Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność terapii genowych sponsorowanych przez Spark u mężczyzn z hemofilią typu A

26 listopada 2024 zaktualizowane przez: Spark Therapeutics, Inc.

Wieloośrodkowa ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności terapii genowych sponsorowanych przez Spark u mężczyzn z hemofilią A

To długoterminowe badanie kontrolne będzie kontynuować ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności SPK-8011 i SPK-8016 u mężczyzn z hemofilią A, którzy otrzymali pojedyncze podanie dożylne SPK-8011 lub SPK-8016 w dowolnym Badanie SPK-8011 lub SPK-8016 sponsorowane przez firmę Spark.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie to obejmie pacjentów z hemofilią A, którzy otrzymali pojedyncze podanie dożylne SPK-8011 lub SPK-8016 w jakimkolwiek wcześniejszym badaniu SPK-8011 lub SPK-8016 sponsorowanym przez firmę Spark. Pacjenci będą obserwowani przez łącznie do 5 lat po infuzji (wliczając czas badania dawkowania).

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

29

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital Department of Cell & Molecular Therapies
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia
        • The Alfred Hospital & Monash Medical Centre
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Truman Medical Centers
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 10733
        • Pennsylvania State University Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Mężczyźni z hemofilią typu A, którym podano jednorazowo SPK-8011 dożylnie w jakimkolwiek badaniu SPK-8011 sponsorowanym przez firmę Spark.

Opis

Kryteria przyjęcia

Uczestnicy kwalifikują się do udziału w badaniu tylko wtedy, gdy spełnione są wszystkie poniższe kryteria:

  1. Otrzymali pojedyncze dożylne podanie SPK-8011 lub SPK-8016 w jakimkolwiek badaniu terapii genowej sponsorowanym przez Spark; I
  2. Należy zrozumieć cel i ryzyko związane z badaniem oraz przedstawić podpisaną i opatrzoną datą świadomą zgodę przed poddaniem się jakimkolwiek procedurom związanym z badaniem.

Kryteria wyłączenia

Uczestnicy są wykluczeni z badania, jeśli spełnia którekolwiek z poniższych kryteriów:

1. Niezdolność lub niechęć do przestrzegania harmonogramu wizyt i ocen badań opisanych w niniejszym protokole badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Do 9 lat
Do 9 lat
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI)
Ramy czasowe: Do 9 lat
Do 9 lat
Występowanie rozwoju inhibitora czynnika krzepnięcia VIII (FVIII).
Ramy czasowe: Do 9 lat
Do 9 lat
Liczba uczestników z nieprawidłowościami w badaniach laboratoryjnych
Ramy czasowe: Do 9 lat
Do 9 lat
Liczba uczestników z nieprawidłowościami w zakresie funkcji życiowych
Ramy czasowe: Do 9 lat
Do 9 lat
Liczba uczestników z nieprawidłowościami w badaniach fizykalnych
Ramy czasowe: Do 9 lat
Do 9 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wspólna ocena stanu zdrowia
Ramy czasowe: 4 lata
Ocena stanu zdrowia stawów dla sześciu stawów indeksowych przy użyciu zmodyfikowanej oceny zdrowia stawów związanej z hemofilią (HJHS). HJHS to narzędzie do oceny badania fizykalnego, które mierzy zdrowie stawów w dziedzinie struktury i funkcji ciała (tj. upośledzenie ruchowe), stawów najczęściej dotkniętych krwawieniem w przebiegu hemofilii: kolan, kostek i łokci
4 lata
Docelowa wspólna ocena
Ramy czasowe: 4 lata
Ocena badacza krwawienia w docelowych stawach (np. biodrze, łokciu, nadgarstku, barku, kolanie i kostce)
4 lata
Hem-A-QoL
Ramy czasowe: 4 lata
Ocena jakości życia (QoL).
4 lata
EQ-5D-5L
Ramy czasowe: 4 lata
Ocena jakości życia (QoL).
4 lata
Oceny działań
Ramy czasowe: 4 lata
Lista działań związanych z hemofilią
4 lata
Ocena ekonomiki zdrowia
Ramy czasowe: 4 lata
Zbieranie informacji, w tym liczba hospitalizacji, wizyt na izbie przyjęć, wizyt u lekarza i dni opuszczonych w pracy/szkole
4 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Spark Therapeutics, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Trial Director, Spark Therapeutics, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 sierpnia 2018

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2032

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2032

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 stycznia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 lutego 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

14 lutego 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 listopada 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 listopada 2024

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SPK-8011/8016-LTFU

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia A

Badania kliniczne na SPK-8011

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Netherlands

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj