada para la función renal.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntuación mensual de dolor neuropático: cambio desde el inicio hasta el mes 6
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 6 (duración: 6 meses)
Dolor neuropático en el BPI-SF3 modificado: los sujetos calificaron la intensidad de su dolor neuropático ("dolor neuropático en su peor momento en las últimas 24 horas") en una escala de 11 puntos, de 0 (sin dolor neuropático) a 10 (el peor dolor neuropático imaginable). ).
Desde el inicio hasta el mes 6 (duración: 6 meses)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Globotriaosilceramida plasmática (Gb3; en ng/ml): cambio desde el inicio hasta el mes 6
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 6 (duración: 6 meses)
Desde el inicio hasta el mes 6 (duración: 6 meses)
Puntuación mensual de dolor abdominal: cambio desde el inicio hasta el mes 6
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 6 (duración: 6 meses)
Dolor abdominal en la Escala de Calificación Numérica de 11 puntos (NRS-11): los sujetos calificaron la intensidad de su dolor abdominal ("dolor abdominal en su peor momento en las últimas 24 horas") en una escala de 11 puntos, de 0 (sin dolor) a 10 (el peor dolor imaginable).
Desde el inicio hasta el mes 6 (duración: 6 meses)
Número de días con diarrea: cambio desde el inicio hasta el mes 6
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 6 (duración: 6 meses)
Se consideró que un sujeto tenía diarrea en un día específico si se informó al menos una deposición de consistencia tipo 6 o 7 en la Escala de Heces de Bristol (BSS). El número de días con diarrea al inicio y en el mes 6 fue el número de días con diarrea durante las 4 semanas previas a la visita de aleatorización o la visita del mes 6, respectivamente, ajustado por el número de días con datos disponibles.
Desde el inicio hasta el mes 6 (duración: 6 meses)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Trials, Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

21 de junio de 2018

Finalización primaria (Actual)

17 de agosto de 2021

Finalización del estudio (Actual)

2 de septiembre de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de enero de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de febrero de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

7 de febrero de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

9 de agosto de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de agosto de 2024

Última verificación

1 de agosto de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ID-069A301

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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