Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířený přístupový program pro idebenon u účastníků s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD)

20. dubna 2023 aktualizováno: Santhera Pharmaceuticals

Expanded Access Protocol (EAP) idebenonu u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií

Primárním cílem tohoto programu rozšířeného přístupu je poskytnout idebenon jako léčbu způsobilým účastníkům s Duchennovou svalovou dystrofií dříve, než bude komerčně dostupný ve Spojených státech (USA) pro indikaci DMD.

Přehled studie

Postavení

Již není k dispozici

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

  • Středně velká populace

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06510
        • Yale New Haven Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Kennedy Krieger
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28207
        • Carolina's Healthcare System
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22904
        • University of Virginia Children's Hospital
    • Washington
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99202
        • St. Luke's Rehabilitation Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

8 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Zdokumentovaná diagnóza DMD (těžká dystrofinopatie) a klinické příznaky odpovídající typické DMD při diagnóze (tj. zdokumentované opožděné motorické dovednosti a svalová slabost ve věku 5 let) a kteří by podle názoru ošetřujícího lékaře měli prospěch z léčby idebenonem. DMD by měla být potvrzena mutační analýzou v genu pro dystrofin nebo podstatně sníženými hladinami dystrofinového proteinu (tj.
  • Minimálně 8 let na Prescreeningu.
  • PEF nebo FVC ≤ 80 % a > 25 % předpokládané hodnoty na základě posledního hodnocení zaznamenaného v pacientově lékařském záznamu a následně potvrzeného při vstupní návštěvě.
  • Schopnost porozumět požadavkům programu a spolknout léky programu.
  • Podepsaný a datovaný formulář informovaného souhlasu (který lze získat při registrační návštěvě od pacienta nebo rodiče/zákonného zástupce (pokud existuje) před provedením jakýchkoli postupů specifických pro program a výdejem idebenonu pacientovi).

Kritéria vyloučení:

  • Způsobilý a schopný se zúčastnit probíhajícího klinického hodnocení idebenonu.
  • Podle názoru ošetřujícího lékaře má vysoké riziko smrtelného následku plicní infekce a/nebo pokročilé kardiomyopatie.
  • Známé středně těžké nebo těžké poškození funkce jater nebo závažné poškození funkce ledvin.
  • Předchozí nebo probíhající zdravotní stav nebo laboratorní abnormality, které podle názoru ošetřujícího lékaře mohou pacienta vystavit významnému riziku nebo mohou významně narušit účast pacienta v programu.
  • Zneužívání drog nebo alkoholu, které by podle názoru ošetřujícího lékaře narušovaly dodržování léčby.
  • Známá individuální přecitlivělost na idebenon nebo na kteroukoli složku/pomocnou látku léku v programu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Santhera Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. února 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. února 2018

První zveřejněno (Aktuální)

15. února 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. dubna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. dubna 2023

Naposledy ověřeno

1. dubna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SNT-EAP-002

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Idebenon

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Netherlands

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit