Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van door vonk gesponsorde gentherapieën bij mannen met hemofilie A

26 november 2024 bijgewerkt door: Spark Therapeutics, Inc.

Een multicenterevaluatie van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van door Spark gesponsorde gentherapieën bij mannen met hemofilie A

Deze follow-upstudie op lange termijn zal doorgaan met het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van SPK-8011 en SPK-8016 bij mannen met hemofilie A, die een enkele intraveneuze toediening van SPK-8011 of SPK-8016 hebben gekregen in eender welke Door Spark gesponsorde studie SPK-8011 of SPK-8016.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie zal patiënten met hemofilie A volgen die een enkele intraveneuze toediening van SPK-8011 of SPK-8016 hebben gekregen in een eerder door Spark gesponsord SPK-8011- of SPK-8016-onderzoek. De proefpersonen zullen tot in totaal 5 jaar na de infusie worden gevolgd (inclusief de tijd van het doseringsonderzoek).

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

29

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australië, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital Department of Cell & Molecular Therapies
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australië
        • The Alfred Hospital & Monash Medical Centre
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Verenigde Staten, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Truman Medical Centers
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 10733
        • Pennsylvania State University Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Mannen met hemofilie A, die een enkele intraveneuze toediening van SPK-8011 kregen in een door Spark gesponsord SPK-8011-onderzoek.

Beschrijving

Inclusiecriteria

Deelnemers komen alleen in aanmerking voor deelname aan het onderzoek als alle volgende criteria van toepassing zijn:

  1. Een enkele intraveneuze toediening van SPK-8011 of SPK-8016 hebben gekregen in een door Spark gesponsord gentherapieonderzoek; En
  2. Begrijp het doel en de risico's van de studie en geef ondertekende en gedateerde geïnformeerde toestemming voordat u studiespecifieke procedures ondergaat.

Uitsluitingscriteria

Deelnemers worden uitgesloten van het onderzoek als een van de volgende criteria van toepassing is:

1. Niet kunnen of willen voldoen aan het schema van visitaties en studiebeoordelingen zoals beschreven in dit studieprotocol.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Tot 9 jaar
Tot 9 jaar
Aantal deelnemers met bijwerkingen van bijzonder belang (AESI's)
Tijdsspanne: Tot 9 jaar
Tot 9 jaar
Incidentie van de ontwikkeling van stollingsfactor VIII (FVIII)-remmers
Tijdsspanne: Tot 9 jaar
Tot 9 jaar
Aantal deelnemers met klinische laboratoriumafwijkingen
Tijdsspanne: Tot 9 jaar
Tot 9 jaar
Aantal deelnemers met afwijkingen in de vitale functies
Tijdsspanne: Tot 9 jaar
Tot 9 jaar
Aantal deelnemers met afwijkingen bij lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: Tot 9 jaar
Tot 9 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gezamenlijke gezondheidsbeoordeling
Tijdsspanne: 4 jaar
Beoordeling van de gezondheid van gewrichten voor zes indexgewrichten met behulp van een gemodificeerde Hemophilia Joint Health Score (HJHS). De HJHS is een beoordelingsinstrument voor lichamelijk onderzoek, dat de gezondheid van gewrichten meet op het gebied van lichaamsstructuur en -functie (d.w.z. stoornis), van de gewrichten die het vaakst worden aangetast door bloedingen bij hemofilie: de knieën, enkels en ellebogen
4 jaar
Doel gezamenlijke beoordeling
Tijdsspanne: 4 jaar
Beoordeling door de onderzoeker van bloedingen in doelgewrichten (bijv. heup, elleboog, pols, schouder, knie en enkel)
4 jaar
Haem-A-QoL
Tijdsspanne: 4 jaar
Beoordeling van de kwaliteit van leven (QoL).
4 jaar
EQ-5D-5L
Tijdsspanne: 4 jaar
Beoordeling van de kwaliteit van leven (QoL).
4 jaar
Activiteitenbeoordelingen
Tijdsspanne: 4 jaar
Activiteitenlijst hemofilie
4 jaar
Beoordeling gezondheidseconomie
Tijdsspanne: 4 jaar
Verzameling van informatie, waaronder het aantal ziekenhuisopnames, bezoeken aan spoedeisende hulp, doktersbezoeken en gemiste werk-/schooldagen
4 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Spark Therapeutics, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Trial Director, Spark Therapeutics, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

14 augustus 2018

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2032

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2032

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 januari 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 februari 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

14 februari 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 november 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 november 2024

Laatst geverifieerd

1 november 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SPK-8011/8016-LTFU

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hemofilie A

Klinische onderzoeken op SPK-8011

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Pakistan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren