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Duchenne 근이영양증(DMD) 환자의 Idebenone에 대한 확장 액세스 프로그램

2023년 4월 20일 업데이트: Santhera Pharmaceuticals

Duchenne 근이영양증 환자에서 Idebenone의 확장 액세스 프로토콜(EAP)

이 확장 액세스 프로그램의 주요 목표는 이데베논을 DMD 적응증에 대해 미국(미국)에서 상업적으로 사용할 수 있기 전에 Duchenne 근이영양증이 있는 적격 참가자에게 치료제로 제공하는 것입니다.

연구 개요

상태

더 이상 사용할 수 없음

정황

개입 / 치료

연구 유형

확장된 액세스

확장 액세스 유형

  • 중간 규모 인구

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, 미국, 06510
        • Yale New Haven Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, 미국, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21287
        • Kennedy Krieger
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, 미국, 28207
        • Carolina's Healthcare System
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, 미국, 22904
        • University of Virginia Children's Hospital
    • Washington
      • Spokane, Washington, 미국, 99202
        • St. Luke's Rehabilitation Institute

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

8년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

해당 없음

설명

포함 기준:

  • DMD(중증 이영양증증)의 문서화된 진단 및 진단 시 전형적인 DMD와 일치하는 임상 특징(즉, 5세까지 문서화된 지연된 운동 기능 및 근육 약화) 및 치료 의사의 의견에 이데베논 치료로 혜택을 받을 수 있는 사람. DMD는 디스트로핀 유전자의 돌연변이 분석 또는 디스트로핀 단백질의 상당한 감소 수준(즉, 부재 또는
  • 사전 심사에서 최소 8세.
  • PEF 또는 FVC ≤80% 및 >25% 환자의 의료 기록에 기록되고 후속 등록 방문에서 확인된 가장 최근 평가를 기반으로 한 예측 값.
  • 프로그램 요구 사항을 이해하고 프로그램 약물을 삼킬 수 있습니다.
  • 서명 및 날짜가 기재된 사전 동의서(등록 방문 시 환자 또는 부모/법적 보호자(해당되는 경우)가 프로그램 관련 절차를 수행하고 환자에게 이데베논을 제공하기 전에 획득).

제외 기준:

  • 진행 중인 이데베논 임상 시험에 참여할 자격이 있고 참여할 수 있습니다.
  • 치료 의사의 의견에 따라 폐 감염 및/또는 진행성 심근병증으로 인한 치명적인 결과의 위험이 높습니다.
  • 알려진 중등도 또는 중증 간 기능 장애 또는 중증 신기능 장애.
  • 치료 의사의 의견에 따라 환자를 심각한 위험에 처하게 하거나 환자의 프로그램 참여를 크게 방해할 수 있는 이전 또는 진행 중인 의학적 상태 또는 검사실 이상.
  • 약물 또는 알코올의 남용, 치료 의사의 의견에 따라 치료 순응도를 방해할 수 있습니다.
  • 이데베논 또는 프로그램 약물의 성분/부형제에 대해 알려진 개인 과민증.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Santhera Pharmaceuticals

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 2월 8일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 2월 8일

처음 게시됨 (실제)

2018년 2월 15일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 4월 21일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 4월 20일

마지막으로 확인됨

2023년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • SNT-EAP-002

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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