Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo doustnej monoterapii Lucerastatem u dorosłych pacjentów z chorobą Fabry'ego (MODIFY)

6 sierpnia 2024 zaktualizowane przez: Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Wieloośrodkowe, podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie w grupach równoległych mające na celu określenie skuteczności i bezpieczeństwa monoterapii doustnej Lucerastat u dorosłych pacjentów z chorobą Fabry

Celem tego badania było określenie skuteczności i bezpieczeństwa doustnej monoterapii lucerastatem u dorosłych pacjentów z chorobą Fabry'ego.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Głównym celem tego prospektywnego, wieloośrodkowego, podwójnie ślepego, randomizowanego, kontrolowanego placebo, badania fazy 3 w grupach równoległych jest określenie wpływu doustnej monoterapii lucerastatem na ból neuropatyczny u pacjentów z chorobą Fabry'ego (FD) poprzez codzienne zbieranie pacjentów -raportowane wyniki z elektronicznym dziennikiem.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

118

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Parkville, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital - Department of Nephrology
      • Perth, Australia, 6000
        • Royal Perth Hospital, Department of Nephrology
  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien - Universitätsklinik für Innere Medizin III - Klinische Abteilung für Nephrologie und Dialyse
  • Belgia
      • Ghent, Belgia, 9000
        • University Hospital Ghent
      • Leuven, Belgia, 3000
        • University Hospital Leuven
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Hiszpania, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge; Hospitalet de Llobregat
      • Madrid, Hiszpania, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal. Servicio de Medicina Interna
      • Zaragoza, Hiszpania, 50012
        • Hospital Quironsalud Zaragoza
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 22660
        • Hospital Academisch Medisch Centrum - Department of Internal Medicine Div. Endrocrinology and Metabolism
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia, DD7 R2WY
        • Hosp Alma Mater Studiorum
  • Kanada
      • Calgary, Kanada, T2M 0L6
        • M.A.G.I.C Clinic Ltd
      • Halifax, Kanada, B3H 3A7
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center - Halifax Infirmary - Division of Nephrology
      • Montréal, Kanada, H4J 1C5
        • Research Center, Hôpital du Sacré-Coeur de Montréal
      • Vancouver, Kanada, V5Z 1M9
        • Vancouver Hospital & Health Sciences - Vancouver General Hospital
      • Winnipeg, Kanada, R3A 1S1
        • Health Sciences Center Winnipeg
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre - Victoria Hospital
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Charite Campus Virchow-Klinikum - Nephrologie und Internistische Intensivmedizin
      • Hochheim, Niemcy, 65239
        • SphinCS GmbH
      • Mühlheim, Niemcy, 79379
        • Fachinternistische Gemeinschaftspraxis Markgräferland
      • Würzburg, Niemcy, 97080
        • Medizinische Klinik und Poliklinik I der Universität - Schwerpunkt Nephrologie
  • Norwegia
      • Bergen, Norwegia, 5021
        • Haukeland University Hospital Helse Bergen HF
  • Polska
      • Krakow, Polska, 31-066
        • University Hospital in Cracow - Dep. of of Allergies and Immunology
      • Warsaw, Polska, 04-628
        • Cardinal Wyszynski Institute of Cardiology
      • Warsaw, Polska, 04-730
        • Department of Pediatric Nutrition and Metabolic Diseases; The Children's Memorial Health Institute
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama at Birmingham - Nephrology Research Clinic
    • California
      • Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92696
        • University of California Irvine
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida College of Medicine - Division of Nephrology, Hypertension & Renal Transplantation
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University School of Medicine; Department of Human Genetics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital - Division of Medical Genetics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49525
        • Infusion Associates
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh (UPMC)
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29605
        • Greenwood Genetic Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75226
        • Research Baylor Institute of Metabolic Disease
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • University of Utah - Division of Medical Genetics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center
  • Szwajcaria
      • Zurich, Szwajcaria, 8032
        • Universität Zürich Psychiatrische Universitätsklinik
  • Włochy
      • Monza, Włochy, 20900
        • ASST Monza, Hospital San Gerardo, Nephrology
      • Naples, Włochy, 80131
        • University of Naples Federico II (Nephrology)
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B15 2WB
        • University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust - Center for Rare Diseases
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital, Department of Haematology Royal Free London NHS Foundation Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Salford, Zjednoczone Królestwo, M6 8HD
        • Salford Royal (Hope) Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Podpisany i opatrzony datą ICF przed jakąkolwiek procedurą zleconą w badaniu;
  2. Dorosłych osobników płci męskiej lub żeńskiej;
  3. Rozpoznanie FD potwierdzone lokalnymi wynikami badań genetycznych;
  4. Ból neuropatyczny związany z Fabrym, zdefiniowany przez pacjenta, w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym;

  5. Status enzymatycznej terapii zastępczej (ERT):

    1. Podmiot nigdy nie leczony ERT; lub
    2. Uczestnik nie otrzymał ERT przez co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym; lub
    3. Pacjent leczony ERT od co najmniej 12 miesięcy w czasie wizyty przesiewowej i zgadzający się na przerwanie ERT przez około 8 miesięcy.
  6. Kobieta w wieku rozrodczym jest uprawniona tylko pod pewnymi warunkami, m.in. stosowanie środków antykoncepcyjnych.
  7. Pacjenci z umiarkowanym lub ciężkim bólem neuropatycznym w okresie przesiewowym.

Kryteria wyłączenia:

  1. Osoba w ciąży, planująca zajść w ciążę lub karmiąca piersią.
  2. Ciężka niewydolność nerek (eGFR < 30 ml/min/1,73 m2) podczas badań przesiewowych.
  3. Poddawany regularnym dializom w leczeniu przewlekłej choroby nerek.
  4. Znany i udokumentowany przemijający atak niedokrwienny, udar, niestabilna dusznica bolesna lub zawał mięśnia sercowego w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  5. Klinicznie istotna niestabilna choroba serca (np. niekontrolowana objawowa arytmia, zastoinowa niewydolność serca klasy III lub IV wg NYHA).
  6. Każdy znany czynnik lub choroba, które mogą zakłócać przestrzeganie zaleceń dotyczących leczenia, prowadzenie badania lub interpretację wyników.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo
Kapsułki placebo mają identyczny wygląd jak kapsułki lucerastatu i zawierają nieaktywne substancje pomocnicze; 4 kapsułki dwa razy na dobę; dawka dostosowana do czynności nerek.
Eksperymentalny: Lucerastat
Lek: Lucerastat
Twarde kapsułki żelatynowe zawierające 250 mg lucerastatu i nieaktywne substancje pomocnicze; 1000 mg (4 kapsułki) dwa razy dziennie (dwa razy dziennie); dawka dostosowana do czynności nerek.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Miesięczna ocena bólu neuropatycznego: zmiana od wartości początkowej do wartości z miesiąca 6
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 6. miesiąca (czas trwania: 6 miesięcy)
Ból neuropatyczny w zmodyfikowanym kwestionariuszu BPI-SF3: pacjenci oceniali intensywność bólu neuropatycznego („najgorszy ból neuropatyczny w ciągu ostatnich 24 godzin”) w 11-punktowej skali od 0 (brak bólu neuropatycznego) do 10 (najgorszy wyobrażalny ból neuropatyczny). ).
Od wartości początkowej do 6. miesiąca (czas trwania: 6 miesięcy)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Globotriaozyloceramid w osoczu (Gb3; w ng/ml): zmiana od wartości początkowej do 6. miesiąca
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 6. miesiąca (czas trwania: 6 miesięcy)
Od wartości początkowej do 6. miesiąca (czas trwania: 6 miesięcy)
Miesięczna ocena bólu brzucha: zmiana od wartości początkowej do wartości z 6. miesiąca
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 6. miesiąca (czas trwania: 6 miesięcy)
Ból brzucha w 11-punktowej skali numerycznej (NRS-11): pacjenci oceniali intensywność bólu brzucha („najgorszy ból brzucha w ciągu ostatnich 24 godzin”) w 11-punktowej skali od 0 (brak bólu) do 10 (najgorszy możliwy ból).
Od wartości początkowej do 6. miesiąca (czas trwania: 6 miesięcy)
Liczba dni z biegunką: zmiana od wartości początkowej do 6. miesiąca
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 6. miesiąca (czas trwania: 6 miesięcy)
Uznawano, że u pacjenta wystąpiła biegunka w określonym dniu, jeśli zgłoszono co najmniej jeden stolec o konsystencji typu 6 lub 7 w skali Bristol Stool Scale (BSS). Liczba dni z biegunką na początku badania i w 6. miesiącu oznaczała liczbę dni z biegunką w ciągu odpowiednio 4 tygodni poprzedzających wizytę randomizacyjną lub wizytę w 6. miesiącu, skorygowaną o liczbę dni na podstawie dostępnych danych.
Od wartości początkowej do 6. miesiąca (czas trwania: 6 miesięcy)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Trials, Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 czerwca 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

17 sierpnia 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

2 września 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 stycznia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 lutego 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

7 lutego 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 sierpnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 sierpnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ID-069A301

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Fabry'ego

Badania kliniczne na Lucerastat

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Netherlands

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj