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Langzeitsicherheit und Wirksamkeit von Spark-gesponserten Gentherapien bei Männern mit Hämophilie A

19. Januar 2024 aktualisiert von: Spark Therapeutics

Eine multizentrische Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Spark-gesponserten Gentherapien bei Männern mit Hämophilie A

Diese Langzeit-Follow-up-Studie wird weiterhin die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit von SPK-8011 und SPK-8016 bei Männern mit Hämophilie A bewerten, die eine einzelne intravenöse Verabreichung von SPK-8011 oder SPK-8016 erhalten haben Von Spark gesponserte Studie SPK-8011 oder SPK-8016.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie wird Patienten mit Hämophilie A folgen, die in einer früheren von Spark gesponserten SPK-8011- oder SPK-8016-Studie eine einzelne intravenöse Verabreichung von SPK-8011 oder SPK-8016 erhalten haben. Die Probanden werden bis zu insgesamt 5 Jahre nach der Infusion nachbeobachtet (einschließlich der Zeit der Dosierungsstudie).

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

29

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital Department of Cell & Molecular Therapies
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien
        • The Alfred Hospital & Monash Medical Centre
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Truman Medical Centers
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 10733
        • Pennsylvania State University Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Männer mit Hämophilie A, die in einer von Spark gesponserten SPK-8011-Studie eine einzelne intravenöse Verabreichung von SPK-8011 erhielten.

Beschreibung

Einschlusskriterien

Teilnehmer können nur dann in die Studie aufgenommen werden, wenn alle der folgenden Kriterien zutreffen:

  1. eine einzelne intravenöse Verabreichung von SPK-8011 oder SPK-8016 in einer von Spark gesponserten Gentherapiestudie erhalten haben; Und
  2. Verstehen Sie den Zweck und die Risiken der Studie und geben Sie eine unterzeichnete und datierte Einverständniserklärung ab, bevor Sie sich studienspezifischen Verfahren unterziehen.

Ausschlusskriterien

Teilnehmer werden von der Studie ausgeschlossen, wenn eines der folgenden Kriterien zutrifft:

1. Unfähig oder nicht bereit, den in diesem Studienprotokoll beschriebenen Zeitplan für Besuche und Studienbewertungen einzuhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit von FVIII-Inhibitoren
Zeitfenster: 4 Jahre
Häufigkeit von FVIII-Inhibitoren
4 Jahre
Häufigkeit aller unerwünschten Ereignisse
Zeitfenster: 4 Jahre
Häufigkeit aller unerwünschten Ereignisse
4 Jahre
Inzidenz(en) neuer oder Verschlimmerung unerwünschter Ereignisse von Interesse
Zeitfenster: 4 Jahre
Wie zum Beispiel: bösartige Erkrankungen, neurologische, rheumatologische oder andere Autoimmun- oder hämatologische Störungen
4 Jahre
Jährliche Blutungsrate
Zeitfenster: 4 Jahre
Jährliche Blutungsrate
4 Jahre
FVIII-Aktivitätsniveaus
Zeitfenster: 4 Jahre
FVIII-Aktivitätsniveaus
4 Jahre
Gesamter FVIII-Verbrauch
Zeitfenster: 4 Jahre
Gesamter FVIII-Verbrauch
4 Jahre
Anzahl der FVIII-Infusionen
Zeitfenster: 4 Jahre
Anzahl der FVIII-Infusionen
4 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gemeinsame Gesundheitsbewertung
Zeitfenster: 4 Jahre
Bewertung der Gelenkgesundheit für sechs Indexgelenke unter Verwendung eines modifizierten Hemophilia Joint Health Score (HJHS). Das HJHS ist ein Instrument zur Beurteilung der körperlichen Untersuchung, das die Gesundheit der Gelenke im Bereich der Körperstruktur und -funktion misst (d. h. Beeinträchtigung), der Gelenke, die am häufigsten von Blutungen bei Hämophilie betroffen sind: Knie, Knöchel und Ellbogen
4 Jahre
Gemeinsame Zielbewertung
Zeitfenster: 4 Jahre
Beurteilung durch den Prüfarzt von Blutungen in Zielgelenken (z. B. Hüfte, Ellbogen, Handgelenk, Schulter, Knie und Knöchel)
4 Jahre
Haem-A-QoL
Zeitfenster: 4 Jahre
Bewertung der Lebensqualität (QoL).
4 Jahre
EQ-5D-5L
Zeitfenster: 4 Jahre
Bewertung der Lebensqualität (QoL).
4 Jahre
Aktivitätsbewertungen
Zeitfenster: 4 Jahre
Liste der Hämophilie-Aktivitäten
4 Jahre
Gesundheitsökonomische Bewertung
Zeitfenster: 4 Jahre
Sammlung von Informationen, einschließlich der Anzahl von Krankenhausaufenthalten, Notaufnahmen, Arztbesuchen und Arbeits-/Schultagen
4 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Spark Therapeutics

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Trial Director, Spark Therapeutics, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. August 2018

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2032

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2032

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. Januar 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. Februar 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. Februar 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. Januar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. Januar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SPK-8011/8016-LTFU

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Hämophilie A

Klinische Studien zur SPK-8011

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