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Erweitertes Zugangsprogramm für Idebenon bei Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)

20. April 2023 aktualisiert von: Santhera Pharmaceuticals

Expanded Access Protocol (EAP) von Idebenon bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie

Das Hauptziel dieses Expanded-Access-Programms ist die Bereitstellung von Idebenon als Behandlung für berechtigte Teilnehmer mit Duchenne-Muskeldystrophie, bevor es in den Vereinigten Staaten (USA) für die Indikation DMD kommerziell erhältlich ist.

Studienübersicht

Status

Nicht länger verfügbar

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Erweiterter Zugriff

Erweiterter Zugriffstyp

  • Population mittlerer Größe

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06510
        • Yale New Haven Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Kennedy Krieger
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28207
        • Carolina's Healthcare System
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22904
        • University of Virginia Children's Hospital
    • Washington
      • Spokane, Washington, Vereinigte Staaten, 99202
        • St. Luke's Rehabilitation Institute

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

8 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Dokumentierte Diagnose von DMD (schwere Dystrophinopathie) und klinische Merkmale, die mit typischer DMD zum Zeitpunkt der Diagnose übereinstimmen (d. h. dokumentierte verzögerte motorische Fähigkeiten und Muskelschwäche im Alter von 5 Jahren) und wer nach Meinung des behandelnden Arztes von einer Behandlung mit Idebenon profitieren würde. DMD sollte durch eine Mutationsanalyse im Dystrophin-Gen oder durch wesentlich reduzierte Spiegel des Dystrophin-Proteins (d. h. fehlendes oder
  • Mindestens 8 Jahre alt beim Prescreening.
  • PEF oder FVC ≤ 80 % und > 25 % des vorhergesagten Werts basierend auf der letzten Bewertung, die in der Krankenakte des Patienten vermerkt und anschließend beim Aufnahmebesuch bestätigt wurde.
  • Kann Programmanforderungen verstehen und Programmmedikamente schlucken.
  • Unterschriebene und datierte Einverständniserklärung (bei der Einschreibungsvisite vom Patienten oder Elternteil/Erziehungsberechtigten (falls zutreffend) vor der Durchführung programmspezifischer Verfahren und der Abgabe von Idebenon an den Patienten einzuholen).

Ausschlusskriterien:

  • Berechtigt und in der Lage, an einer laufenden klinischen Studie mit Idebenon teilzunehmen.
  • nach Ansicht des behandelnden Arztes ein hohes Risiko für einen tödlichen Ausgang durch eine Lungeninfektion und/oder fortgeschrittene Kardiomyopathie aufweist.
  • Bekannte mäßige oder schwere Beeinträchtigung der Leberfunktion oder schwere Beeinträchtigung der Nierenfunktion.
  • Frühere oder anhaltende Erkrankungen oder Laboranomalien, die nach Ansicht des behandelnden Arztes den Patienten einem erheblichen Risiko aussetzen oder die Teilnahme des Patienten am Programm erheblich beeinträchtigen können.
  • Missbrauch von Drogen oder Alkohol, der nach Ansicht des behandelnden Arztes die Einhaltung der Behandlung beeinträchtigen würde.
  • Bekannte individuelle Überempfindlichkeit gegen Idebenon oder einen der Bestandteile/Hilfsstoffe des Programmmedikaments.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. Februar 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. Februar 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

15. Februar 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. April 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. April 2023

Zuletzt verifiziert

1. April 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SNT-EAP-002

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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