Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Spark-sponsoroitujen geeniterapioiden pitkäaikainen turvallisuus ja tehokkuus miehillä, joilla on hemofilia A

tiistai 26. marraskuuta 2024 päivittänyt: Spark Therapeutics, Inc.

Monikeskusarvio Spark-sponsoroimien geeniterapioiden pitkäaikaisesta turvallisuudesta ja tehokkuudesta miehillä, joilla on hemofilia A

Tässä pitkän aikavälin seurantatutkimuksessa jatketaan SPK-8011:n ja SPK-8016:n pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehokkuuden arviointia miehillä, joilla on hemofilia A, jotka ovat saaneet yhden suonensisäisen annon SPK-8011:tä tai SPK-8016:ta missä tahansa Spark-sponsoroima SPK-8011- tai SPK-8016-tutkimus.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tässä tutkimuksessa seurataan hemofilia A:ta sairastavia potilaita, jotka ovat saaneet yhden suonensisäisen annon SPK-8011:tä tai SPK-8016:ta missä tahansa aikaisemmassa Spark-sponsoromassa SPK-8011- tai SPK-8016-tutkimuksessa. Koehenkilöitä seurataan yhteensä enintään 5 vuotta infuusion jälkeen (mukaan lukien annostustutkimuksen aika).

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

29

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital Department of Cell & Molecular Therapies
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia
        • The Alfred Hospital & Monash Medical Centre
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Yhdysvallat, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • Truman Medical Centers
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 10733
        • Pennsylvania State University Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Miehet, joilla on hemofilia A, jotka saivat yhden suonensisäisen annon SPK-8011:tä missä tahansa Spark-sponsoroimassa SPK-8011-tutkimuksessa.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit

Osallistujat voidaan ottaa mukaan tutkimukseen vain, jos kaikki seuraavat kriteerit täyttyvät:

  1. olet saanut yhden suonensisäisen annon SPK-8011:tä tai SPK-8016:ta missä tahansa Spark-sponsoroimassa geeniterapiatutkimuksessa; ja
  2. Ymmärrä tutkimuksen tarkoitus ja riskit ja anna allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumus ennen tutkimuskohtaisten toimenpiteiden suorittamista.

Poissulkemiskriteerit

Osallistujat suljetaan pois tutkimuksesta, jos jokin seuraavista kriteereistä täyttyy:

1.Ei pysty tai halua noudattaa tässä tutkimuspöytäkirjassa kuvattua vierailujen ja tutkimusarviointien aikataulua.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla on haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Jopa 9 vuotta
Jopa 9 vuotta
Osallistujien määrä, joilla on erityistä kiinnostavaa haittatapahtumaa (AESI)
Aikaikkuna: Jopa 9 vuotta
Jopa 9 vuotta
Hyytymistekijä VIII:n (FVIII) estäjän kehittymisen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jopa 9 vuotta
Jopa 9 vuotta
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisiä laboratoriopoikkeavuuksia
Aikaikkuna: Jopa 9 vuotta
Jopa 9 vuotta
Niiden osallistujien määrä, joilla on elintoimintojen poikkeavuuksia
Aikaikkuna: Jopa 9 vuotta
Jopa 9 vuotta
Niiden osallistujien määrä, joilla on poikkeavuuksia fyysisessä kokeessa
Aikaikkuna: Jopa 9 vuotta
Jopa 9 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Yhteinen terveysarviointi
Aikaikkuna: 4 Vuotta
Kuuden indeksinivelen nivelten terveyden arviointi modifioidulla hemofilianivelen terveyspisteellä (HJHS). HJHS on fyysisen tutkimuksen arviointityökalu, joka mittaa nivelten terveyttä kehon rakenteen ja toiminnan alueella (esim. heikkeneminen), nivelistä, joihin hemofilian verenvuoto vaikuttaa yleisimmin: polvet, nilkat ja kyynärpäät
4 Vuotta
Tavoite yhteinen arviointi
Aikaikkuna: 4 Vuotta
Tutkijan arvio verenvuodosta kohdenivelissä (esim. lonkka, kyynärpää, ranne, olkapää, polvi ja nilkka)
4 Vuotta
Haem-A-QoL
Aikaikkuna: 4 Vuotta
Elämänlaadun (QoL) arviointi
4 Vuotta
EQ-5D-5L
Aikaikkuna: 4 Vuotta
Elämänlaadun (QoL) arviointi
4 Vuotta
Toiminnan arvioinnit
Aikaikkuna: 4 Vuotta
Hemofiliatoimintojen luettelo
4 Vuotta
Terveystalousarvio
Aikaikkuna: 4 Vuotta
Tietojen kerääminen, mukaan lukien sairaalahoitojen lukumäärä, ensiapukäynnit, lääkärikäynnit ja poissa jääneet työ-/koulupäivät
4 Vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Spark Therapeutics, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Trial Director, Spark Therapeutics, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 14. elokuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. joulukuuta 2032

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. joulukuuta 2032

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 24. tammikuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 7. helmikuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 14. helmikuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 29. marraskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 26. marraskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. marraskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SPK-8011/8016-LTFU

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hemofilia A

Kliiniset tutkimukset SPK-8011

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mauritius

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa