Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt och säkerhet av Lucerastat oral monoterapi hos vuxna patienter med Fabrys sjukdom (MODIFY)

6 augusti 2024 uppdaterad av: Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

En multicenter, dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad, parallellgruppsstudie för att fastställa effektiviteten och säkerheten av Lucerastat oral monoterapi hos vuxna patienter med Fabrys sjukdom

Denna studie syftade till att fastställa effektiviteten och säkerheten av oral monoterapi med lucerastat hos vuxna patienter med Fabrys sjukdom.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Det primära syftet med denna prospektiva, multicenter, dubbelblinda, randomiserade, placebokontrollerade, parallellgruppsfas 3-studie är att fastställa effekten av oral lucerastat monoterapi på neuropatisk smärta hos patienter med Fabrys sjukdom (FD) genom daglig insamling av patienten. -rapporterade utfall med elektronisk dagbok.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

118

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • Parkville, Australien, 3050
        • Royal Melbourne Hospital - Department of Nephrology
      • Perth, Australien, 6000
        • Royal Perth Hospital, Department of Nephrology
  • Belgien
      • Ghent, Belgien, 9000
        • University Hospital Ghent
      • Leuven, Belgien, 3000
        • University Hospital Leuven
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • University of Alabama at Birmingham - Nephrology Research Clinic
    • California
      • Irvine, California, Förenta staterna, 92696
        • University of California Irvine
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • University of Florida College of Medicine - Division of Nephrology, Hypertension & Renal Transplantation
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Emory University School of Medicine; Department of Human Genetics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital - Division of Medical Genetics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 49525
        • Infusion Associates
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh (UPMC)
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Förenta staterna, 29605
        • Greenwood Genetic Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75226
        • Research Baylor Institute of Metabolic Disease
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
        • University of Utah - Division of Medical Genetics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Förenta staterna, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center
  • Irland
      • Dublin, Irland, DD7 R2WY
        • Hosp Alma Mater Studiorum
  • Italien
      • Monza, Italien, 20900
        • ASST Monza, Hospital San Gerardo, Nephrology
      • Naples, Italien, 80131
        • University of Naples Federico II (Nephrology)
  • Kanada
      • Calgary, Kanada, T2M 0L6
        • M.A.G.I.C Clinic Ltd
      • Halifax, Kanada, B3H 3A7
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center - Halifax Infirmary - Division of Nephrology
      • Montréal, Kanada, H4J 1C5
        • Research Center, Hôpital du Sacré-Coeur de Montréal
      • Vancouver, Kanada, V5Z 1M9
        • Vancouver Hospital & Health Sciences - Vancouver General Hospital
      • Winnipeg, Kanada, R3A 1S1
        • Health Sciences Center Winnipeg
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre - Victoria Hospital
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna, 22660
        • Hospital Academisch Medisch Centrum - Department of Internal Medicine Div. Endrocrinology and Metabolism
  • Norge
      • Bergen, Norge, 5021
        • Haukeland University Hospital Helse Bergen HF
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-066
        • University Hospital in Cracow - Dep. of of Allergies and Immunology
      • Warsaw, Polen, 04-628
        • Cardinal Wyszynski Institute of Cardiology
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Department of Pediatric Nutrition and Metabolic Diseases; The Children's Memorial Health Institute
  • Schweiz
      • Zurich, Schweiz, 8032
        • Universität Zürich Psychiatrische Universitätsklinik
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanien, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge; Hospitalet de Llobregat
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal. Servicio de Medicina Interna
      • Zaragoza, Spanien, 50012
        • Hospital Quironsalud Zaragoza
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien, B15 2WB
        • University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust - Center for Rare Diseases
      • London, Storbritannien, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital, Department of Haematology Royal Free London NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannien, WC1N3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Salford, Storbritannien, M6 8HD
        • Salford Royal (Hope) Hospital
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charite Campus Virchow-Klinikum - Nephrologie und Internistische Intensivmedizin
      • Hochheim, Tyskland, 65239
        • SphinCS GmbH
      • Mühlheim, Tyskland, 79379
        • Fachinternistische Gemeinschaftspraxis Markgräferland
      • Würzburg, Tyskland, 97080
        • Medizinische Klinik und Poliklinik I der Universität - Schwerpunkt Nephrologie
  • Österrike
      • Vienna, Österrike, 1090
        • Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien - Universitätsklinik für Innere Medizin III - Klinische Abteilung für Nephrologie und Dialyse

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Undertecknad och daterad ICF före ett studiebeordrat förfarande;
  2. Manliga eller kvinnliga vuxna försökspersoner;
  3. FD-diagnos bekräftad med lokala genetiska testresultat;
  4. Fabry-associerad neuropatisk smärta, enligt definitionen av patienten, under de senaste 3 månaderna före screening;

  5. Status för enzymersättningsterapi (ERT):

    1. Försöksperson aldrig behandlad med ERT; eller
    2. Försökspersonen har inte fått ERT på minst 6 månader före screening; eller
    3. Patient som behandlats med ERT sedan minst 12 månader vid tidpunkten för screeningbesöket och samtycker till att stoppa ERT i cirka 8 månader.
  6. En kvinna i fertil ålder är behörig endast under vissa förutsättningar, t.ex. vidta preventivmedel.
  7. Försökspersoner med måttlig eller svår neuropatisk smärta under screeningsperioden.

Exklusions kriterier:

  1. Gravid, planerar att bli gravid eller ammande.
  2. Svår njurinsufficiens (eGFR < 30 ml/min/1,73 m2) vid screening.
  3. Patient i regelbunden dialys för behandling av kronisk njursjukdom.
  4. Känd och dokumenterad övergående ischemisk attack, stroke, instabil angina eller hjärtinfarkt inom 6 månader före screening.
  5. Kliniskt signifikant instabil hjärtsjukdom (t.ex. okontrollerad symtomatisk arytmi, kongestiv hjärtsvikt NYHA klass III eller IV).
  6. Alla kända faktorer eller sjukdomar som kan störa behandlingsefterlevnad, studieuppförande eller tolkning av resultaten.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Läkemedel: Placebo
Placebokapslar är identiska till utseendet med lucerastatkapslarna och innehåller inaktiva hjälpämnen; 4 kapslar b.i.d.; dos justerad för njurfunktion.
Experimentell: Lucerastat
Läkemedel: Lucerastat
Hårda gelatinkapslar innehållande 250 mg lucerastat och inaktiva hjälpämnen; 1000 mg (4 kapslar) två gånger dagligen (b.i.d.); dos justerad för njurfunktion.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Neuropatisk smärta Månadsresultat: Ändring från baslinje till månad 6
Tidsram: Från baslinjen till månad 6 (varaktighet: 6 månader)
Neuropatisk smärta på den modifierade BPI-SF3: försökspersonerna bedömde sin neuropatiska smärtintensitet ("neuropatisk smärta som värst under de senaste 24 timmarna") på en 11-gradig skala, från 0 (ingen neuropatisk smärta) till 10 (värsta tänkbara neuropatiska smärta ).
Från baslinjen till månad 6 (varaktighet: 6 månader)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Plasma Globotriaosylceramid (Gb3; i ng/ml): Ändring från baslinje till månad 6
Tidsram: Från baslinjen till månad 6 (varaktighet: 6 månader)
Från baslinjen till månad 6 (varaktighet: 6 månader)
Månadsresultat för magsmärtor: Ändra från baslinje till månad 6
Tidsram: Från baslinjen till månad 6 (varaktighet: 6 månader)
Buksmärta på den 11-gradiga numeriska skalan (NRS-11): försökspersonerna bedömde sin buksmärtaintensitet ("buksmärta som värst under de senaste 24 timmarna") på en 11-gradig skala, från 0 (ingen smärta) till 10 (värsta tänkbara smärta).
Från baslinjen till månad 6 (varaktighet: 6 månader)
Antal dagar med diarré: Ändra från baslinje till månad 6
Tidsram: Från baslinjen till månad 6 (varaktighet: 6 månader)
En patient ansågs ha diarré en viss dag om minst en avföring av en Bristol Stool Scale (BSS) konsistens Typ 6 eller 7 rapporterades. Antalet dagar med diarré vid baslinjen och månad 6 var antalet dagar med diarré under de 4 veckorna före randomiseringsbesöket respektive månad 6 besöket, justerat för antalet dagar med tillgängliga data.
Från baslinjen till månad 6 (varaktighet: 6 månader)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Utredare

  • Studierektor: Clinical Trials, Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

21 juni 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

17 augusti 2021

Avslutad studie (Faktisk)

2 september 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 januari 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

1 februari 2018

Första postat (Faktisk)

7 februari 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

9 augusti 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

6 augusti 2024

Senast verifierad

1 augusti 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ID-069A301

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Fabrys sjukdom

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera