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Efficacité et innocuité du lucérastat en monothérapie orale chez les sujets adultes atteints de la maladie de Fabry (MODIFY)

6 août 2024 mis à jour par: Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Une étude multicentrique, en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo et en groupes parallèles pour déterminer l'efficacité et l'innocuité de la monothérapie orale au lucérastat chez des sujets adultes atteints de la maladie de Fabry

Cette étude visait à déterminer l'efficacité et l'innocuité du lucérastat en monothérapie orale chez des sujets adultes atteints de la maladie de Fabry.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'objectif principal de cette étude prospective, multicentrique, en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo, en groupes parallèles, de phase 3 est de déterminer l'effet de la monothérapie orale de lucérastat sur la douleur neuropathique chez les sujets atteints de la maladie de Fabry (FD) grâce à la collecte quotidienne de patients -résultats rapportés avec un journal électronique.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

118

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 13353
        • Charite Campus Virchow-Klinikum - Nephrologie und Internistische Intensivmedizin
      • Hochheim, Allemagne, 65239
        • SphinCS GmbH
      • Mühlheim, Allemagne, 79379
        • Fachinternistische Gemeinschaftspraxis Markgräferland
      • Würzburg, Allemagne, 97080
        • Medizinische Klinik und Poliklinik I der Universität - Schwerpunkt Nephrologie
  • Australie
      • Parkville, Australie, 3050
        • Royal Melbourne Hospital - Department of Nephrology
      • Perth, Australie, 6000
        • Royal Perth Hospital, Department of Nephrology
  • Belgique
      • Ghent, Belgique, 9000
        • University Hospital Ghent
      • Leuven, Belgique, 3000
        • University Hospital Leuven
  • Canada
      • Calgary, Canada, T2M 0L6
        • M.A.G.I.C Clinic Ltd
      • Halifax, Canada, B3H 3A7
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center - Halifax Infirmary - Division of Nephrology
      • Montréal, Canada, H4J 1C5
        • Research Center, Hôpital du Sacré-Coeur de Montréal
      • Vancouver, Canada, V5Z 1M9
        • Vancouver Hospital & Health Sciences - Vancouver General Hospital
      • Winnipeg, Canada, R3A 1S1
        • Health Sciences Center Winnipeg
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre - Victoria Hospital
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Espagne, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge; Hospitalet de Llobregat
      • Madrid, Espagne, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal. Servicio de Medicina Interna
      • Zaragoza, Espagne, 50012
        • Hospital QuirónSalud Zaragoza
  • Irlande
      • Dublin, Irlande, DD7 R2WY
        • Hosp Alma Mater Studiorum
  • Italie
      • Monza, Italie, 20900
        • ASST Monza, Hospital San Gerardo, Nephrology
      • Naples, Italie, 80131
        • University of Naples Federico II (Nephrology)
  • L'Autriche
      • Vienna, L'Autriche, 1090
        • Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien - Universitätsklinik für Innere Medizin III - Klinische Abteilung für Nephrologie und Dialyse
  • Norvège
      • Bergen, Norvège, 5021
        • Haukeland University Hospital Helse Bergen HF
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas, 22660
        • Hospital Academisch Medisch Centrum - Department of Internal Medicine Div. Endrocrinology and Metabolism
  • Pologne
      • Krakow, Pologne, 31-066
        • University Hospital in Cracow - Dep. of of Allergies and Immunology
      • Warsaw, Pologne, 04-628
        • Cardinal Wyszynski Institute of Cardiology
      • Warsaw, Pologne, 04-730
        • Department of Pediatric Nutrition and Metabolic Diseases; The Children's Memorial Health Institute
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni, B15 2WB
        • University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust - Center for Rare Diseases
      • London, Royaume-Uni, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital, Department of Haematology Royal Free London NHS Foundation Trust
      • London, Royaume-Uni, WC1N3BG
        • National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Salford, Royaume-Uni, M6 8HD
        • Salford Royal (Hope) Hospital
  • Suisse
      • Zurich, Suisse, 8032
        • Universität Zürich Psychiatrische Universitätsklinik
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • University of Alabama at Birmingham - Nephrology Research Clinic
    • California
      • Irvine, California, États-Unis, 92696
        • University of California Irvine
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • University of Florida College of Medicine - Division of Nephrology, Hypertension & Renal Transplantation
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Emory University School of Medicine; Department of Human Genetics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital - Division of Medical Genetics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49525
        • Infusion Associates
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh (UPMC)
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, États-Unis, 29605
        • Greenwood Genetic Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75226
        • Research Baylor Institute of Metabolic Disease
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
        • University of Utah - Division of Medical Genetics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, États-Unis, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. ICF signé et daté avant toute procédure mandatée par l'étude ;
  2. Sujets adultes masculins ou féminins ;
  3. Diagnostic de FD confirmé par les résultats des tests génétiques locaux ;
  4. Douleur neuropathique associée à Fabry, telle que définie par le sujet, au cours des 3 derniers mois précédant le dépistage ;

  5. Statut de la thérapie de remplacement enzymatique (ERT) :

    1. Le sujet n'a jamais été traité avec ERT ; ou alors
    2. Le sujet n'a pas reçu d'ERT pendant au moins 6 mois avant le dépistage ; ou alors
    3. Sujet traité par ERT depuis au moins 12 mois au moment de la visite de sélection, et acceptant d'arrêter l'ERT pendant environ 8 mois.
  6. Une femme en âge de procréer n'est éligible que sous certaines conditions, par ex. prendre des mesures contraceptives.
  7. Sujets souffrant de douleur neuropathique modérée ou sévère pendant la période de dépistage.

Critère d'exclusion:

  1. Enceinte, prévoyant de tomber enceinte ou sujet allaitant.
  2. Insuffisance rénale sévère (DFGe < 30 mL/min/1,73 m2) au dépistage.
  3. Sujet sous dialyse régulière pour le traitement de la maladie rénale chronique.
  4. Accident ischémique transitoire connu et documenté, accident vasculaire cérébral, angor instable ou infarctus du myocarde dans les 6 mois précédant le dépistage.
  5. Maladie cardiaque instable cliniquement significative (par ex. arythmie symptomatique incontrôlée, insuffisance cardiaque congestive de classe NYHA III ou IV).
  6. Tout facteur connu ou maladie susceptible d'interférer avec l'observance du traitement, la conduite de l'étude ou l'interprétation des résultats.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Médicament: Placebo
Les gélules de placebo ont un aspect identique aux gélules de lucérastat et contiennent des excipients inactifs ; 4 gélules b.i.d. ; dose adaptée à la fonction rénale.
Expérimental: Lucérastat
Médicament: Lucérastat
Gélules de gélatine dure contenant 250 mg de lucérastat et des excipients inactifs ; 1000 mg (4 capsules) deux fois par jour (b.i.d.); dose adaptée à la fonction rénale.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Score mensuel de douleur neuropathique : changement entre la ligne de base et le mois 6
Délai: De la ligne de base au mois 6 (durée : 6 mois)
Douleur neuropathique sur le BPI-SF3 modifié : les sujets ont évalué l'intensité de leur douleur neuropathique (« douleur neuropathique à son pire niveau au cours des dernières 24 heures ») sur une échelle de 11 points, de 0 (aucune douleur neuropathique) à 10 (pire douleur neuropathique imaginable). ).
De la ligne de base au mois 6 (durée : 6 mois)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Globotriaosylcéramide plasmatique (Gb3 ; en ng/ml) : changement entre l'inclusion et le mois 6
Délai: De la ligne de base au mois 6 (durée : 6 mois)
De la ligne de base au mois 6 (durée : 6 mois)
Score mensuel de douleur abdominale : changement entre la ligne de base et le mois 6
Délai: De la ligne de base au mois 6 (durée : 6 mois)
Douleur abdominale sur l'échelle d'évaluation numérique à 11 points (NRS-11) : les sujets ont évalué l'intensité de leur douleur abdominale (« douleur abdominale à son pire au cours des dernières 24 heures ») sur une échelle de 11 points, de 0 (aucune douleur) à 10 (pire douleur imaginable).
De la ligne de base au mois 6 (durée : 6 mois)
Nombre de jours avec diarrhée : changement entre la ligne de base et le mois 6
Délai: De la ligne de base au mois 6 (durée : 6 mois)
Un sujet était considéré comme souffrant de diarrhée un jour spécifique si au moins une selle de type 6 ou 7 de consistance Bristol Chair Scale (BSS) était signalée. Le nombre de jours de diarrhée au départ et au mois 6 était le nombre de jours de diarrhée au cours des 4 semaines précédant la visite de randomisation ou la visite du mois 6, respectivement, ajusté en fonction du nombre de jours pour lesquels des données sont disponibles.
De la ligne de base au mois 6 (durée : 6 mois)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Trials, Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

21 juin 2018

Achèvement primaire (Réel)

17 août 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

2 septembre 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 janvier 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

1 février 2018

Première publication (Réel)

7 février 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 août 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 août 2024

Dernière vérification

1 août 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ID-069A301

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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