Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langsiktig sikkerhet og effekt av gnistsponsede genterapier hos menn med hemofili A

19. januar 2024 oppdatert av: Spark Therapeutics

En multisenterevaluering av den langsiktige sikkerheten og effekten av gnistsponsede genterapier hos menn med hemofili A

Denne langsiktige oppfølgingsstudien vil fortsette å evaluere den langsiktige sikkerheten og effekten av SPK-8011 og SPK-8016 hos menn med hemofili A, som har fått en enkelt intravenøs administrering av SPK-8011 eller SPK-8016 i alle Spark-sponset SPK-8011- eller SPK-8016-studie.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien vil følge pasienter med hemofili A, som har fått en enkelt intravenøs administrering av SPK-8011 eller SPK-8016 i en tidligere Spark-sponset SPK-8011- eller SPK-8016-studie. Forsøkspersonene vil bli fulgt i opptil totalt 5 år etter infusjon (inkludert tiden på doseringsstudien).

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

29

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital Department of Cell & Molecular Therapies
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia
        • The Alfred Hospital & Monash Medical Centre
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Forente stater, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Truman Medical Centers
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 10733
        • Pennsylvania State University Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Hanner med hemofili A, som fikk en enkelt intravenøs administrering av SPK-8011 i en hvilken som helst Spark-sponset SPK-8011-studie.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier

Deltakere er kun kvalifisert for å bli inkludert i studien hvis alle følgende kriterier gjelder:

  1. Har mottatt en enkelt intravenøs administrering av SPK-8011 eller SPK-8016 i en hvilken som helst Spark-sponset genterapistudie; og
  2. Forstå formålet med og risikoene med studien og gi signert og datert informert samtykke før du gjennomgår noen studiespesifikke prosedyrer.

Eksklusjonskriterier

Deltakere ekskluderes fra studien hvis noen av følgende kriterier gjelder:

1. Kan ikke eller vil ikke overholde tidsplanen for besøk og studievurderinger som beskrevet i denne studieprotokollen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av FVIII-hemmere
Tidsramme: 4 år
Forekomst av FVIII-hemmere
4 år
Forekomst av alle uønskede hendelser
Tidsramme: 4 år
Forekomst av alle uønskede hendelser
4 år
Forekomst(er) av nye eller forverring av uønskede hendelser av interesse
Tidsramme: 4 år
Slik som: ondartede sykdommer, nevrologiske, revmatologiske eller andre autoimmune eller hematologiske lidelser
4 år
Årlig blødningsrate
Tidsramme: 4 år
Årlig blødningsrate
4 år
FVIII aktivitetsnivåer
Tidsramme: 4 år
FVIII aktivitetsnivåer
4 år
Totalt FVIII-forbruk
Tidsramme: 4 år
Totalt FVIII-forbruk
4 år
Antall FVIII-infusjoner
Tidsramme: 4 år
Antall FVIII-infusjoner
4 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Felles helsevurdering
Tidsramme: 4 år
Vurdering av leddhelse for seks indeksledd ved bruk av en modifisert hemofili joint Health Score (HJHS). HJHS er et vurderingsverktøy for fysisk undersøkelse som måler leddhelse innen kroppsstruktur og funksjon (dvs. svekkelse), av leddene som oftest påvirkes av blødning ved hemofili: knærne, anklene og albuene
4 år
Mål Felles vurdering
Tidsramme: 4 år
Etterforskers vurdering av blødning i målledd (f.eks. hofte, albue, håndledd, skulder, kne og ankel)
4 år
Haem-A-QoL
Tidsramme: 4 år
Vurdering av livskvalitet (QoL).
4 år
EQ-5D-5L
Tidsramme: 4 år
Vurdering av livskvalitet (QoL).
4 år
Aktivitetsvurderinger
Tidsramme: 4 år
Liste over hemofiliaktiviteter
4 år
Helseøkonomisk vurdering
Tidsramme: 4 år
Innsamling av informasjon, inkludert antall sykehusinnleggelser, legevaktbesøk, legebesøk og tapte arbeids-/skoledager
4 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Spark Therapeutics

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Trial Director, Spark Therapeutics, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

14. august 2018

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2032

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2032

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. januar 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. februar 2018

Først lagt ut (Faktiske)

14. februar 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. januar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. januar 2024

Sist bekreftet

1. januar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SPK-8011/8016-LTFU

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Hemofili A

Kliniske studier på SPK-8011

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Guatemala

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere