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Seguridad y eficacia a largo plazo de las terapias génicas patrocinadas por chispas en hombres con hemofilia A

19 de enero de 2024 actualizado por: Spark Therapeutics

Una evaluación multicéntrica de la seguridad y eficacia a largo plazo de las terapias génicas patrocinadas por Spark en hombres con hemofilia A

Este estudio de seguimiento a largo plazo continuará evaluando la seguridad y eficacia a largo plazo de SPK-8011 y SPK-8016 en hombres con hemofilia A que hayan recibido una sola administración intravenosa de SPK-8011 o SPK-8016 en cualquier Estudio SPK-8011 o SPK-8016 patrocinado por Spark.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio dará seguimiento a pacientes con hemofilia A que hayan recibido una sola administración intravenosa de SPK-8011 o SPK-8016 en cualquier estudio anterior de SPK-8011 o SPK-8016 patrocinado por Spark. Se realizará un seguimiento de los sujetos hasta un total de 5 años después de la infusión (incluido el tiempo del estudio de dosificación).

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

29

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital Department of Cell & Molecular Therapies
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia
        • The Alfred Hospital & Monash Medical Centre
  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Estados Unidos, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Truman Medical Centers
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 10733
        • Pennsylvania State University Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Varones con hemofilia A que recibieron una sola administración intravenosa de SPK-8011 en cualquier estudio de SPK-8011 patrocinado por Spark.

Descripción

Criterios de inclusión

Los participantes son elegibles para ser incluidos en el estudio solo si se aplican todos los siguientes criterios:

  1. haber recibido una sola administración intravenosa de SPK-8011 o SPK-8016 en cualquier estudio de terapia génica patrocinado por Spark; y
  2. Comprender el propósito y los riesgos del estudio y proporcionar un consentimiento informado firmado y fechado antes de someterse a cualquier procedimiento específico del estudio.

Criterio de exclusión

Los participantes quedan excluidos del estudio si se aplica alguno de los siguientes criterios:

1. No poder o no querer cumplir con el cronograma de visitas y evaluaciones del estudio como se describe en este protocolo de estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de inhibidores de FVIII
Periodo de tiempo: 4 años
Incidencia de inhibidores de FVIII
4 años
Incidencia de todos los eventos adversos
Periodo de tiempo: 4 años
Incidencia de todos los eventos adversos
4 años
Incidencia(s) de eventos adversos nuevos o exacerbados de interés
Periodo de tiempo: 4 años
Tales como: neoplasias malignas, trastornos neurológicos, reumatológicos u otros autoinmunes o hematológicos
4 años
Tasa de sangrado anual
Periodo de tiempo: 4 años
Tasa de sangrado anual
4 años
Niveles de actividad de FVIII
Periodo de tiempo: 4 años
Niveles de actividad de FVIII
4 años
Consumo total de FVIII
Periodo de tiempo: 4 años
Consumo total de FVIII
4 años
Número de infusiones de FVIII
Periodo de tiempo: 4 años
Número de infusiones de FVIII
4 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluación conjunta de salud
Periodo de tiempo: 4 años
Evaluación de la salud articular de seis articulaciones índice utilizando una puntuación de salud articular de hemofilia modificada (HJHS). El HJHS es una herramienta de evaluación del examen físico que mide la salud de las articulaciones en el dominio de la estructura y función del cuerpo (es decir, deterioro), de las articulaciones más comúnmente afectadas por el sangrado en la hemofilia: las rodillas, los tobillos y los codos
4 años
Evaluación conjunta objetivo
Periodo de tiempo: 4 años
Evaluación del investigador del sangrado en las articulaciones objetivo (p. ej., cadera, codo, muñeca, hombro, rodilla y tobillo)
4 años
Hem-A-QoL
Periodo de tiempo: 4 años
Evaluación de la calidad de vida (QoL)
4 años
EQ-5D-5L
Periodo de tiempo: 4 años
Evaluación de la calidad de vida (QoL)
4 años
Actividades Evaluaciones
Periodo de tiempo: 4 años
Lista de actividades para la hemofilia
4 años
Evaluación de la economía de la salud
Periodo de tiempo: 4 años
Recopilación de información, incluida la cantidad de hospitalizaciones, visitas a la sala de emergencias, visitas al médico y días de trabajo/escuela perdidos
4 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Spark Therapeutics

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Trial Director, Spark Therapeutics, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

14 de agosto de 2018

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2032

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2032

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

24 de enero de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de febrero de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

14 de febrero de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

22 de enero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de enero de 2024

Última verificación

1 de enero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SPK-8011/8016-LTFU

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre SPK-8011

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