Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtet sikkerhed og effektivitet af gnist-sponsorerede genterapier hos mænd med hæmofili A

26. november 2024 opdateret af: Spark Therapeutics, Inc.

En multicenterevaluering af den langsigtede sikkerhed og effektivitet af gnist-sponsorerede genterapier hos mænd med hæmofili A

Denne langsigtede opfølgningsundersøgelse vil fortsætte med at evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af SPK-8011 og SPK-8016 hos mænd med hæmofili A, som har modtaget en enkelt intravenøs administration af SPK-8011 eller SPK-8016 i enhver Spark-sponsoreret SPK-8011 eller SPK-8016 undersøgelse.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse vil følge patienter med hæmofili A, som har modtaget en enkelt intravenøs administration af SPK-8011 eller SPK-8016 i et tidligere Spark-sponsoreret SPK-8011- eller SPK-8016-studie. Forsøgspersoner vil blive fulgt i op til i alt 5 år efter infusion (inklusive tiden på doseringsundersøgelsen).

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

29

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital Department of Cell & Molecular Therapies
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien
        • The Alfred Hospital & Monash Medical Centre
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Forenede Stater, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Truman Medical Centers
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 10733
        • Pennsylvania State University Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Mænd med hæmofili A, som modtog en enkelt intravenøs administration af SPK-8011 i enhver Spark-sponsoreret SPK-8011 undersøgelse.

Beskrivelse

Inklusionskriterier

Deltagere er kun berettiget til at blive inkluderet i undersøgelsen, hvis alle følgende kriterier gælder:

  1. Har modtaget en enkelt intravenøs administration af SPK-8011 eller SPK-8016 i et hvilket som helst Spark-sponsoreret genterapistudie; og
  2. Forstå formålet med og risiciene ved undersøgelsen og give underskrevet og dateret informeret samtykke, før du gennemgår undersøgelsesspecifikke procedurer.

Eksklusionskriterier

Deltagerne udelukkes fra undersøgelsen, hvis et af følgende kriterier gælder:

1. Ude af stand til eller uvillig til at overholde tidsplanen for besøg og undersøgelsesvurderinger som beskrevet i denne undersøgelsesprotokol.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Op til 9 år
Op til 9 år
Antal deltagere med uønskede hændelser af særlig interesse (AESI'er)
Tidsramme: Op til 9 år
Op til 9 år
Forekomst af koagulationsfaktor VIII (FVIII) inhibitorudvikling
Tidsramme: Op til 9 år
Op til 9 år
Antal deltagere med kliniske laboratorieabnormiteter
Tidsramme: Op til 9 år
Op til 9 år
Antal deltagere med vitale tegn abnormiteter
Tidsramme: Op til 9 år
Op til 9 år
Antal deltagere med fysiske undersøgelsesabnormiteter
Tidsramme: Op til 9 år
Op til 9 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fælles sundhedsvurdering
Tidsramme: 4 år
Vurdering af ledsundhed for seks indeksled ved hjælp af en modificeret Hæmophilia Joint Health Score (HJHS). HJHS er et vurderingsværktøj til fysisk undersøgelse, der måler ledsundhed inden for kropsstruktur og funktion (dvs. funktionsnedsættelse), af de led, der oftest er ramt af blødning ved hæmofili: knæ, ankler og albuer
4 år
Mål Fælles Vurdering
Tidsramme: 4 år
Investigator vurdering af blødning i målled (f.eks. hofte, albue, håndled, skulder, knæ og ankel)
4 år
Haem-A-QoL
Tidsramme: 4 år
Vurdering af livskvalitet (QoL).
4 år
EQ-5D-5L
Tidsramme: 4 år
Vurdering af livskvalitet (QoL).
4 år
Aktivitetsvurderinger
Tidsramme: 4 år
Liste over hæmofiliaktiviteter
4 år
Sundhedsøkonomisk vurdering
Tidsramme: 4 år
Indsamling af oplysninger, herunder antal indlæggelser, skadestuebesøg, lægebesøg og manglende arbejds-/skoledage
4 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Spark Therapeutics, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Trial Director, Spark Therapeutics, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. august 2018

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2032

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2032

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. januar 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. februar 2018

Først opslået (Faktiske)

14. februar 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. november 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. november 2024

Sidst verificeret

1. november 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SPK-8011/8016-LTFU

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med SPK-8011

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Georgia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner