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Sicurezza ed efficacia a lungo termine delle terapie geniche sponsorizzate da Spark nei maschi con emofilia A

26 novembre 2024 aggiornato da: Spark Therapeutics, Inc.

Una valutazione multicentrica della sicurezza e dell'efficacia a lungo termine delle terapie geniche sponsorizzate da Spark nei maschi con emofilia A

Questo studio di follow-up a lungo termine continuerà a valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di SPK-8011 e SPK-8016 nei maschi con emofilia A, che hanno ricevuto una singola somministrazione endovenosa di SPK-8011 o SPK-8016 in qualsiasi Studio SPK-8011 o SPK-8016 sponsorizzato da Spark.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio seguirà i pazienti con emofilia A, che hanno ricevuto una singola somministrazione endovenosa di SPK-8011 o SPK-8016 in qualsiasi precedente studio SPK-8011 o SPK-8016 sponsorizzato da Spark. I soggetti saranno seguiti fino a un totale di 5 anni dopo l'infusione (incluso il tempo dello studio sul dosaggio).

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

29

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital Department of Cell & Molecular Therapies
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia
        • The Alfred Hospital & Monash Medical Centre
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Stati Uniti, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Truman Medical Centers
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 10733
        • Pennsylvania State University Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Maschi con emofilia A, che hanno ricevuto una singola somministrazione endovenosa di SPK-8011 in qualsiasi studio SPK-8011 sponsorizzato da Spark.

Descrizione

Criterio di inclusione

I partecipanti possono essere inclusi nello studio solo se si applicano tutti i seguenti criteri:

  1. Avere ricevuto una singola somministrazione endovenosa di SPK-8011 o SPK-8016 in qualsiasi studio di terapia genica sponsorizzato da Spark; E
  2. Comprendere lo scopo e i rischi dello studio e fornire il consenso informato firmato e datato prima di sottoporsi a qualsiasi procedura specifica dello studio.

Criteri di esclusione

I partecipanti sono esclusi dallo studio se si applica uno dei seguenti criteri:

1. Impossibile o non disposto a rispettare il programma delle visite e delle valutazioni dello studio come descritto in questo protocollo di studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (EA) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Fino a 9 anni
Fino a 9 anni
Numero di partecipanti con eventi avversi di particolare interesse (AESI)
Lasso di tempo: Fino a 9 anni
Fino a 9 anni
Incidenza dello sviluppo dell'inibitore del fattore VIII della coagulazione (FVIII).
Lasso di tempo: Fino a 9 anni
Fino a 9 anni
Numero di partecipanti con anomalie di laboratorio clinico
Lasso di tempo: Fino a 9 anni
Fino a 9 anni
Numero di partecipanti con anomalie dei segni vitali
Lasso di tempo: Fino a 9 anni
Fino a 9 anni
Numero di partecipanti con anomalie nell'esame fisico
Lasso di tempo: Fino a 9 anni
Fino a 9 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione congiunta della salute
Lasso di tempo: 4 anni
Valutazione della salute delle articolazioni per sei articolazioni indice utilizzando un punteggio di salute delle articolazioni dell'emofilia modificato (HJHS). L'HJHS è uno strumento di valutazione dell'esame fisico, che misura la salute delle articolazioni nel dominio della struttura e della funzione corporea (ad es. compromissione), delle articolazioni più comunemente colpite da sanguinamento nell'emofilia: le ginocchia, le caviglie e i gomiti
4 anni
Obiettivo Valutazione congiunta
Lasso di tempo: 4 anni
Valutazione dello sperimentatore del sanguinamento nelle articolazioni bersaglio (ad es. Anca, gomito, polso, spalla, ginocchio e caviglia)
4 anni
Haem-A-QoL
Lasso di tempo: 4 anni
Valutazione della qualità della vita (QoL).
4 anni
EQ-5D-5L
Lasso di tempo: 4 anni
Valutazione della qualità della vita (QoL).
4 anni
Attività Valutazioni
Lasso di tempo: 4 anni
Elenco delle attività per l'emofilia
4 anni
Valutazione di economia sanitaria
Lasso di tempo: 4 anni
Raccolta di informazioni tra cui numero di ricoveri, visite al pronto soccorso, visite mediche e giorni di lavoro/scuola persi
4 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Spark Therapeutics, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Trial Director, Spark Therapeutics, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 agosto 2018

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2032

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2032

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 gennaio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 febbraio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

14 febbraio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 novembre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 novembre 2024

Ultimo verificato

1 novembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SPK-8011/8016-LTFU

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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