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Eficácia e segurança da monoterapia oral com Lucerastat em indivíduos adultos com doença de Fabry (MODIFY)

6 de agosto de 2024 atualizado por: Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Um estudo multicêntrico, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo, de grupos paralelos para determinar a eficácia e a segurança da monoterapia oral com Lucerastat em indivíduos adultos com doença de FabrY

Este estudo teve como objetivo determinar a eficácia e segurança da monoterapia oral com lucerastat em indivíduos adultos com doença de Fabry.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O objetivo primário deste estudo de Fase 3 prospectivo, multicêntrico, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo, de grupos paralelos é determinar o efeito da monoterapia oral com lucerastat na dor neuropática em indivíduos com doença de Fabry (DF) por meio da coleta diária de resultados relatados com um diário eletrônico.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

118

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 13353
        • Charite Campus Virchow-Klinikum - Nephrologie und Internistische Intensivmedizin
      • Hochheim, Alemanha, 65239
        • SphinCS GmbH
      • Mühlheim, Alemanha, 79379
        • Fachinternistische Gemeinschaftspraxis Markgräferland
      • Würzburg, Alemanha, 97080
        • Medizinische Klinik und Poliklinik I der Universität - Schwerpunkt Nephrologie
  • Austrália
      • Parkville, Austrália, 3050
        • Royal Melbourne Hospital - Department of Nephrology
      • Perth, Austrália, 6000
        • Royal Perth Hospital, Department of Nephrology
  • Bélgica
      • Ghent, Bélgica, 9000
        • University Hospital Ghent
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • University Hospital Leuven
  • Canadá
      • Calgary, Canadá, T2M 0L6
        • M.A.G.I.C Clinic Ltd
      • Halifax, Canadá, B3H 3A7
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center - Halifax Infirmary - Division of Nephrology
      • Montréal, Canadá, H4J 1C5
        • Research Center, Hôpital du Sacré-Coeur de Montréal
      • Vancouver, Canadá, V5Z 1M9
        • Vancouver Hospital & Health Sciences - Vancouver General Hospital
      • Winnipeg, Canadá, R3A 1S1
        • Health Sciences Center Winnipeg
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre - Victoria Hospital
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Espanha, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge; Hospitalet de Llobregat
      • Madrid, Espanha, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal. Servicio de Medicina Interna
      • Zaragoza, Espanha, 50012
        • Hospital Quironsalud Zaragoza
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham - Nephrology Research Clinic
    • California
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92696
        • University of California Irvine
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida College of Medicine - Division of Nephrology, Hypertension & Renal Transplantation
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University School of Medicine; Department of Human Genetics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital - Division of Medical Genetics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49525
        • Infusion Associates
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh (UPMC)
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
        • Greenwood Genetic Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75226
        • Research Baylor Institute of Metabolic Disease
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • University of Utah - Division of Medical Genetics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda, 22660
        • Hospital Academisch Medisch Centrum - Department of Internal Medicine Div. Endrocrinology and Metabolism
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, DD7 R2WY
        • Hosp Alma Mater Studiorum
  • Itália
      • Monza, Itália, 20900
        • ASST Monza, Hospital San Gerardo, Nephrology
      • Naples, Itália, 80131
        • University of Naples Federico II (Nephrology)
  • Noruega
      • Bergen, Noruega, 5021
        • Haukeland University Hospital Helse Bergen HF
  • Polônia
      • Krakow, Polônia, 31-066
        • University Hospital in Cracow - Dep. of of Allergies and Immunology
      • Warsaw, Polônia, 04-628
        • Cardinal Wyszynski Institute of Cardiology
      • Warsaw, Polônia, 04-730
        • Department of Pediatric Nutrition and Metabolic Diseases; The Children's Memorial Health Institute
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B15 2WB
        • University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust - Center for Rare Diseases
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital, Department of Haematology Royal Free London NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido, WC1N3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Salford, Reino Unido, M6 8HD
        • Salford Royal (Hope) Hospital
  • Suíça
      • Zurich, Suíça, 8032
        • Universität Zürich Psychiatrische Universitätsklinik
  • Áustria
      • Vienna, Áustria, 1090
        • Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien - Universitätsklinik für Innere Medizin III - Klinische Abteilung für Nephrologie und Dialyse

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. ICF assinado e datado antes de qualquer procedimento obrigatório do estudo;
  2. Sujeitos adultos masculinos ou femininos;
  3. diagnóstico de DF confirmado com resultados de testes genéticos locais;
  4. Dor neuropática associada a Fabry, conforme definido pelo sujeito, nos últimos 3 meses antes da triagem;

  5. Status da terapia de reposição enzimática (TRE):

    1. Indivíduo nunca tratado com ERT; ou
    2. O sujeito não recebeu ERT por pelo menos 6 meses antes da triagem; ou
    3. Sujeito tratado com ERT por pelo menos 12 meses no momento da visita de triagem e concordando em interromper a ERT por aproximadamente 8 meses.
  6. Uma mulher com potencial para engravidar é elegível apenas sob certas condições, por ex. tomar medidas contraceptivas.
  7. Indivíduos com dor neuropática moderada ou grave durante o período de triagem.

Critério de exclusão:

  1. Grávida, planejando engravidar ou lactante.
  2. Insuficiência renal grave (eGFR < 30 mL/min/1,73 m2) na triagem.
  3. Sujeito em diálise regular para tratamento de doença renal crônica.
  4. Ataque isquêmico transitório conhecido e documentado, acidente vascular cerebral, angina instável ou infarto do miocárdio dentro de 6 meses antes da triagem.
  5. Doença cardíaca instável clinicamente significativa (p. arritmia sintomática não controlada, insuficiência cardíaca congestiva NYHA classe III ou IV).
  6. Qualquer fator ou doença conhecida que possa interferir na adesão ao tratamento, na condução do estudo ou na interpretação dos resultados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Medicamento: Placebo
As cápsulas de placebo são idênticas em aparência às cápsulas de lucerastat e contêm excipientes inativos; 4 cápsulas b.i.d.; dose ajustada para a função renal.
Experimental: Lucerastat
Medicamento: Lucerastat
Cápsulas de gelatina dura contendo 250 mg de lucerastat e excipientes inativos; 1000 mg (4 cápsulas) duas vezes ao dia (b.i.d.); dose ajustada para a função renal.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuação mensal de dor neuropática: mudança da linha de base para o mês 6
Prazo: Da linha de base até o mês 6 (duração: 6 meses)
Dor neuropática no BPI-SF3 modificado: os indivíduos avaliaram a intensidade da dor neuropática ("pior dor neuropática nas últimas 24 horas") em uma escala de 11 pontos, de 0 (sem dor neuropática) a 10 (pior dor neuropática imaginável ).
Da linha de base até o mês 6 (duração: 6 meses)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Globotriaosilceramida plasmática (Gb3; em ng/ml): alteração da linha de base até o mês 6
Prazo: Da linha de base até o mês 6 (duração: 6 meses)
Da linha de base até o mês 6 (duração: 6 meses)
Pontuação mensal de dor abdominal: mudança da linha de base para o mês 6
Prazo: Da linha de base até o mês 6 (duração: 6 meses)
Dor abdominal na Escala de Avaliação Numérica de 11 pontos (NRS-11): os indivíduos avaliaram a intensidade da dor abdominal ("pior dor abdominal nas últimas 24 horas") em uma escala de 11 pontos, de 0 (sem dor) a 10 (pior dor imaginável).
Da linha de base até o mês 6 (duração: 6 meses)
Número de dias com diarreia: mudança da linha de base para o mês 6
Prazo: Da linha de base até o mês 6 (duração: 6 meses)
Um sujeito foi considerado como tendo diarréia em um dia específico se pelo menos uma fezes de consistência Tipo 6 ou 7 da Bristol Stool Scale (BSS) fosse relatada. O número de dias com diarreia no início do estudo e no Mês 6 foi o número de dias com diarreia durante as 4 semanas anteriores à visita de aleatorização ou à visita do Mês 6, respetivamente, ajustado para o número de dias com dados disponíveis.
Da linha de base até o mês 6 (duração: 6 meses)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Clinical Trials, Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

21 de junho de 2018

Conclusão Primária (Real)

17 de agosto de 2021

Conclusão do estudo (Real)

2 de setembro de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

16 de janeiro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

1 de fevereiro de 2018

Primeira postagem (Real)

7 de fevereiro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

9 de agosto de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

6 de agosto de 2024

Última verificação

1 de agosto de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ID-069A301

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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