Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Uitgebreid toegangsprogramma voor idebenone bij deelnemers met Duchenne spierdystrofie (DMD)

20 april 2023 bijgewerkt door: Santhera Pharmaceuticals

Expanded Access Protocol (EAP) van Idebenone bij patiënten met Duchenne spierdystrofie

Het primaire doel van dit uitgebreide toegangsprogramma is om idebenone aan te bieden als behandeling voor in aanmerking komende deelnemers met Duchenne spierdystrofie voordat het in de Verenigde Staten (VS) commercieel verkrijgbaar is voor de indicatie DMD.

Studie Overzicht

Toestand

Niet meer beschikbaar

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Uitgebreide toegang

Uitgebreid toegangstype

  • Bevolking van gemiddelde grootte

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06510
        • Yale New Haven Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Kennedy Krieger
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28207
        • Carolina's Healthcare System
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22904
        • University of Virginia Children's Hospital
    • Washington
      • Spokane, Washington, Verenigde Staten, 99202
        • St. Luke's Rehabilitation Institute

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

8 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Gedocumenteerde diagnose van DMD (ernstige dystrofinopathie) en klinische kenmerken die consistent zijn met typische DMD bij diagnose (d.w.z. gedocumenteerde vertraagde motoriek en spierzwakte op de leeftijd van 5 jaar) en die volgens de behandelend arts baat zou hebben bij behandeling met idebenone. DMD moet worden bevestigd door mutatieanalyse in het dystrofine-gen of door substantieel verlaagde niveaus van dystrofine-eiwit (d.w.z. afwezig of
  • Minimaal 8 jaar oud bij Prescreening.
  • PEF of FVC ≤80% en >25% van de voorspelde waarde op basis van de meest recente beoordeling genoteerd in het medisch dossier van de patiënt en vervolgens bevestigd tijdens het inschrijvingsbezoek.
  • In staat om programmavereisten te begrijpen en programmamedicatie te slikken.
  • Ondertekend en gedateerd Informed Consent-formulier (te verkrijgen bij het inschrijvingsbezoek van de patiënt of ouder/wettelijke voogd (indien van toepassing) voorafgaand aan het uitvoeren van programmaspecifieke procedures en het verstrekken van idebenone aan de patiënt).

Uitsluitingscriteria:

  • Geschikt voor en in staat om deel te nemen aan een lopend klinisch onderzoek met idebenone.
  • Heeft naar het oordeel van de behandelend arts een hoog risico op een dodelijke afloop door longinfectie en/of gevorderde cardiomyopathie.
  • Bekende matige of ernstige leverfunctiestoornis of ernstige nierfunctiestoornis.
  • Eerdere of aanhoudende medische aandoening of laboratoriumafwijking die naar de mening van de behandelend arts een aanzienlijk risico voor de patiënt kan vormen of de deelname van de patiënt aan het programma aanzienlijk kan belemmeren.
  • Misbruik van drugs of alcohol, wat naar de mening van de behandelend arts de therapietrouw zou belemmeren.
  • Bekende individuele overgevoeligheid voor idebenone of voor een van de bestanddelen/hulpstoffen van de programmamedicatie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 februari 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 februari 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

15 februari 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 april 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 april 2023

Laatst geverifieerd

1 april 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SNT-EAP-002

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Idebenone

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Ireland

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren