Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá bezpečnost a účinnost jiskrou sponzorovaných genových terapií u mužů s hemofilií A

26. listopadu 2024 aktualizováno: Spark Therapeutics, Inc.

Multicentrické hodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti genových terapií sponzorovaných jiskrou u mužů s hemofilií A

Tato dlouhodobá následná studie bude pokračovat v hodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti SPK-8011 a SPK-8016 u mužů s hemofilií A, kteří dostali jednorázové intravenózní podání SPK-8011 nebo SPK-8016 v jakémkoli Jiskrou sponzorovaná studie SPK-8011 nebo SPK-8016.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie bude sledovat pacienty s hemofilií A, kteří dostali jednorázové intravenózní podání SPK-8011 nebo SPK-8016 v jakékoli předchozí studii SPK-8011 nebo SPK-8016 sponzorované Sparkem. Subjekty budou sledovány celkem až 5 let po infuzi (včetně doby studie dávkování).

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

29

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Austrálie, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital Department of Cell & Molecular Therapies
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie
        • The Alfred Hospital & Monash Medical Centre
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Spojené státy, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Truman Medical Centers
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 10733
        • Pennsylvania State University Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Muži s hemofilií A, kteří dostali jednorázové intravenózní podání SPK-8011 v jakékoli studii SPK-8011 sponzorované Sparkem.

Popis

Kritéria pro zařazení

Účastníci mohou být zařazeni do studie pouze tehdy, pokud jsou splněna všechna následující kritéria:

  1. dostali jednorázové intravenózní podání SPK-8011 nebo SPK-8016 v jakékoli studii genové terapie sponzorované Sparkem; a
  2. Pochopte účel a rizika studie a poskytněte podepsaný a datovaný informovaný souhlas předtím, než podstoupíte jakékoli postupy specifické pro studii.

Kritéria vyloučení

Účastníci jsou ze studie vyloučeni, pokud platí některé z následujících kritérií:

1. Neschopnost nebo ochotu dodržovat plán návštěv a hodnocení studie, jak je popsáno v tomto protokolu studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Až 9 let
Až 9 let
Počet účastníků s nežádoucími událostmi zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: Až 9 let
Až 9 let
Incidence vývoje inhibitoru koagulačního faktoru VIII (FVIII).
Časové okno: Až 9 let
Až 9 let
Počet účastníků s klinickými laboratorními abnormalitami
Časové okno: Až 9 let
Až 9 let
Počet účastníků s abnormalitami vitálních funkcí
Časové okno: Až 9 let
Až 9 let
Počet účastníků s abnormalitami fyzické zkoušky
Časové okno: Až 9 let
Až 9 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Společné hodnocení zdraví
Časové okno: 4 roky
Posouzení zdraví kloubů pro šest indexových kloubů pomocí upraveného skóre Hemophilia Joint Health Score (HJHS). HJHS je nástroj pro hodnocení fyzického vyšetření, který měří zdraví kloubů v oblasti tělesné struktury a funkce (tj. postižení), kloubů nejčastěji postižených krvácením při hemofilii: kolena, kotníky a lokty
4 roky
Cílové společné hodnocení
Časové okno: 4 roky
Vyšetřovatel hodnotí krvácení do cílových kloubů (např. kyčle, loket, zápěstí, rameno, koleno a kotník)
4 roky
Haem-A-QoL
Časové okno: 4 roky
Hodnocení kvality života (QoL).
4 roky
EQ-5D-5L
Časové okno: 4 roky
Hodnocení kvality života (QoL).
4 roky
Hodnocení aktivit
Časové okno: 4 roky
Seznam aktivit pro hemofilii
4 roky
Hodnocení ekonomiky zdraví
Časové okno: 4 roky
Shromažďování informací včetně počtu hospitalizací, návštěv na pohotovosti, návštěv lékaře a zameškaných pracovních/školních dnů
4 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Spark Therapeutics, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Trial Director, Spark Therapeutics, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. srpna 2018

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2032

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2032

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. ledna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. února 2018

První zveřejněno (Aktuální)

14. února 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. listopadu 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. listopadu 2024

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SPK-8011/8016-LTFU

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na SPK-8011

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Jordan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit