Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Программа расширенного доступа к идебенону у участников с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД)

20 апреля 2023 г. обновлено: Santhera Pharmaceuticals

Протокол расширенного доступа (EAP) к идебенону у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна

Основной целью этой программы расширенного доступа является предоставление идебенона в качестве средства для лечения подходящих участников с мышечной дистрофией Дюшенна до того, как он будет коммерчески доступен в Соединенных Штатах (США) для показаний к МДД.

Обзор исследования

Статус

Больше недоступно

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Расширенный доступ

Расширенный тип доступа

  • Население среднего размера

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06510
        • Yale New Haven Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • Kennedy Krieger
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28207
        • Carolina's Healthcare System
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22904
        • University of Virginia Children's Hospital
    • Washington
      • Spokane, Washington, Соединенные Штаты, 99202
        • St. Luke's Rehabilitation Institute

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

8 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Н/Д

Описание

Критерии включения:

  • Документально подтвержденный диагноз МДД (тяжелая дистрофинопатия) и клинические признаки, характерные для типичного МДД на момент постановки диагноза (т. е. документально подтвержденная задержка двигательных навыков и мышечная слабость к 5 годам), и кому, по мнению лечащего врача, будет полезно лечение идебеноном. МДД следует подтверждать анализом мутаций в гене дистрофина или существенным снижением уровня белка дистрофина (т. е. отсутствием или
  • Минимум 8 лет на предварительном скрининге.
  • ПСВ или ФЖЕЛ ≤80% и >25% от прогнозируемого значения, основанного на самой последней оценке, отмеченной в медицинской карте пациента и впоследствии подтвержденной во время визита для регистрации.
  • Способность понимать требования программы и принимать лекарства по программе.
  • Подписанная и датированная форма информированного согласия (должна быть получена во время регистрационного визита у пациента или родителя/законного опекуна (если применимо) до выполнения каких-либо процедур, связанных с программой, и выдачи идебенона пациенту).

Критерий исключения:

  • Имеет право и может участвовать в продолжающемся клиническом испытании идебенона.
  • По мнению лечащего врача, имеет высокий риск летального исхода от легочной инфекции и/или прогрессирующей кардиомиопатии.
  • Известные умеренные или тяжелые нарушения функции печени или тяжелые нарушения функции почек.
  • Предшествующее или продолжающееся заболевание или лабораторные отклонения, которые, по мнению лечащего врача, могут подвергать пациента значительному риску или могут существенно помешать участию пациента в программе.
  • Злоупотребление наркотиками или алкоголем, которые, по мнению лечащего врача, препятствуют соблюдению режима лечения.
  • Известная индивидуальная гиперчувствительность к идебенону или к любому из ингредиентов/вспомогательных веществ препарата программы.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Santhera Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 февраля 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 февраля 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

15 февраля 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

21 апреля 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 апреля 2023 г.

Последняя проверка

1 апреля 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SNT-EAP-002

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Идебенон

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Romania

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться