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A형 혈우병 남성의 스파크 후원 유전자 요법의 장기 안전성 및 효능

2024년 11월 26일 업데이트: Spark Therapeutics, Inc.

A형 혈우병 남성의 스파크 후원 유전자 요법의 장기 안전성 및 효능에 대한 다기관 평가

이 장기 추적 연구는 SPK-8011 또는 SPK-8016의 단일 정맥 투여를 받은 A형 혈우병 남성을 대상으로 SPK-8011 및 SPK-8016의 장기적인 안전성과 효능을 지속적으로 평가할 것입니다. Spark가 후원하는 SPK-8011 또는 SPK-8016 연구.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구는 이전 Spark가 후원한 SPK-8011 또는 SPK-8016 연구에서 SPK-8011 또는 SPK-8016을 단일 정맥 투여받은 혈우병 A 환자를 추적할 것입니다. 피험자는 주입 후 최대 총 5년 동안 추적될 것입니다(투약 연구 시간 포함).

연구 유형

관찰

등록 (실제)

29

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, 미국, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, 미국, 64108
        • Truman Medical Centers
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, 미국, 10733
        • Pennsylvania State University Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, 미국, 23298
        • Virginia Commonwealth University
  • 캐나다
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • 호주
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, 호주, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital Department of Cell & Molecular Therapies
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, 호주
        • The Alfred Hospital & Monash Medical Centre

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

Spark가 후원하는 모든 SPK-8011 연구에서 SPK-8011을 단일 정맥 투여받은 A형 혈우병 남성.

설명

포함 기준

참가자는 다음 기준이 모두 적용되는 경우에만 연구에 포함될 수 있습니다.

  1. Spark가 후원하는 유전자 치료 연구에서 SPK-8011 또는 SPK-8016을 단일 정맥 주사로 투여받았습니다. 그리고
  2. 연구의 목적과 위험을 이해하고 연구 관련 절차를 진행하기 전에 서명 및 날짜가 기재된 정보에 입각한 동의서를 제공합니다.

제외 기준

다음 기준 중 하나라도 적용되는 경우 참가자는 연구에서 제외됩니다.

1. 본 연구 프로토콜에 설명된 방문 및 연구 평가 일정을 준수할 수 없거나 준수할 의사가 없습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 보병대
  • 시간 관점: 유망한

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 발생한 참가자 수
기간: 최대 9년
최대 9년
특별 관심 부작용(AESI)이 발생한 참가자 수
기간: 최대 9년
최대 9년
응고인자 VIII(FVIII) 억제제 발생 발생률
기간: 최대 9년
최대 9년
임상 검사실 이상이 있는 참가자 수
기간: 최대 9년
최대 9년
활력징후 이상이 있는 참가자 수
기간: 최대 9년
최대 9년
신체검사 이상 참가자 수
기간: 최대 9년
최대 9년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
공동 건강 평가
기간: 4 년
수정된 혈우병 관절 건강 점수(HJHS)를 사용하여 6개의 지표 관절에 대한 관절 건강 평가. HJHS는 신체 구조 및 기능 영역에서 관절 건강을 측정하는 신체 검사 평가 도구입니다(예: 손상), 혈우병에서 출혈이 가장 흔하게 영향을 받는 관절: 무릎, 발목 및 팔꿈치
4 년
대상 합동 평가
기간: 4 년
대상 관절(예: 고관절, 팔꿈치, 손목, 어깨, 무릎 및 발목)의 출혈에 대한 조사관 평가
4 년
Haem-A-QoL
기간: 4 년
삶의 질(QoL) 평가
4 년
EQ-5D-5L
기간: 4 년
삶의 질(QoL) 평가
4 년
활동 평가
기간: 4 년
혈우병 활동 목록
4 년
건강 경제학 평가
기간: 4 년
입원 횟수, 응급실 방문 횟수, 의사 방문 횟수, 결근 일수 등의 정보 수집
4 년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Spark Therapeutics, Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Clinical Trial Director, Spark Therapeutics, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 8월 14일

기본 완료 (추정된)

2032년 12월 1일

연구 완료 (추정된)

2032년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 1월 24일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 2월 7일

처음 게시됨 (실제)

2018년 2월 14일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 11월 29일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 11월 26일

마지막으로 확인됨

2024년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • SPK-8011/8016-LTFU

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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