Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid en veiligheid van orale monotherapie met lucerastat bij volwassen proefpersonen met de ziekte van Fabry (MODIFY)

6 augustus 2024 bijgewerkt door: Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Een multicenter, dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd onderzoek met parallelle groepen om de werkzaamheid en veiligheid van orale monotherapie met lucerastat te bepalen bij volwassen proefpersonen met de ziekte van FabrY

Deze studie was gericht op het bepalen van de werkzaamheid en veiligheid van orale monotherapie met lucerastat bij volwassen proefpersonen met de ziekte van Fabry.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het primaire doel van deze prospectieve, multicenter, dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde fase 3-studie met parallelle groepen is het bepalen van het effect van orale lucerastat-monotherapie op neuropathische pijn bij proefpersonen met de ziekte van Fabry (FD) door middel van dagelijkse verzameling van patiëntgegevens. -gerapporteerde resultaten met een elektronisch dagboek.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

118

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Parkville, Australië, 3050
        • Royal Melbourne Hospital - Department of Nephrology
      • Perth, Australië, 6000
        • Royal Perth Hospital, Department of Nephrology
  • België
      • Ghent, België, 9000
        • University Hospital Ghent
      • Leuven, België, 3000
        • University Hospital Leuven
  • Canada
      • Calgary, Canada, T2M 0L6
        • M.A.G.I.C Clinic Ltd
      • Halifax, Canada, B3H 3A7
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center - Halifax Infirmary - Division of Nephrology
      • Montréal, Canada, H4J 1C5
        • Research Center, Hôpital du Sacré-Coeur de Montréal
      • Vancouver, Canada, V5Z 1M9
        • Vancouver Hospital & Health Sciences - Vancouver General Hospital
      • Winnipeg, Canada, R3A 1S1
        • Health Sciences Center Winnipeg
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre - Victoria Hospital
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 13353
        • Charite Campus Virchow-Klinikum - Nephrologie und Internistische Intensivmedizin
      • Hochheim, Duitsland, 65239
        • SphinCS GmbH
      • Mühlheim, Duitsland, 79379
        • Fachinternistische Gemeinschaftspraxis Markgräferland
      • Würzburg, Duitsland, 97080
        • Medizinische Klinik und Poliklinik I der Universität - Schwerpunkt Nephrologie
  • Ierland
      • Dublin, Ierland, DD7 R2WY
        • Hosp Alma Mater Studiorum
  • Italië
      • Monza, Italië, 20900
        • ASST Monza, Hospital San Gerardo, Nephrology
      • Naples, Italië, 80131
        • University of Naples Federico II (Nephrology)
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 22660
        • Hospital Academisch Medisch Centrum - Department of Internal Medicine Div. Endrocrinology and Metabolism
  • Noorwegen
      • Bergen, Noorwegen, 5021
        • Haukeland University Hospital Helse Bergen HF
  • Oostenrijk
      • Vienna, Oostenrijk, 1090
        • Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien - Universitätsklinik für Innere Medizin III - Klinische Abteilung für Nephrologie und Dialyse
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-066
        • University Hospital in Cracow - Dep. of of Allergies and Immunology
      • Warsaw, Polen, 04-628
        • Cardinal Wyszynski Institute of Cardiology
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Department of Pediatric Nutrition and Metabolic Diseases; The Children's Memorial Health Institute
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanje, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge; Hospitalet de Llobregat
      • Madrid, Spanje, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal. Servicio de Medicina Interna
      • Zaragoza, Spanje, 50012
        • Hospital Quironsalud Zaragoza
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B15 2WB
        • University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust - Center for Rare Diseases
      • London, Verenigd Koninkrijk, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital, Department of Haematology Royal Free London NHS Foundation Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Salford, Verenigd Koninkrijk, M6 8HD
        • Salford Royal (Hope) Hospital
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham - Nephrology Research Clinic
    • California
      • Irvine, California, Verenigde Staten, 92696
        • University of California Irvine
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • University of Florida College of Medicine - Division of Nephrology, Hypertension & Renal Transplantation
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University School of Medicine; Department of Human Genetics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital - Division of Medical Genetics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49525
        • Infusion Associates
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh (UPMC)
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Verenigde Staten, 29605
        • Greenwood Genetic Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75226
        • Research Baylor Institute of Metabolic Disease
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
        • University of Utah - Division of Medical Genetics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center
  • Zwitserland
      • Zurich, Zwitserland, 8032
        • Universität Zürich Psychiatrische Universitätsklinik

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Ondertekend en gedateerd ICF voorafgaand aan een door een studie opgelegde procedure;
  2. Mannelijke of vrouwelijke volwassen proefpersonen;
  3. FD-diagnose bevestigd met lokale genetische testresultaten;
  4. Fabry-geassocieerde neuropathische pijn, zoals gedefinieerd door de patiënt, in de laatste 3 maanden voorafgaand aan de screening;

  5. Status van enzymvervangingstherapie (ERT):

    1. Onderwerp nooit behandeld met ERT; of
    2. Proefpersoon heeft gedurende ten minste 6 maanden voorafgaand aan de screening geen ERT ontvangen; of
    3. Proefpersoon behandeld met ERT sinds ten minste 12 maanden op het moment van het screeningbezoek, en stemde ermee in om ERT voor ongeveer 8 maanden te stoppen.
  6. Een vrouw in de vruchtbare leeftijd komt alleen onder bepaalde voorwaarden in aanmerking, b.v. anticonceptiemaatregelen nemen.
  7. Onderwerpen met matige of ernstige neuropathische pijn tijdens de screeningperiode.

Uitsluitingscriteria:

  1. Zwanger, van plan zwanger te worden, of lacterende proefpersoon.
  2. Ernstige nierinsufficiëntie (eGFR < 30 ml/min/1,73 m2) bij screening.
  3. Onderwerp aan regelmatige dialyse voor de behandeling van chronische nierziekte.
  4. Bekende en gedocumenteerde voorbijgaande ischemische aanval, beroerte, instabiele angina pectoris of myocardinfarct binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening.
  5. Klinisch significante onstabiele hartziekte (bijv. ongecontroleerde symptomatische aritmie, congestief hartfalen NYHA klasse III of IV).
  6. Elke bekende factor of ziekte die de therapietrouw, het studiegedrag of de interpretatie van de resultaten kan verstoren.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Geneesmiddel: Placebo
Placebo-capsules zien er identiek uit aan de lucerastat-capsules en bevatten inactieve hulpstoffen; 4 capsules tweemaal daags; dosis aangepast aan de nierfunctie.
Experimenteel: Lucerastat
Geneesmiddel: Lucerastat
Harde gelatinecapsules met 250 mg lucerastat en inactieve hulpstoffen; 1000 mg (4 capsules) tweemaal daags (b.i.d.); dosis aangepast aan de nierfunctie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Maandelijkse score voor neuropathische pijn: verandering van uitgangswaarde naar maand 6
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot maand 6 (duur: 6 maanden)
Neuropathische pijn op de gemodificeerde BPI-SF3: proefpersonen beoordeelden hun neuropathische pijnintensiteit ("neuropathische pijn op zijn slechtst in de afgelopen 24 uur") op een schaal van 11 punten, van 0 (geen neuropathische pijn) tot 10 (ergst denkbare neuropathische pijn). ).
Vanaf baseline tot maand 6 (duur: 6 maanden)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Plasmaglobotriaosylceramide (Gb3; in ng/ml): verandering van uitgangswaarde naar maand 6
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot maand 6 (duur: 6 maanden)
Vanaf baseline tot maand 6 (duur: 6 maanden)
Maandelijkse score voor buikpijn: verandering van uitgangswaarde naar maand 6
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot maand 6 (duur: 6 maanden)
Buikpijn op de 11-punts Numerical Rating Scale (NRS-11): proefpersonen beoordeelden de intensiteit van hun buikpijn ("buikpijn op zijn hevigst in de afgelopen 24 uur") op een 11-puntsschaal, van 0 (geen pijn) tot 10 (ergst denkbare pijn).
Vanaf baseline tot maand 6 (duur: 6 maanden)
Aantal dagen met diarree: verandering van uitgangswaarde naar maand 6
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot maand 6 (duur: 6 maanden)
Er werd aangenomen dat een proefpersoon op een bepaalde dag diarree had als ten minste één stoelgang met de consistentie Type 6 of 7 van de Bristol Stool Scale (BSS) werd gerapporteerd. Het aantal dagen met diarree bij aanvang en in maand 6 was het aantal dagen met diarree gedurende de vier weken voorafgaand aan respectievelijk het randomisatiebezoek of het bezoek in maand 6, aangepast voor het aantal dagen waarop gegevens beschikbaar waren.
Vanaf baseline tot maand 6 (duur: 6 maanden)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Trials, Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

21 juni 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

17 augustus 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

2 september 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 januari 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 februari 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 februari 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 augustus 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 augustus 2024

Laatst geverifieerd

1 augustus 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ID-069A301

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op De ziekte van Fabry

Klinische onderzoeken op Lucerastat

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Australia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren