Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочная безопасность и эффективность спонсируемой искрой генной терапии у мужчин с гемофилией А

26 ноября 2024 г. обновлено: Spark Therapeutics, Inc.

Многоцентровая оценка долгосрочной безопасности и эффективности генной терапии, спонсируемой Spark, у мужчин с гемофилией А

Это долгосрочное последующее исследование продолжит оценку долгосрочной безопасности и эффективности SPK-8011 и SPK-8016 у мужчин с гемофилией А, которые получили однократное внутривенное введение SPK-8011 или SPK-8016 в любой Исследование SPK-8011 или SPK-8016, спонсируемое Spark.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В этом исследовании будут участвовать пациенты с гемофилией А, которым однократно внутривенно вводили SPK-8011 или SPK-8016 в любом предыдущем исследовании SPK-8011 или SPK-8016, спонсируемом Spark. Субъекты будут находиться под наблюдением в общей сложности до 5 лет после инфузии (включая время исследования дозирования).

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

29

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Австралия, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital Department of Cell & Molecular Therapies
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Австралия
        • The Alfred Hospital & Monash Medical Centre
  • Канада
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Соединенные Штаты, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
        • Truman Medical Centers
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 10733
        • Pennsylvania State University Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Мужчины с гемофилией А, получившие однократное внутривенное введение SPK-8011 в любом исследовании SPK-8011, спонсируемом Spark.

Описание

Критерии включения

Участники имеют право быть включенными в исследование, только если выполняются все следующие критерии:

  1. Получили одно внутривенное введение SPK-8011 или SPK-8016 в любом исследовании генной терапии, спонсируемом Spark; и
  2. Поймите цель и риски исследования и предоставьте подписанное и датированное информированное согласие до прохождения каких-либо процедур, связанных с исследованием.

Критерий исключения

Участники исключаются из исследования, если применяется любой из следующих критериев:

1. Неспособность или нежелание соблюдать график посещений и оценок исследования, как описано в этом протоколе исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: До 9 лет
До 9 лет
Количество участников с нежелательными явлениями, представляющими особый интерес (AESI)
Временное ограничение: До 9 лет
До 9 лет
Частота разработки ингибиторов фактора свертывания крови VIII (FVIII)
Временное ограничение: До 9 лет
До 9 лет
Количество участников с клиническими лабораторными отклонениями
Временное ограничение: До 9 лет
До 9 лет
Количество участников с нарушениями жизненно важных функций
Временное ограничение: До 9 лет
До 9 лет
Количество участников с отклонениями при физикальном осмотре
Временное ограничение: До 9 лет
До 9 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Совместная оценка состояния здоровья
Временное ограничение: 4 года
Оценка здоровья суставов для шести указательных суставов с использованием модифицированной шкалы здоровья суставов при гемофилии (HJHS). HJHS — это инструмент оценки медицинского осмотра, который измеряет здоровье суставов в области структуры и функции тела (т. поражение) суставов, наиболее часто поражаемых кровотечением при гемофилии: коленных, голеностопных и локтевых
4 года
Целевая совместная оценка
Временное ограничение: 4 года
Оценка следователем кровотечения в целевых суставах (например, тазобедренном, локтевом, запястном, плечевом, коленном и голеностопном)
4 года
Haem-A-QoL
Временное ограничение: 4 года
Оценка качества жизни (QoL)
4 года
ЭК-5Д-5Л
Временное ограничение: 4 года
Оценка качества жизни (QoL)
4 года
Оценка деятельности
Временное ограничение: 4 года
Список действий при гемофилии
4 года
Оценка экономики здравоохранения
Временное ограничение: 4 года
Сбор информации, включая количество госпитализаций, посещений отделений неотложной помощи, посещений врачей и пропущенных рабочих/учебных дней.
4 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Spark Therapeutics, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Clinical Trial Director, Spark Therapeutics, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

14 августа 2018 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2032 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2032 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

24 января 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 февраля 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

14 февраля 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

29 ноября 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

26 ноября 2024 г.

Последняя проверка

1 ноября 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SPK-8011/8016-LTFU

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Гемофилия А

Клинические исследования СПК-8011

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Latvia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться