Långsiktig säkerhet och effekt av gnistsponsrade genterapier hos män med hemofili A
26 november 2024 uppdaterad av: Spark Therapeutics, Inc.
En multicenterutvärdering av den långsiktiga säkerheten och effektiviteten av gnistsponsrade genterapier hos män med hemofili A
Denna långsiktiga uppföljningsstudie kommer att fortsätta att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effekten av SPK-8011 och SPK-8016 hos män med hemofili A, som har fått en enda intravenös administrering av SPK-8011 eller SPK-8016 i någon Spark-sponsrad SPK-8011- eller SPK-8016-studie.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Denna studie kommer att följa patienter med hemofili A, som har fått en enda intravenös administrering av SPK-8011 eller SPK-8016 i någon tidigare Spark-sponsrad SPK-8011- eller SPK-8016-studie.
Försökspersonerna kommer att följas i upp till totalt 5 år efter infusion (inklusive tiden på doseringsstudien).
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
29
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Australien, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital Department of Cell & Molecular Therapies
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australien
- The Alfred Hospital & Monash Medical Centre
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Mississippi
-
Madison, Mississippi, Förenta staterna, 39110
- Mississippi Center for Advanced Medicine
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
- Truman Medical Centers
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 10733
- Pennsylvania State University Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
- Thomas Jefferson University
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
- Hemophilia Center of Western Pennsylvania
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
- St. Michael's Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Hanar med hemofili A, som fick en enda intravenös administrering av SPK-8011 i någon Spark-sponsrad SPK-8011-studie.
Beskrivning
Inklusionskriterier
Deltagare är berättigade att inkluderas i studien endast om alla följande kriterier gäller:
- Har fått en enda intravenös administrering av SPK-8011 eller SPK-8016 i någon Spark-sponsrad genterapistudie; och
- Förstå syftet och riskerna med studien och ge undertecknat och daterat informerat samtycke innan du genomgår några studiespecifika procedurer.
Exklusions kriterier
Deltagare utesluts från studien om något av följande kriterier gäller:
1. Kan inte eller vill inte följa schemat för besök och studiebedömningar som beskrivs i detta studieprotokoll.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiv: Blivande
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Antal deltagare med biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Upp till 9 år
|
Upp till 9 år
|
|
Antal deltagare med biverkningar av särskilt intresse (AESI)
Tidsram: Upp till 9 år
|
Upp till 9 år
|
|
Förekomst av koagulationsfaktor VIII (FVIII) inhibitorutveckling
Tidsram: Upp till 9 år
|
Upp till 9 år
|
|
Antal deltagare med kliniska laboratorieavvikelser
Tidsram: Upp till 9 år
|
Upp till 9 år
|
|
Antal deltagare med avvikelser från vitala tecken
Tidsram: Upp till 9 år
|
Upp till 9 år
|
|
Antal deltagare med fysiska undersökningsavvikelser
Tidsram: Upp till 9 år
|
Upp till 9 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Gemensam hälsobedömning
Tidsram: 4 år
|
Bedömning av ledhälsa för sex indexleder med hjälp av en modifierad Hemophilia Joint Health Score (HJHS).
HJHS är ett bedömningsverktyg för fysisk undersökning som mäter ledhälsa inom området kroppsstruktur och funktion (dvs.
funktionsnedsättning), av de leder som oftast drabbas av blödning vid hemofili: knän, vrister och armbågar
|
4 år
|
|
Mål Gemensam bedömning
Tidsram: 4 år
|
Utredarens bedömning av blödning i målleder (t.ex. höft, armbåge, handled, axel, knä och fotled)
|
4 år
|
|
Haem-A-QoL
Tidsram: 4 år
|
Livskvalitetsbedömning (QoL).
|
4 år
|
|
EQ-5D-5L
Tidsram: 4 år
|
Livskvalitetsbedömning (QoL).
|
4 år
|
|
Aktivitetsbedömningar
Tidsram: 4 år
|
Lista över hemofiliaktiviteter
|
4 år
|
|
Hälsoekonomisk bedömning
Tidsram: 4 år
|
Insamling av information inklusive antal sjukhusinläggningar, akutbesök, läkarbesök och missade arbets-/skoldagar
|
4 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Clinical Trial Director, Spark Therapeutics, Inc.
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
14 augusti 2018
Primärt slutförande (Beräknad)
1 december 2032
Avslutad studie (Beräknad)
1 december 2032
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
24 januari 2018
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
7 februari 2018
Första postat (Faktisk)
14 februari 2018
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
29 november 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
26 november 2024
Senast verifierad
1 november 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- SPK-8011/8016-LTFU
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .