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血友病Aの男性におけるスパークスポンサー遺伝子治療の長期的な安全性と有効性

2024年11月26日 更新者：Spark Therapeutics, Inc.

血友病 A の男性におけるスパーク主催遺伝子治療の長期的な安全性と有効性の多施設評価

この長期追跡調査では、SPK-8011 または SPK-8016 の単回静脈内投与を受けた血友病 A の男性における SPK-8011 および SPK-8016 の長期的な安全性と有効性を引き続き評価します。 Spark が後援する SPK-8011 または SPK-8016 研究。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究は、Spark がスポンサーとなった以前の SPK-8011 または SPK-8016 研究で SPK-8011 または SPK-8016 の単回静脈内投与を受けた血友病 A の患者を追跡します。 被験者は、注入後最大5年間（投薬研究の時間を含む）追跡されます。

研究の種類

観察的

入学 (実際)

29

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Boston Children's Hospital
    • Mississippi
      • Madison、Mississippi、アメリカ、39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
        • Truman Medical Centers
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、アメリカ、10733
        • Pennsylvania State University Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
        • Thomas Jefferson University
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298
        • Virginia Commonwealth University
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Sydney、New South Wales、オーストラリア、2050
        • Royal Prince Alfred Hospital Department of Cell & Molecular Therapies
    • Victoria
      • Melbourne、Victoria、オーストラリア
        • The Alfred Hospital & Monash Medical Centre
  • カナダ
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

Sparkが後援するSPK-8011研究でSPK-8011の単回静脈内投与を受けた血友病Aの男性。

説明

包含基準

参加者は、次の基準がすべて当てはまる場合にのみ、研究に参加する資格があります。

  1. -スパークが後援する遺伝子治療研究でSPK-8011またはSPK-8016の単回静脈内投与を受けた;と
  2. 研究の目的とリスクを理解し、研究固有の手順を受ける前に、署名と日付を記入したインフォームド コンセントを提供します。

除外基準

次の基準のいずれかに該当する場合、参加者は研究から除外されます。

1.この研究プロトコルに記載されている訪問および研究評価のスケジュールに従うことができない、または従うことを望まない。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：コホート
  • 時間の展望：見込みのある

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）のある参加者の数
時間枠：9年まで
9年まで
特別に関心のある有害事象（AESI）のある参加者の数
時間枠：9年まで
9年まで
凝固第 VIII 因子 (FVIII) 阻害剤の開発の発生率
時間枠：9年まで
9年まで
臨床検査異常のある参加者の数
時間枠：9年まで
9年まで
バイタルサイン異常のある参加者の数
時間枠：9年まで
9年まで
健康診断に異常のある参加者の数
時間枠：9年まで
9年まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
関節の健康評価
時間枠：4年
修正された血友病関節健康スコア (HJHS) を使用した 6 つの指標関節の関節健康の評価。 HJHS は身体検査の評価ツールであり、身体の構造と機能の領域で関節の健康状態を測定します (つまり、 血友病で最も一般的に出血の影響を受ける関節：膝、足首、および肘
4年
ターゲット共同評価
時間枠：4年
対象関節（股関節、肘、手首、肩、膝、足首など）における出血の治験責任医師による評価
4年
Haem-A-QoL
時間枠：4年
生活の質（QoL）評価
4年
EQ-5D-5L
時間枠：4年
生活の質（QoL）評価
4年
活動評価
時間枠：4年
血友病活動一覧
4年
医療経済評価
時間枠：4年
入院数、緊急治療室の訪問数、医師の訪問数、仕事や学校を休んだ日などの情報収集
4年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Spark Therapeutics, Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Clinical Trial Director、Spark Therapeutics, Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年8月14日

一次修了 (推定)

2032年12月1日

研究の完了 (推定)

2032年12月1日

試験登録日

最初に提出

2018年1月24日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年2月7日

最初の投稿 (実際)

2018年2月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年11月29日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年11月26日

最終確認日

2024年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • SPK-8011/8016-LTFU

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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