Spark 赞助的基因疗法在男性血友病 A 中的长期安全性和有效性
2024年11月26日 更新者：Spark Therapeutics, Inc.
Spark 赞助的基因疗法在男性血友病 A 中的长期安全性和有效性的多中心评估
这项长期随访研究将继续评估 SPK-8011 和 SPK-8016 在患有血友病 A 的男性中的长期安全性和有效性，这些男性在任何情况下都接受过单次静脉内注射 SPK-8011 或 SPK-8016 Spark 赞助的 SPK-8011 或 SPK-8016 研究。
研究概览
详细说明
本研究将跟踪 A 型血友病患者，这些患者在之前的任何 Spark 赞助的 SPK-8011 或 SPK-8016 研究中接受过单次静脉注射 SPK-8011 或 SPK-8016。
输注后将对受试者进行长达 5 年的随访（包括剂量研究的时间）。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
29
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大、M5B 1W8
- St. Michael's Hospital
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New South Wales
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Sydney、New South Wales、澳大利亚、2050
- Royal Prince Alfred Hospital Department of Cell & Molecular Therapies
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Victoria
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Melbourne、Victoria、澳大利亚
- The Alfred Hospital & Monash Medical Centre
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Children's Hospital
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Mississippi
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Madison、Mississippi、美国、39110
- Mississippi Center for Advanced Medicine
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Missouri
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Kansas City、Missouri、美国、64108
- Truman Medical Centers
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、美国、10733
- Pennsylvania State University Milton S. Hershey Medical Center
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19107
- Thomas Jefferson University
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
- Hemophilia Center of Western Pennsylvania
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Virginia
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Richmond、Virginia、美国、23298
- Virginia Commonwealth University
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
在任何 Spark 赞助的 SPK-8011 研究中接受单次静脉注射 SPK-8011 的男性血友病 A。
描述
纳入标准
只有满足以下所有条件，参与者才有资格被纳入研究：
- 在任何 Spark 赞助的基因治疗研究中接受过 SPK-8011 或 SPK-8016 的单次静脉内给药；和
- 在进行任何特定于研究的程序之前，了解研究的目的和风险并提供签署并注明日期的知情同意书。
排除标准
如果以下任何标准适用，参与者将被排除在研究之外：
1.不能或不愿意遵守本研究方案中所述的访问和研究评估时间表。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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发生不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：长达 9 年
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长达 9 年
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患有特别关注不良事件 (AESI) 的参与者数量
大体时间：长达 9 年
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长达 9 年
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凝血因子 VIII (FVIII) 抑制剂开发的发生率
大体时间：长达 9 年
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长达 9 年
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临床实验室异常的参与者人数
大体时间：长达 9 年
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长达 9 年
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生命体征异常的参与者人数
大体时间：长达 9 年
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长达 9 年
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体检异常人数
大体时间：长达 9 年
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长达 9 年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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关节健康评估
大体时间：4年
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使用改良的血友病关节健康评分 (HJHS) 评估六个指数关节的关节健康。
HJHS 是一种体格检查评估工具，可测量身体结构和功能领域的关节健康状况（即
血友病中最常受出血影响的关节：膝盖、脚踝和肘部
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4年
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目标联合评估
大体时间：4年
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研究者评估目标关节（例如，髋关节、肘关节、腕关节、肩关节、膝关节和踝关节）的出血情况
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4年
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血红素-A-QoL
大体时间：4年
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生活质量 (QoL) 评估
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4年
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EQ-5D-5L
大体时间：4年
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生活质量 (QoL) 评估
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4年
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活动评估
大体时间：4年
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血友病活动清单
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4年
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卫生经济学评估
大体时间：4年
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收集信息，包括住院次数、急诊室就诊次数、医生就诊次数和错过的工作/上学日
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4年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Clinical Trial Director、Spark Therapeutics, Inc.
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年8月14日
初级完成 (估计的)
2032年12月1日
研究完成 (估计的)
2032年12月1日
研究注册日期
首次提交
2018年1月24日
首先提交符合 QC 标准的
2018年2月7日
首次发布 (实际的)
2018年2月14日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年11月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年11月26日
最后验证
2024年11月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.