성인 파브리병 환자에서 루세라스타트 경구 단일요법의 효능 및 안전성 (MODIFY)
2024년 8월 6일 업데이트: Idorsia Pharmaceuticals Ltd.
파브리병이 있는 성인 피험자에서 루세라스타트 경구 단일 요법의 효능 및 안전성을 결정하기 위한 다기관, 이중 맹검, 무작위, 위약 대조, 병렬 그룹 연구
이 연구는 성인 파브리병 환자를 대상으로 루세라스타트 경구 단독요법의 효능과 안전성을 확인하는 것을 목적으로 합니다.
연구 개요
상세 설명
이 전향적, 다기관, 이중맹검, 무작위배정, 위약 대조, 병행군, 3상 연구의 1차 목적은 환자의 매일 수집을 통해 파브리병(FD) 피험자의 신경병성 통증에 대한 경구용 루세라스타트 단일요법의 효과를 결정하는 것입니다. -전자 다이어리로 보고된 결과.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
118
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Amsterdam, 네덜란드, 22660
- Hospital Academisch Medisch Centrum - Department of Internal Medicine Div. Endrocrinology and Metabolism
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Bergen, 노르웨이, 5021
- Haukeland University Hospital Helse Bergen HF
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Berlin, 독일, 13353
- Charite Campus Virchow-Klinikum - Nephrologie und Internistische Intensivmedizin
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Hochheim, 독일, 65239
- SphinCS GmbH
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Mühlheim, 독일, 79379
- Fachinternistische Gemeinschaftspraxis Markgräferland
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Würzburg, 독일, 97080
- Medizinische Klinik und Poliklinik I der Universität - Schwerpunkt Nephrologie
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- University of Alabama at Birmingham - Nephrology Research Clinic
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California
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Irvine, California, 미국, 92696
- University of California Irvine
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Oakland, California, 미국, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610
- University of Florida College of Medicine - Division of Nephrology, Hypertension & Renal Transplantation
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Emory University School of Medicine; Department of Human Genetics
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- Rush University Medical Center
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa Stead Family Children's Hospital - Division of Medical Genetics
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Michigan
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Grand Rapids, Michigan, 미국, 49525
- Infusion Associates
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke University Medical Center
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- University of Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh (UPMC)
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South Carolina
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Greenville, South Carolina, 미국, 29605
- Greenwood Genetic Center
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75226
- Research Baylor Institute of Metabolic Disease
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
- University of Utah - Division of Medical Genetics
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Virginia
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Fairfax, Virginia, 미국, 22030
- Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center
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Ghent, 벨기에, 9000
- University Hospital Ghent
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Leuven, 벨기에, 3000
- University Hospital Leuven
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Zurich, 스위스, 8032
- Universität Zürich Psychiatrische Universitätsklinik
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Barcelona, 스페인, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Barcelona, 스페인, 08907
- Hospital Universitari de Bellvitge; Hospitalet de Llobregat
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Madrid, 스페인, 28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal. Servicio de Medicina Interna
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Zaragoza, 스페인, 50012
- Hospital Quironsalud Zaragoza
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Dublin, 아일랜드, DD7 R2WY
- Hosp Alma Mater Studiorum
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Birmingham, 영국, B15 2WB
- University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust - Center for Rare Diseases
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London, 영국, NW3 2QG
- The Royal Free Hospital, Department of Haematology Royal Free London NHS Foundation Trust
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London, 영국, WC1N3BG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
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Salford, 영국, M6 8HD
- Salford Royal (Hope) Hospital
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Vienna, 오스트리아, 1090
- Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien - Universitätsklinik für Innere Medizin III - Klinische Abteilung für Nephrologie und Dialyse
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Monza, 이탈리아, 20900
- ASST Monza, Hospital San Gerardo, Nephrology
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Naples, 이탈리아, 80131
- University of Naples Federico II (Nephrology)
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Calgary, 캐나다, T2M 0L6
- M.A.G.I.C Clinic Ltd
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Halifax, 캐나다, B3H 3A7
- Queen Elizabeth II Health Sciences Center - Halifax Infirmary - Division of Nephrology
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Montréal, 캐나다, H4J 1C5
- Research Center, Hôpital du Sacré-Coeur de Montréal
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Vancouver, 캐나다, V5Z 1M9
- Vancouver Hospital & Health Sciences - Vancouver General Hospital
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Winnipeg, 캐나다, R3A 1S1
- Health Sciences Center Winnipeg
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Ontario
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London, Ontario, 캐나다, N6A 5W9
- London Health Sciences Centre - Victoria Hospital
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Krakow, 폴란드, 31-066
- University Hospital in Cracow - Dep. of of Allergies and Immunology
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Warsaw, 폴란드, 04-628
- Cardinal Wyszynski Institute of Cardiology
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Warsaw, 폴란드, 04-730
- Department of Pediatric Nutrition and Metabolic Diseases; The Children's Memorial Health Institute
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Parkville, 호주, 3050
- Royal Melbourne Hospital - Department of Nephrology
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Perth, 호주, 6000
- Royal Perth Hospital, Department of Nephrology
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 모든 연구 의무 절차 이전에 ICF에 서명하고 날짜를 기입했습니다.
- 남성 또는 여성 성인 피험자;
- 지역 유전자 검사 결과로 확인된 FD 진단;
- 스크리닝 전 마지막 3개월 동안 피험자가 정의한 파브리 관련 신경병성 통증;
효소 대체 요법(ERT) 상태:
- 피험자는 ERT로 치료받지 않았습니다. 또는
- 피험자는 스크리닝 전 최소 6개월 동안 ERT를 받지 않았습니다. 또는
- 스크리닝 방문 시점에서 최소 12개월부터 ERT로 치료받은 피험자는 약 8개월 동안 ERT를 중단하는 데 동의했습니다.
- 가임 여성은 특정 조건에서만 자격이 있습니다. 피임 조치를 취하고 있습니다.
- 스크리닝 기간 동안 중등도 또는 중증의 신경병성 통증이 있는 피험자.
제외 기준:
- 임신 중이거나 임신할 계획이거나 수유중인 사람.
- 중증 신부전(eGFR < 30 mL/min/1.73 m2) 스크리닝 시.
- 만성 신장 질환의 치료를 위해 정기적인 투석을 받는 피험자.
- 스크리닝 전 6개월 이내에 알려지고 문서화된 일과성 허혈 발작, 뇌졸중, 불안정 협심증 또는 심근 경색.
- 임상적으로 중요한 불안정한 심장 질환(예: 조절되지 않는 증상성 부정맥, 울혈성 심부전 NYHA 클래스 III 또는 IV).
- 치료 순응도, 연구 수행 또는 결과 해석을 방해할 수 있는 모든 알려진 요인 또는 질병.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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위약 비교기: 위약
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위약 캡슐은 외관상 루세라스타트 캡슐과 동일하며 비활성 부형제를 포함합니다. 4 캡슐 b.i.d.; 신장 기능에 맞게 조정된 용량.
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실험적: 루세라스타트
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250 mg의 루세라스타트 및 비활성 부형제를 함유하는 경질 젤라틴 캡슐; 1000mg(4캡슐) 1일 2회(b.i.d.); 신장 기능에 맞게 조정된 용량.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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신경병증성 통증 월별 점수: 기준선에서 6개월까지 변경
기간: 기준일부터 6개월까지(기간: 6개월)
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변형된 BPI-SF3의 신경병성 통증: 대상자는 자신의 신경병성 통증 강도("지난 24시간 동안 가장 심한 신경병성 통증")를 0(신경병성 통증 없음)부터 10(상상할 수 있는 최악의 신경병성 통증)까지 11점 척도로 평가했습니다. ).
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기준일부터 6개월까지(기간: 6개월)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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혈장 Globotriaosylceramide(Gb3, ng/ml): 기준선에서 6개월차까지의 변화
기간: 기준일부터 6개월까지(기간: 6개월)
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기준일부터 6개월까지(기간: 6개월)
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복통 월별 점수: 기준선에서 6개월차로 변경
기간: 기준일부터 6개월까지(기간: 6개월)
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11점 수치 평가 척도(NRS-11)의 복통: 피험자는 자신의 복통 강도("지난 24시간 동안 가장 심했던 복통")를 0(통증 없음)부터 11단계까지 11점 척도로 평가했습니다. 10(상상할 수 있는 최악의 고통).
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기준일부터 6개월까지(기간: 6개월)
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|
설사 일수: 기준치에서 6개월까지 변경
기간: 기준일부터 6개월까지(기간: 6개월)
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브리스톨 대변 척도(BSS) 일관성 유형 6 또는 7의 대변이 하나 이상 보고된 경우 피험자는 특정 날짜에 설사를 하는 것으로 간주되었습니다.
기준선 및 6개월차 설사 일수는 각각 무작위 방문 또는 6개월차 방문 전 4주 동안 설사가 있었던 일수였으며 이용 가능한 데이터가 있는 일수에 맞춰 조정되었습니다.
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기준일부터 6개월까지(기간: 6개월)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Clinical Trials, Idorsia Pharmaceuticals Ltd.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 6월 21일
기본 완료 (실제)
2021년 8월 17일
연구 완료 (실제)
2021년 9월 2일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 1월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 2월 1일
처음 게시됨 (실제)
2018년 2월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 8월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 8월 6일
마지막으로 확인됨
2024년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ID-069A301
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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