Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utvidet tilgangsprogram for Idebenone hos deltakere med Duchenne muskeldystrofi (DMD)

20. april 2023 oppdatert av: Santhera Pharmaceuticals

Expanded Access Protocol (EAP) av Idebenone hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi

Hovedmålet med dette utvidede tilgangsprogrammet er å gi idebenon som en behandling for kvalifiserte deltakere med Duchenne muskeldystrofi før det er kommersielt tilgjengelig i USA (USA) for indikasjon på DMD.

Studieoversikt

Status

Ikke lenger tilgjengelig

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Utvidet tilgang

Utvidet tilgangstype

  • Befolkning av middels størrelse

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06510
        • Yale New Haven Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Kennedy Krieger
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28207
        • Carolina's Healthcare System
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22904
        • University of Virginia Children's Hospital
    • Washington
      • Spokane, Washington, Forente stater, 99202
        • St. Luke's Rehabilitation Institute

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

8 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

N/A

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Dokumentert diagnose av DMD (alvorlig dystrofinopati) og kliniske trekk som samsvarer med typisk DMD ved diagnose (dvs. dokumentert forsinkede motoriske ferdigheter og muskelsvakhet ved 5 års alder) og hvem som etter den behandlende legens mening vil ha nytte av behandling med idebenon. DMD bør bekreftes ved mutasjonsanalyse i dystrofingenet eller ved vesentlig reduserte nivåer av dystrofinprotein (dvs. fraværende eller
  • Minimum 8 år ved Prescreening.
  • PEF eller FVC ≤80 % og >25 % av predikert verdi basert på siste vurdering notert i pasientens journal og deretter bekreftet ved innmeldingsbesøket.
  • Kunne forstå programkrav og svelge programmedisin.
  • Signert og datert skjema for informert samtykke (finnes ved registreringsbesøket fra pasient eller forelder/verge (hvis aktuelt) før noen programspesifikke prosedyrer utføres og idebenone utleveres til pasienten).

Ekskluderingskriterier:

  • Kvalifisert for og i stand til å delta i en pågående klinisk utprøving av idebenone.
  • Har høy risiko for dødelig utfall fra lungeinfeksjon og/eller avansert kardiomyopati etter den behandlende legens oppfatning.
  • Kjent moderat eller alvorlig nedsatt leverfunksjon eller alvorlig nedsatt nyrefunksjon.
  • Tidligere eller pågående medisinsk tilstand eller laboratorieavvik som etter den behandlende legens mening kan sette pasienten i betydelig risiko eller kan forstyrre pasientens deltakelse i programmet vesentlig.
  • Misbruk av rusmidler eller alkohol, som etter behandlende leges mening vil forstyrre etterlevelsen av behandlingen.
  • Kjent individuell overfølsomhet overfor idebenon eller noen av ingrediensene/hjelpestoffene i programmedisinen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. februar 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. februar 2018

Først lagt ut (Faktiske)

15. februar 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. april 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. april 2023

Sist bekreftet

1. april 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SNT-EAP-002

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Duchenne muskeldystrofi

Kliniske studier på Idebenone

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Portugal

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere