A Spark által szponzorált génterápiák hosszú távú biztonsága és hatékonysága A hemofíliában szenvedő férfiaknál
2024. november 26. frissítette: Spark Therapeutics, Inc.
A Spark által szponzorált génterápiák hosszú távú biztonságosságának és hatékonyságának többközpontú értékelése A hemofíliás férfiaknál
Ez a hosszú távú követési vizsgálat továbbra is az SPK-8011 és SPK-8016 hosszú távú biztonságosságának és hatékonyságának értékelését végzi A-hemofíliában szenvedő férfiaknál, akik SPK-8011 vagy SPK-8016 egyszeri intravénás beadását kapták. Spark által szponzorált SPK-8011 vagy SPK-8016 tanulmány.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ebben a vizsgálatban olyan hemofíliás A betegeket követnek nyomon, akik SPK-8011 vagy SPK-8016 egyszeri intravénás beadását kapták bármely korábbi, Spark által szponzorált SPK-8011 vagy SPK-8016 vizsgálatban.
Az alanyokat az infúzió beadása után összesen legfeljebb 5 évig követik (beleértve az adagolási vizsgálat idejét is).
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
29
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Ausztrália, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital Department of Cell & Molecular Therapies
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Ausztrália
- The Alfred Hospital & Monash Medical Centre
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Mississippi
-
Madison, Mississippi, Egyesült Államok, 39110
- Mississippi Center for Advanced Medicine
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
- Truman Medical Centers
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 10733
- Pennsylvania State University Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
- Thomas Jefferson University
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
- Hemophilia Center of Western Pennsylvania
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
- St. Michael's Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
A hemofíliában szenvedő férfiak, akik egyetlen intravénás SPK-8011-et kaptak bármely Spark által szponzorált SPK-8011 vizsgálatban.
Leírás
Befogadási kritériumok
A résztvevők csak akkor vehetnek részt a vizsgálatban, ha az alábbi feltételek mindegyike teljesül:
- SPK-8011 vagy SPK-8016 egyszeri intravénás beadását kapták a Spark által szponzorált génterápiás vizsgálatok során; és
- Ismerje meg a vizsgálat célját és kockázatait, és adjon aláírt és keltezett, tájékozott beleegyező nyilatkozatot, mielőtt bármilyen vizsgálatra vonatkozó eljáráson részt venne.
Kizárási kritériumok
A résztvevőket kizárják a vizsgálatból, ha az alábbi kritériumok bármelyike teljesül:
1.Nem tud vagy nem hajlandó betartani a látogatások és a vizsgálati értékelések ütemezését, ahogyan az ebben a vizsgálati protokollban szerepel.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Kohorsz
- Időperspektívák: Leendő
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Nemkívánatos eseményekkel (AE) és súlyos nemkívánatos eseményekkel (SAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: Akár 9 évig
|
Akár 9 évig
|
|
Különleges érdeklődésű nemkívánatos eseményekkel (AESI) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: Akár 9 évig
|
Akár 9 évig
|
|
A VIII. alvadási faktor (FVIII) gátlószer kifejlődésének előfordulása
Időkeret: Akár 9 évig
|
Akár 9 évig
|
|
A klinikai laboratóriumi eltérésekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Akár 9 évig
|
Akár 9 évig
|
|
Az életjel-rendellenességgel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Akár 9 évig
|
Akár 9 évig
|
|
Fizikai vizsgálati rendellenességekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Akár 9 évig
|
Akár 9 évig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Közös állapotfelmérés
Időkeret: 4 év
|
Az ízületek egészségének értékelése hat indexízületre módosított hemofília ízületi egészségi pontszám (HJHS) segítségével.
A HJHS egy fizikális vizsgálati értékelő eszköz, amely az ízületek egészségét méri a test felépítése és működése (pl.
károsodás), a hemofíliában a vérzés által leggyakrabban érintett ízületek: a térd, a boka és a könyök
|
4 év
|
|
Cél közös értékelés
Időkeret: 4 év
|
A vérzés vizsgálata a célízületekben (pl. csípő, könyök, csukló, váll, térd és boka)
|
4 év
|
|
Haem-A-QoL
Időkeret: 4 év
|
Életminőség (QoL) értékelése
|
4 év
|
|
EQ-5D-5L
Időkeret: 4 év
|
Életminőség (QoL) értékelése
|
4 év
|
|
Tevékenységek Értékelések
Időkeret: 4 év
|
Hemofília tevékenységek listája
|
4 év
|
|
Egészségügyi gazdasági értékelés
Időkeret: 4 év
|
Információgyűjtés, beleértve a kórházi kezelések számát, a sürgősségi ellátást, az orvoslátogatásokat és a kihagyott munka-/iskolai napokat
|
4 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Clinical Trial Director, Spark Therapeutics, Inc.
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2018. augusztus 14.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2032. december 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2032. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2018. január 24.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. február 7.
Első közzététel (Tényleges)
2018. február 14.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. november 29.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. november 26.
Utolsó ellenőrzés
2024. november 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- SPK-8011/8016-LTFU
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .