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Segurança e eficácia a longo prazo de terapias genéticas patrocinadas por Spark em homens com hemofilia A

26 de novembro de 2024 atualizado por: Spark Therapeutics, Inc.

Uma avaliação multicentral da segurança e eficácia a longo prazo das terapias genéticas patrocinadas pelo Spark em homens com hemofilia A

Este estudo de acompanhamento de longo prazo continuará avaliando a segurança e eficácia de longo prazo de SPK-8011 e SPK-8016 em homens com hemofilia A, que receberam uma única administração intravenosa de SPK-8011 ou SPK-8016 em qualquer Estudo SPK-8011 ou SPK-8016 patrocinado pela Spark.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo acompanhará pacientes com hemofilia A, que receberam uma única administração intravenosa de SPK-8011 ou SPK-8016 em qualquer estudo SPK-8011 ou SPK-8016 patrocinado anteriormente pelo Spark. Os indivíduos serão acompanhados por até um total de 5 anos após a infusão (incluindo o tempo do estudo de dosagem).

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

29

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Austrália, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital Department of Cell & Molecular Therapies
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrália
        • The Alfred Hospital & Monash Medical Centre
  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Estados Unidos, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Truman Medical Centers
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 10733
        • Pennsylvania State University Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Homens com hemofilia A, que receberam uma única administração intravenosa de SPK-8011 em qualquer estudo SPK-8011 patrocinado pela Spark.

Descrição

Critério de inclusão

Os participantes são elegíveis para serem incluídos no estudo apenas se todos os seguintes critérios se aplicarem:

  1. Ter recebido uma única administração intravenosa de SPK-8011 ou SPK-8016 em qualquer estudo de terapia genética patrocinado pela Spark; e
  2. Entenda o propósito e os riscos do estudo e forneça consentimento informado assinado e datado antes de passar por qualquer procedimento específico do estudo.

Critério de exclusão

Os participantes são excluídos do estudo se algum dos seguintes critérios se aplicar:

1. Incapaz ou indisposto a cumprir o cronograma de visitas e avaliações do estudo conforme descrito neste protocolo de estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Número de participantes com eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (EAGs)
Prazo: Até 9 anos
Até 9 anos
Número de Participantes com Eventos Adversos de Interesse Especial (EAIEs)
Prazo: Até 9 anos
Até 9 anos
Incidência de desenvolvimento de inibidor do fator VIII de coagulação (FVIII)
Prazo: Até 9 anos
Até 9 anos
Número de participantes com anomalias laboratoriais clínicas
Prazo: Até 9 anos
Até 9 anos
Número de participantes com anomalias nos sinais vitais
Prazo: Até 9 anos
Até 9 anos
Número de participantes com anomalias no exame físico
Prazo: Até 9 anos
Até 9 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliação de Saúde Conjunta
Prazo: 4 anos
Avaliação da saúde das articulações para seis articulações usando um Hemophilia Joint Health Score (HJHS) modificado. O HJHS é uma ferramenta de avaliação de exame físico, que mede a saúde das articulações no domínio da estrutura e função do corpo (ou seja, comprometimento), das articulações mais comumente afetadas por sangramento na hemofilia: joelhos, tornozelos e cotovelos
4 anos
Avaliação Conjunta Alvo
Prazo: 4 anos
Avaliação do investigador de sangramento nas articulações-alvo (por exemplo, quadril, cotovelo, punho, ombro, joelho e tornozelo)
4 anos
Haem-A-QoL
Prazo: 4 anos
Avaliação da qualidade de vida (QoL)
4 anos
EQ-5D-5L
Prazo: 4 anos
Avaliação da qualidade de vida (QoL)
4 anos
Avaliações de atividades
Prazo: 4 anos
Lista de Atividades de Hemofilia
4 anos
Avaliação de Economia da Saúde
Prazo: 4 anos
Coleta de informações, incluindo número de hospitalizações, atendimentos de emergência, consultas médicas e dias de trabalho/escola perdidos
4 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Spark Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Clinical Trial Director, Spark Therapeutics, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

14 de agosto de 2018

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2032

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2032

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

24 de janeiro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

7 de fevereiro de 2018

Primeira postagem (Real)

14 de fevereiro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

29 de novembro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

26 de novembro de 2024

Última verificação

1 de novembro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SPK-8011/8016-LTFU

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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