Lucerastat oraalisen monoterapian teho ja turvallisuus aikuisilla, joilla on Fabryn tauti (MODIFY)
tiistai 6. elokuuta 2024 päivittänyt: Idorsia Pharmaceuticals Ltd.
Monikeskus, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus, jolla määritetään Lucerastat oraalisen monoterapian tehokkuus ja turvallisuus aikuisilla, joilla on Fabryn tauti
Tämän tutkimuksen tarkoituksena oli määrittää suun kautta otettavan lucerastaatin monoterapian teho ja turvallisuus aikuisilla koehenkilöillä, joilla on Fabryn tauti.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän prospektiivisen, monikeskuksen, kaksoissokkoutetun, satunnaistetun, lumekontrolloidun, rinnakkaisryhmän 3. vaiheen tutkimuksen ensisijainen tavoite on määrittää oraalisen lucerastaatin monoterapian vaikutus neuropaattiseen kipuun potilailla, joilla on Fabryn tauti (FD) keräämällä päivittäin potilaita. -raportoi tulokset sähköisellä päiväkirjalla.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
118
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat, 22660
- Hospital Academisch Medisch Centrum - Department of Internal Medicine Div. Endrocrinology and Metabolism
-
-
-
-
-
Parkville, Australia, 3050
- Royal Melbourne Hospital - Department of Nephrology
-
Perth, Australia, 6000
- Royal Perth Hospital, Department of Nephrology
-
-
-
-
-
Ghent, Belgia, 9000
- University Hospital Ghent
-
Leuven, Belgia, 3000
- University Hospital Leuven
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Barcelona, Espanja, 08907
- Hospital Universitari de Bellvitge; Hospitalet de Llobregat
-
Madrid, Espanja, 28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal. Servicio de Medicina Interna
-
Zaragoza, Espanja, 50012
- Hospital Quironsalud Zaragoza
-
-
-
-
-
Dublin, Irlanti, DD7 R2WY
- Hosp Alma Mater Studiorum
-
-
-
-
-
Monza, Italia, 20900
- ASST Monza, Hospital San Gerardo, Nephrology
-
Naples, Italia, 80131
- University of Naples Federico II (Nephrology)
-
-
-
-
-
Vienna, Itävalta, 1090
- Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien - Universitätsklinik für Innere Medizin III - Klinische Abteilung für Nephrologie und Dialyse
-
-
-
-
-
Calgary, Kanada, T2M 0L6
- M.A.G.I.C Clinic Ltd
-
Halifax, Kanada, B3H 3A7
- Queen Elizabeth II Health Sciences Center - Halifax Infirmary - Division of Nephrology
-
Montréal, Kanada, H4J 1C5
- Research Center, Hôpital du Sacré-Coeur de Montréal
-
Vancouver, Kanada, V5Z 1M9
- Vancouver Hospital & Health Sciences - Vancouver General Hospital
-
Winnipeg, Kanada, R3A 1S1
- Health Sciences Center Winnipeg
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- London Health Sciences Centre - Victoria Hospital
-
-
-
-
-
Bergen, Norja, 5021
- Haukeland University Hospital Helse Bergen HF
-
-
-
-
-
Krakow, Puola, 31-066
- University Hospital in Cracow - Dep. of of Allergies and Immunology
-
Warsaw, Puola, 04-628
- Cardinal Wyszynski Institute of Cardiology
-
Warsaw, Puola, 04-730
- Department of Pediatric Nutrition and Metabolic Diseases; The Children's Memorial Health Institute
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 13353
- Charite Campus Virchow-Klinikum - Nephrologie und Internistische Intensivmedizin
-
Hochheim, Saksa, 65239
- SphinCS GmbH
-
Mühlheim, Saksa, 79379
- Fachinternistische Gemeinschaftspraxis Markgräferland
-
Würzburg, Saksa, 97080
- Medizinische Klinik und Poliklinik I der Universität - Schwerpunkt Nephrologie
-
-
-
-
-
Zurich, Sveitsi, 8032
- Universität Zürich Psychiatrische Universitätsklinik
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2WB
- University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust - Center for Rare Diseases
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
- The Royal Free Hospital, Department of Haematology Royal Free London NHS Foundation Trust
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N3BG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
-
Salford, Yhdistynyt kuningaskunta, M6 8HD
- Salford Royal (Hope) Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- University of Alabama at Birmingham - Nephrology Research Clinic
-
-
California
-
Irvine, California, Yhdysvallat, 92696
- University of California Irvine
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- University of Florida College of Medicine - Division of Nephrology, Hypertension & Renal Transplantation
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Emory University School of Medicine; Department of Human Genetics
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa Stead Family Children's Hospital - Division of Medical Genetics
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49525
- Infusion Associates
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh (UPMC)
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Yhdysvallat, 29605
- Greenwood Genetic Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75226
- Research Baylor Institute of Metabolic Disease
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
- University of Utah - Division of Medical Genetics
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22030
- Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Allekirjoitettu ja päivätty ICF ennen tutkimusvaltuutettua menettelyä;
- Aikuiset miehet tai naiset;
- FD-diagnoosi vahvistettu paikallisilla geneettisillä testituloksilla;
- Fabryyn liittyvä neuropaattinen kipu, sellaisena kuin kohde on määritellyt, viimeisten 3 kuukauden aikana ennen seulontaa;
Entsyymikorvaushoidon (ERT) tila:
- Kohdetta ei koskaan hoidettu ERT:llä; tai
- Tutkittava ei ole saanut ERT:tä vähintään 6 kuukauteen ennen seulontaa; tai
- Potilas, jota on hoidettu ERT-hoidolla vähintään 12 kuukautta seulontakäynnin aikaan, ja hän suostui lopettamaan ERT:n noin 8 kuukaudeksi.
- Hedelmällisessä iässä oleva nainen on tukikelpoinen vain tietyin edellytyksin, esim. ottamalla ehkäisytoimenpiteitä.
- Koehenkilöt, joilla on kohtalaista tai vaikeaa neuropaattista kipua seulontajakson aikana.
Poissulkemiskriteerit:
- Raskaana oleva, raskautta suunnitteleva tai imettävä henkilö.
- Vaikea munuaisten vajaatoiminta (eGFR < 30 ml/min/1,73 m2) seulonnassa.
- Säännöllisesti dialyysihoidossa oleva henkilö kroonisen munuaissairauden hoitoon.
- Tunnettu ja dokumentoitu ohimenevä iskeeminen kohtaus, aivohalvaus, epästabiili angina pectoris tai sydäninfarkti 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
- Kliinisesti merkittävä epästabiili sydänsairaus (esim. hallitsematon symptomaattinen rytmihäiriö, sydämen vajaatoiminta, NYHA luokka III tai IV).
- Mikä tahansa tunnettu tekijä tai sairaus, joka saattaa häiritä hoidon noudattamista, tutkimuksen suorittamista tai tulosten tulkintaa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
|
Plasebokapselit ovat ulkonäöltään identtisiä lucerastat-kapseleiden kanssa ja sisältävät inaktiivisia apuaineita; 4 kapselia b.i.d.; munuaisten toiminnan mukaan sovitettu annos.
|
|
Kokeellinen: Lucerastat
|
Kovat gelatiinikapselit, jotka sisältävät 250 mg lucerastaattia ja inaktiivisia apuaineita; 1000 mg (4 kapselia) kahdesti päivässä (b.i.d.); munuaisten toiminnan mukaan sovitettu annos.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Neuropaattisen kivun kuukausipisteet: Muutos lähtötasosta kuukauteen 6
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta kuukauteen 6 (kesto: 6 kuukautta)
|
Neuropaattinen kipu modifioidulla BPI-SF3:lla: koehenkilöt arvioivat neuropaattisen kipunsa voimakkuuden ("neuropaattinen kipu pahimmillaan viimeisen 24 tunnin aikana") 11 pisteen asteikolla 0:sta (ei neuropaattista kipua) 10:een (pahin kuviteltavissa oleva neuropaattinen kipu ).
|
Lähtötilanteesta kuukauteen 6 (kesto: 6 kuukautta)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Plasman globotriaosyyliseramidi (Gb3; ng/ml): Muutos lähtötasosta kuukauteen 6
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta kuukauteen 6 (kesto: 6 kuukautta)
|
Lähtötilanteesta kuukauteen 6 (kesto: 6 kuukautta)
|
|
|
Vatsakipujen kuukausipisteet: Muuta lähtötasosta kuukauteen 6
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta kuukauteen 6 (kesto: 6 kuukautta)
|
Vatsakipu 11-pisteisellä numeerisella arviointiasteikolla (NRS-11): koehenkilöt arvioivat vatsakipunsa voimakkuuden ("vatsakipu pahimmillaan viimeisen 24 tunnin aikana") 11 pisteen asteikolla 0 (ei kipua) - 10 (pahin kuviteltavissa oleva kipu).
|
Lähtötilanteesta kuukauteen 6 (kesto: 6 kuukautta)
|
|
Ripulipäivien lukumäärä: vaihda lähtötasosta kuukauteen 6
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta kuukauteen 6 (kesto: 6 kuukautta)
|
Koehenkilöllä katsottiin olevan ripuli tiettynä päivänä, jos vähintään yksi uloste ilmoitettiin Bristol Stool Scale (BSS) -konsistenssityypillä 6 tai 7.
Ripulipäivien lukumäärä lähtötilanteessa ja kuukausi 6 oli ripulipäivien lukumäärä 4 viikon aikana ennen satunnaistamiskäyntiä tai kuukauden 6 käyntiä, vastaavasti, mukautettuna käytettävissä olevien tietojen päivien lukumäärään.
|
Lähtötilanteesta kuukauteen 6 (kesto: 6 kuukautta)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Trials, Idorsia Pharmaceuticals Ltd.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 21. kesäkuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 17. elokuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 2. syyskuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 16. tammikuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 1. helmikuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 7. helmikuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 9. elokuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 6. elokuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. elokuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Verisuonisairaudet
- Metaboliset sairaudet
- Aivoverenkiertohäiriöt
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Sfingolipidoosit
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Aivojen pienten alusten sairaudet
- Lipidoosit
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Fabryn tauti
Muut tutkimustunnusnumerot
- ID-069A301
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Fabryn tauti
-
Shaare Zedek Medical CenterJohannes Gutenberg University MainzValmis
-
GC Biopharma CorpHanmi Pharmaceutical Company LimitedRekrytointiFabry -disesaseYhdysvallat, Argentiina, Etelä -Korea
-
Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...SanofiTuntematon
-
University Hospital, CaenTuntematon